إنجاز في علاج الجينات: تظهر تجربة جينبريكس GPX-002 استعادة إنتاج الأنسولين في نماذج مرض السكري من النوع 2

أعلنت شركة Genprex Inc. (GNPX) عن نتائج رائدة في علاجها التجريبي للجين GPX-002، مما يمثل خطوة مهمة في معالجة مرض السكري من النوع 2 من خلال تجديد الخلايا. أظهرت الدراسات قبل السريرية للشركة على كل من الرئيسيات غير البشرية والفئران أدلة قوية على أن العلاج يمكنه استعادة القدرة على إنتاج الأنسولين في خلايا بيتا التالفة—وهي سمة مميزة لمرض السكري من النوع 2.

التقنية وراء GPX-002

في جوهرها، يستخدم GPX-002 نهج توصيل مبتكر: ناقل فيروسي مرتبط بالفيروسات المعوية (AAV) يحمل جينات Pdx1 وMafA مباشرة إلى قناة البنكرياس. تم تصميم آلية توصيل الجينات المستهدفة لمعالجة المشكلة الأساسية في مرض السكري من النوع 2: فقدان خلايا بيتا تدريجيًا لقدرتها على إنتاج وإفراز الأنسولين. من خلال إدخال هذه الجينات المحددة، يهدف العلاج إلى إعادة برمجة وتنشيط هذه الخلايا المستهلكة، مما يعكس بشكل أساسي الضرر الخلوي الناتج عن المرض.

تظهر دراسات الرئيسيات استجابة ملحوظة

أسفرت أبحاث الرئيسيات غير البشرية عن نتائج مشجعة بشكل خاص. تلقى الحيوان الأول GPX-002 عبر طريقة حقن داخل القناة—تقنية تسمح للجينات العلاجية بالوصول إلى الخلايا المستهدفة داخل البنكرياس. خلال سبعة أشهر، تطور هذا الحيوان من مرض السكري من النوع 2 الحاد إلى إظهار تحمل طبيعي للجلوكوز، وهو عكس درامي لما هو عادة مرض لا يمكن عكسه في الأيض.

خضع حيوان ثانٍ لعلاج عبر حقن مباشر في البنكرياس وأظهر تحسنًا كبيرًا، على الرغم من عدم تحقيق التطبيع الكامل. تشير هذه النتائج المختلفة إلى أن طريقة الحقن داخل القناة قد توفر فعالية متفوقة لاستهداف الخلايا المتأثرة.

لاحظ الباحثون أن الحيوانات التي تتلقى العلاج المعتمد على AAV تتطلب مثبطات مناعية مؤقتة أثناء العلاج. ومن المهم أن الاستجابات المناعية بدأت تتراجع بعد حوالي ستة أشهر، مما يفتح الباب لبروتوكولات محسنة قد تحسن التحمل والنتائج على المدى الطويل.

نموذج الفئران يؤكد الآلية

دعمًا لنتائج الرئيسيات، أظهر GPX-002 نشاطًا قويًا في فئران مصابة بمرض السكري من النوع 2. أظهرت الحيوانات المعالجة زيادة في إفراز الأنسولين المحفز بالجلوكوز وانعكاسًا كاملًا لفرط سكر الدم—حيث عادت مستويات الجلوكوز في الدم إلى الطبيعي خلال أربعة أسابيع من العلاج. تؤكد هذه الجداول الزمنية المسرعة في الفئران أن العلاج ينجح في عكس خلل خلايا بيتا عبر نماذج مرضية متعددة.

توسيع النطاق ليشمل مرض السكري من النوع 1

أظهرت الدراسات السابقة لـ GPX-002 في نماذج مرض السكري من النوع 1 أن العلاج يمكنه تحويل خلايا الألفا إلى خلايا بيتا وظيفية قادرة على إنتاج الأنسولين. تمثل نتائج النوع 2 الجديدة توسعة حاسمة لنطاق المرشح، نظرًا لأن مرض السكري من النوع 2 يؤثر على عدد أكبر بكثير من المرضى مقارنة بالنوع 1. هذا السوق القابل للتوسع يعزز بشكل كبير التأثير التجاري المحتمل.

المسار السريري المستقبلي

تتقدم شركة Genprex في دراسات المرحلة التالية، مع استمرار الأبحاث الموسعة على الرئيسيات غير البشرية في كلا نوعي السكري، مع التحضير في الوقت نفسه لتقييمات سمية رسمية. تهدف هذه المعالم التنظيمية إلى دعم طلب دواء تجريبي جديد مستقبليًا، مما يمهد الطريق للتجارب البشرية.

استجابة السوق

لقد لاحظ السوق هذه التطورات. أغلقت أسهم GNPX على جلسة التداول السابقة عند 1.80 دولار، بزيادة قدرها 0.86%، ودخلت التداول قبل السوق عند 1.90 دولار—وهو ارتفاع بنسبة 5.55% يعكس تفاؤل المستثمرين حول قدرة العلاج على معالجة أحد أكثر الاضطرابات الأيضية انتشارًا عالميًا.