ين-3107 يتخطى عقبة مراجعة إدارة الغذاء والدواء لطلب الترخيص: ماذا يعني ذلك لمرضى RRP

حققت شركة INOVIO Pharmaceuticals إنجازًا هامًا على مستوى التنظيمات مع قبول إدارة الغذاء والدواء (FDA) لطلب ترخيص المستحضرات البيولوجية (BLA) الخاص بـ INO-3107، وهو علاج مناعي تجريبي يستهدف الورم الحليمي التنفسي المتكرر. الرسالة التي تم تسليمها مؤخرًا تحدد تاريخ PDUFA في 30 أكتوبر 2026 وتفتح الطريق للمراجعة السريعة بموجب حالة الموافقة المعجلة — على الرغم من أن الوكالة التنظيمية أشارت إلى أن البيانات الإضافية قد تكون مطلوبة لتبرير هذا التصنيف المعجل بشكل كامل.

فهم التحدي السريري

الورم الحليمي التنفسي المتكرر يمثل حاجة طبية غير ملباة بشكل خطير. هذه الحالة النادرة، التي يسببها بشكل رئيسي سلالات الفيروس HPV-6 و HPV-11، تؤدي إلى نمو مستمر للأورام الحميدة في مجرى التنفس. هذه النموات تعيق مجرى الهواء وتؤثر على جودة الصوت، مما يقلل بشكل كبير من جودة حياة المرضى. حاليًا، تظل التدخلات الجراحية المتكررة الخيار العلاجي الوحيد. ومع ذلك، فإن الجراحة تحمل مخاطر كبيرة — حيث يتراكم الضرر في الأنسجة على الأحبال الصوتية مع كل عملية، وغالبًا ما يتكرر المرض، مما يضع المرضى في دورة من العمليات الجراحية.

الأدلة السريرية الداعمة لتقديم BLA

يعتمد الطلب التنظيمي على بيانات قوية من تجارب المرحلة 1/2. بين البالغين المصابين بـ RRP الذين خضعوا لعملية جراحية على الأقل مرتين خلال السنة السابقة، أظهرت العلاج نتائج مقنعة: حيث حقق 72% من المشاركين انخفاضًا بين 50-100% في التدخلات الجراحية خلال السنة الأولى بعد العلاج. والأكثر إثارة للإعجاب، أن التحليل طويل الأمد أظهر أن 86% من المرضى القابلين للتقييم استمروا في تحسينات سريرية حتى السنة الثانية دون الحاجة إلى جرعات متكررة — ومن الجدير بالذكر أن نصف هؤلاء المرضى لم يحتاجوا إلى عمليات إضافية على الإطلاق.

ظهرت نتائج الأبحاث في مجلتي Nature Communications و The Laryngoscope، مما يوفر تقييمًا مراجَعًا من الأقران حول إمكانيات تأثير INO-3107.

الآلية والملف الأمني

يعمل INO-3107 كعلاج مناعي مصمم لتحفيز استجابات خلايا T المحددة للمستضد التي تستهدف مباشرة الخلايا المصابة بـ HPV-6 و HPV-11. من خلال تنشيط هذا المناعة الخلوية، يهدف العلاج إلى قمع أو إيقاف تكاثر الورم الحليمي من مصدره. أظهرت بيانات التحمل السريري نتائج مشجعة، مع أحداث جانبية خفيفة بشكل رئيسي تشمل ردود فعل موضع الحقن والإرهاق — ولم تظهر إشارات خطيرة على السلامة.

الحالة التنظيمية والموقف المالي

منحت إدارة الغذاء والدواء (FDA) INO-3107 تصنيفين يعكسان أهميته المحتملة: وضع الدواء اليتيم وتصنيف العلاج الثوري (Breakthrough Therapy). أظهر الميزانية العمومية لشركة INOVIO مبلغ 50.8 مليون دولار من النقد والنقد المعادل والاستثمارات قصيرة الأجل حتى 30 سبتمبر 2025، مع توقعات باستمرار العمليات حتى الربع الثاني من عام 2026.

على الرغم من قبول BLA، تفاعل المشاركون في السوق بحذر. عكست أداء الأسهم قلقًا بشأن التحفظ الذي أبدته إدارة الغذاء والدواء بخصوص متطلبات معلومات إضافية للحصول على الموافقة المعجلة. تراوحت أسهم INO بين 1.30 و 2.98 دولار خلال الـ 12 شهرًا الماضية، وتتداول حاليًا في النشاط قبل السوق عند 1.85 دولار، مما يمثل انخفاضًا بنسبة 19.21%.

الخطوات التالية

تنوي شركة INOVIO عقد اجتماعات مع مسؤولي إدارة الغذاء والدواء لتوضيح المتطلبات المتبقية وتسريع الطريق نحو الموافقة المحتملة. وأعربت الشركة عن ثقتها في أن INO-3107 يعالج فجوة علاجية حقيقية لهذه الفئة من مرضى الجهاز التنفسي النادر.