يظهر جهاز Sangamo's ST-920 ميلًا إيجابيًا في وظيفة الكلى—اختراق كبير في علاج جين فابري المرضي

كشفت شركة Sangamo Therapeutics عن نتائج مشجعة من تجربتها السريرية المرحلة 1/2 STAAR، تظهر أن علاج الجين التجريبي إيسارالجاجين سيفابارفوف (ST-920) يحقق تحسينات ملحوظة في وظيفة الكلى لمرضى مرض فابري. يمثل الميل الإيجابي الذي لوحظ في مقاييس وظيفة الكلى تقدمًا مهمًا في علاج هذا الاضطراب الوراثي النادر، حيث يعاني المرضى عادة من تلف تدريجي في الأعضاء بسبب نقص الإنزيم.

ما تظهره البيانات: ميل إيجابي في النتائج السريرية

تابعت التجربة 32 مريضًا من خلفيات علاجية مختلفة — أولئك الذين يتلقون حالياً علاج استبدال الإنزيم (ERT)، وأولئك الذين توقفوا عن ERT لمدة لا تقل عن ستة أشهر، وأولئك الذين لم يتلقوا علاجًا بـ ERT من قبل. عبر جميع المشاركين، أظهر ST-920 ميلًا سنويًا إيجابيًا قدره 1.965 مل/دقيقة/1.73م² في معدل الترشيح الكبيبي المقدّر (eGFR) عند علامة 52 أسبوعًا، وهو مقياس يقيس مدى كفاءة الكلى في تصفية الفضلات من الدم. بالنسبة لـ 19 مريضًا تابعوا لمدة عامين، استمر الميل الإيجابي عند 1.747 مل/دقيقة/1.73م² سنويًا، مما يدل على الفائدة المستدامة للعلاج.

بالإضافة إلى وظيفة الكلى، وثقت التجربة استقرار الهيكل والوظيفة القلبية على مدى سنة واحدة، مع نتائج متسقة عبر مجموعات مرضى مختلفة. والأهم من ذلك، أن المرضى الذين تلقوا ST-920 حافظوا على مستويات مرتفعة من نشاط إنزيم ألفا-جالاكتوسيداز A (a-Gal A)—الإنزيم المفقود في مرض فابري—لفترة تصل إلى 4.5 سنوات في أطول مريض تم متابعته، مما يوضح متانة تأثيرات العلاج الجيني.

المسار السريع التنظيمي: الموافقة المعجلة في الأفق

حصلت ST-920 على عدة تصنيفات من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تعترف بإمكاناتها: وضع الدواء اليتيم، وتصنيف المسار السريع، ووضع RMAT (العلاج المتقدم للطب التجديدي). والأهم من ذلك، وافقت FDA على أن بيانات الميل الإيجابي من تجربة المرحلة 1/2—وبشكل خاص تحسين وظيفة الكلى على مدى 52 أسبوعًا—يمكن أن تكون الأساس الرئيسي للموافقة المعجلة، متجاوزةً عملية المراجعة التقليدية الطويلة.

في ديسمبر 2025، بدأت Sangamo تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) بشكل تدريجي إلى FDA، سعيًا للحصول على الموافقة بموجب هذا المسار المعجل. هذا يعني أن مرضى مرض فابري قد يتمكنون من الوصول إلى ST-920 بشكل أسرع بكثير من جداول تطوير الأدوية التقليدية. ومن الجدير بالذكر أن ST-920 لا يتطلب برامج تهيئة مكثفة كما هو الحال مع بعض العلاجات الجينية الأخرى، مما يقلل من عبء العلاج ومخاطر السلامة.

فرصة السوق: لماذا يهم هذا الأمر

وفقًا لأبحاث السوق من Grandview Research، بلغ السوق العالمي لعلاجات مرض فابري 2.54 مليار دولار في عام 2023. ومع استعداد ST-920 ليكون علاجًا محولًا، من المتوقع أن يتوسع السوق ليصل إلى 4.93 مليار دولار بحلول عام 2030، بمعدل نمو سنوي مركب قدره 9.9%. يعكس هذا التوسع ليس فقط زيادة تشخيص المرض ووعي المرضى، ولكن أيضًا القيمة الكبيرة التي يوليها المستثمرون وأنظمة الرعاية الصحية للعلاجات التي يمكن أن توقف أو تعكس تقدم المرض.

بالنسبة لمرضى مرض فابري—وهم في الغالب أطفال وشباب يعانون من حالة تقدمية تؤثر على الكلى والقلب والجهاز العصبي والجلد—يمثل العلاج الجيني الذي يوفر تحسينًا دائمًا في وظيفة الكلى تقدمًا طبيًا حقيقيًا. يشير الميل الإيجابي الذي لوحظ في تجارب ST-920 إلى أن المرضى قد يختبرون فائدة وظيفية مستدامة بدلاً من مجرد استقرار المرض.

ما هو القادم

سيقدم فريق البيانات السريرية في Sangamo نتائج مفصلة في عروض متعددة وجلسات ملصقات في المؤتمر السنوي الثاني والعشرين WORLD في فبراير 2026، مما يوفر للمجتمع الطبي تحليلًا شاملًا ومراجعة من الأقران لنتائج الميل الإيجابي وتبعاته. عملية تقديم طلب BLA بشكل تدريجي تعني أن FDA ستراجع البيانات مع توافرها، مما قد يسرع من جدول الموافقة مقارنةً بالطرق التقليدية.

مع بيانات سلامة إيجابية، وفوائد سريرية مستدامة، ودعم تنظيمي، تقف ST-920 كمحتمل كخيار علاج ثوري لمرض فابري—وهو حالة نادرة كانت الخيارات العلاجية الفعالة فيها محدودة تاريخيًا. يشير الميل الإيجابي في مقاييس وظيفة الكلى إلى أن العلاج الجيني قد يوفر ما طالما سعى إليه العديد من مرضى الأمراض النادرة: إمكانية تحسين ذي معنى ومستدام بدلاً من تباطؤ التدهور فقط.