نقطة إنجاز DMX-200: ديميريكس تصل إلى التسجيل الكامل للبالغين في دراسة علاج FSGS الحرجة

حققت شركة Dimerix إنجازًا سريريًا هامًا من خلال إكمال مرحلة تسجيل المرضى البالغين في تجربة ACTION3 الحاسمة التي تقيّم DMX-200 كعلاج محتمل لمرض التصلب الكبيبي الانسدادي البؤري (FSGS). لقد نجحت الشركة في تجنيد وتوصيل الدواء لجميع المشاركين البالغ عددهم 286 في هذه الدراسة الرائدة من المرحلة 3، مما يمثل تقدمًا حاسمًا في معالجة مرض الكلى الخطير الذي يفتقر إلى خيارات علاجية محدودة.

فهم التحدي السريري

يمثل التصلب الكبيبي الانسدادي البؤري حالة تقدمية في الكلى تُعرف بتندب داخل جهاز الترشيح في النفرونات. عادةً ما تظهر هذه العملية المرضية من خلال زيادة إفراز البروتين في البول وتؤدي تدريجيًا إلى تدهور وظيفة الكلى، مما يستدعي في النهاية غسيل الكلى أو زراعة الكلى للعديد من المرضى. يبرز محدودية توفر العلاجات الفعالة الأهمية السريرية لتطوير DMX-200.

تصميم التجربة وبروتوكول العلاج

تستخدم دراسة ACTION3 إطار عمل مزدوج التعمية، مع تحكم وهمي، عبر عدة مراكز طبية. يتلقى المشاركون البالغون إما DMX-200 (المعطى على شكل كبسولات 120 ملغ مرتين يوميًا) بالإضافة إلى علاج مانع مستقبلات الأنجيوتنسين II القياسي، أو علاج وهمي فقط، خلال فترة تدخل تستمر 24 شهرًا. تركز النتائج الأساسية للدراسة على قياس تقليل مستويات البروتين في البول وتقييم مسار الحفاظ على وظيفة الكلى من خلال حساب ميل eGFR.

تقدم التسجيل وملف السلامة

من بين 286 مشاركًا بالغًا تم توصيل الدواء لهم، أكمل 69 فردًا المرحلة العلاجية الكاملة لمدة عامين. ومن الجدير بالذكر أن 65 من هؤلاء المرضى الذين أكملوا الدراسة — وهو معدل تسجيل بنسبة 94% — قد انتقلوا طواعية إلى جزء التمديد المفتوح للدراسة. حافظت التجربة على سجل سلامة ممتاز، حيث نجحت في تقييمات لجنة مراقبة البيانات المستقلة السبعة دون أن تؤدي إلى تعديل البروتوكول أو ظهور إشارات سلامة جديدة.

خطط التوسع والمسار التنظيمي

تواصل شركة Dimerix تجنيد مرضى الأطفال كمجموعة دراسة منفصلة. إذا أظهرت هذه المجموعة من الأطفال فعالية، فسيتمكن المسار من توسيع تطبيق DMX-200 ليشمل المراهقين في الأسواق ذات الأولوية. استنادًا إلى التحقق من صحة التعاون مع PARASOL — وهي مبادرة عالمية تثبت البروتينوريا كمقياس بديل موثوق — تخطط Dimerix وشريكها الأمريكي Amicus Therapeutics للتواصل مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) بشأن نقاط النهاية المقترحة في دراسة ACTION3 قبل تنفيذ التحليل المزدوج للفعالية.

الوضع المالي والأداء السوقي

تحافظ الشركة على احتياطيات مالية قوية تدعم استمرار عمليات ACTION3 وتمكن من تقييم فرص البحث والتطوير الناشئة. أغلقت أسهم Dimerix (DXB.AX) على سعر 0.60 دولار أسترالي، بزيادة قدرها 0.83%، مع تقلبات بين 0.30 دولار أسترالي و0.78 دولار أسترالي خلال الاثني عشر شهرًا الماضية.