DAWNZERA se acerca más a la aprobación europea: el CHMP respalda la aprobación del tratamiento para el HAE

Ionis Pharmaceuticals ha alcanzado un hito regulatorio importante en Europa tras la decisión del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de recomendar la aprobación de DAWNZERA como terapia preventiva para el angioedema hereditario (HAE). La evaluación positiva ahora avanza para su consideración por parte de la Comisión Europea, con una decisión final prevista para el primer trimestre de 2026.

Comprendiendo el Desafío Clínico

El angioedema hereditario representa un trastorno genético raro pero grave que afecta aproximadamente a 1 de cada 50.000 personas en todo el mundo. La condición provoca episodios impredecibles de hinchazón severa en varias áreas del cuerpo—manos, pies, regiones abdominales, rasgos faciales y garganta—creando una carga clínica y de calidad de vida sustancial para los pacientes. La falta de opciones preventivas efectivas ha limitado durante mucho tiempo los enfoques de tratamiento para esta población vulnerable.

Cómo Funciona DAWNZERA en la Prevención del HAE

DAWNZERA actúa mediante un mecanismo novedoso al suprimir la prekallikreina plasmática (PKK), una proteína crítica involucrada en la cascada inflamatoria que inicia los ataques de HAE. Este enfoque dirigido de ARN lo distingue de las terapias existentes y representa la primera solución preventiva basada en ARN específicamente diseñada para el manejo del angioedema hereditario.

Evidencia de los Ensayos que Apoyan el Camino hacia la Aprobación

La recomendación del CHMP proviene de datos exhaustivos de la fase 3 generados por los ensayos clínicos OASIS-HAE y OASISplus. Estos estudios incluyeron adolescentes (mayores de 12 años) y adultos que experimentaban episodios recurrentes de HAE. Los resultados demostraron reducciones sustanciales en la frecuencia de ataques en todos los puntos finales medidos, con beneficios terapéuticos sostenidos durante toda la duración del ensayo. Notablemente, el medicamento mantuvo un perfil de seguridad favorable, apoyando su viabilidad para uso autoadministrado mediante autoinyector—mejorando la accesibilidad y conveniencia para los pacientes.

Cronograma Regulatorio e Implicaciones en el Mercado

DAWNZERA ya obtuvo la aprobación de la (FDA) en agosto de 2025, estableciendo su estatus como el primer agente profiláctico dirigido a ARN para HAE en Norteamérica. La aprobación europea posiciona la terapia para una disponibilidad global más amplia, potencialmente transformando los paradigmas de tratamiento para pacientes con HAE en varias regiones.

Contexto del Rendimiento de las Acciones

Las acciones de Ionis demostraron volatilidad en los últimos 12 meses, oscilando entre $23.95 y $76.78. Al 14 de noviembre de 2025, la acción cotizaba a $71.55, reflejando una ganancia del 2.45% durante esa sesión de negociación.