نهج العلاج المزدوج لـ Ascendis يُظهر فوائد نمو مستدامة لمرضى التقزم

أصدرت شركة Ascendis Pharma A/S (ASND) بيانات مشجعة من الأسبوع 52 من تجربتها السريرية من المرحلة الثانية لبرنامج COACH، والتي تقيم نظام علاج مدمج يتضمن حقن TransCon CNP مرة واحدة أسبوعيًا مع حقن TransCon hGH في مرضى الأطفال المصابين بالتقزم. تؤكد النتائج كيف يمكن للعلاج المدمج المستهدف أن يحقق تحسينات ذات مغزى في سرعة النمو مع الحفاظ على ملف سلامة قوي طوال فترة العلاج.

فهم التقزم والحاجة السريرية

التقزم، الذي يمثل الغالبية العظمى من حالات القزامة، ينجم عن طفرات في جين FGFR3 تعطل التطور الطبيعي للعظام. بالإضافة إلى قصر القامة، يعاني الأطفال المصابون من نسب غير متناسبة بين الأطراف والجذع ومضاعفات صحية مرتبطة. الخيارات العلاجية الحالية كانت محدودة، مما يجعل النهج الجديد للعلاج المدمج خطوة مهمة نحو إدارة هذا الاضطراب الوراثي النادر.

نتائج التجربة تصور صورة مقنعة

شملت تجربة COACH كل من المرضى الذين لديهم خبرة سابقة في العلاج والمرضى الذين لم يتلقوا علاجًا من قبل. عند نقطة 52 أسبوعًا، حقق المرضى الذين لم يتلقوا علاجًا سابقًا معدل نمو سنوي قدره 8.8 سم—مما يمثل تحسنًا قدره 3.9 سم عن القياسات الأساسية. أما المرضى الذين تعرضوا سابقًا لعلاج TransCon CNP الأحادي، فبلغ معدل النمو لديهم 8.42 سم سنويًا، مع زيادة أساسية قدرها 3.28 سم. وأكدت زيادات درجات Z للطول عبر المجموعتين أن النهج المدمج تفوق على العلاج الأحادي.

وأظهرت بيانات السلامة أن النظام كان بشكل عام جيد التحمل مع أحداث جانبية خفيفة في الغالب. ومن الجدير بالذكر أنه لم تظهر أي حالات انخفاض ضغط الدم العرضي أو الكسور كمضاعفات، وأكمل جميع الأطفال المسجلين العلاج الكامل دون انسحاب.

لماذا يهم العلاج المدمج

يعالج التأثير التآزري لدمج TransCon CNP مع مكملات هرمون النمو المتقطعة (hGH) تأثير التقزم متعدد الأوجه. بالإضافة إلى زيادات الطول التدريجية، أظهر المرضى تحسينات قابلة للقياس في تناسب الجسم وطول الذراعين—مقاييس تترجم إلى نتائج وظيفية محسنة وجودة حياة، وليس مجرد مقاييس نمو على الرسم البياني.

وتشير ثباتية النتائج على مدى 52 أسبوعًا إلى أن الفوائد تظل دائمة وليست مؤقتة، مما يضع هذا الإطار العلاجي المزدوج كاستراتيجية إدارة طويلة الأمد للتقزم.

التطلعات المستقبلية: التجارب من الجيل التالي ومكانة السوق

وضعت شركة Ascendis خطة تنظيمية طموحة. تخطط الشركة لإطلاق برنامج حاسم من المرحلة الثالثة يقارن بين علاج TransCon CNP الأحادي والنظام المدمج، مع تقدمها في الوقت ذاته في تقديمات تنظيمية مستقلة لـTransCon CNP في الولايات المتحدة وأوروبا. كما تهدف إلى تطوير صيغة حقن واحدة، لتسهيل الإدارة للمرضى ومقدمي الرعاية على حد سواء.

وبعد التقزم، تنوي Ascendis الاستفادة من تقنية منصة TransCon الخاصة بها في مجالات الغدد الصماء والأمراض النادرة المجاورة، لتوسيع الحضور العلاجي لهذا النهج المملوك.

لمحة مالية وأداء السهم

حتى الربع الثالث، حافظت شركة Ascendis على حوالي €539 مليون من النقد، والنقد المعادل، والأوراق المالية القابلة للتسويق، مما يوفر تمويلًا مستمرًا لمبادرات التطوير. وتذبذب سعر سهم ASND بين $118.03 و$229.94 خلال الاثني عشر شهرًا الماضية، وأغلق الجلسة الأخيرة عند $208.75، بانخفاض قدره 2.12%.

تمثل نتائج تجربة COACH لحظة حاسمة لعلاجات التقزم، مما يشير إلى أن برامج العلاج المدمج المصممة بشكل مدروس يمكن أن تقدم تقدمًا سريريًا ملموسًا لفئة المرضى التي كانت تاريخيًا محرومة من الابتكار الدوائي.