Burixafor demuestra ventaja en movilización rápida en la colección de células madre de mieloma múltiple

Exicure Inc.'s (XCUR) subió más del 65% hasta $8.69 en la negociación nocturna tras resultados alentadores en ensayos clínicos de Burixafor, un compuesto en investigación diseñado para movilizar células madre hematopoyéticas en pacientes con mieloma múltiple. Los hallazgos revolucionarios se presentaron en la Reunión Anual de la ASH, donde los investigadores detallaron cómo el mecanismo único del fármaco permite procedimientos de tratamiento y recolección celular en el mismo día.

Comprendiendo el mecanismo clínico de Burixafor

Burixafor actúa inhibiendo la unión de CXCL12 a los receptores CXCR4 en las células progenitoras hematopoyéticas, movilizando efectivamente estas células desde las reservas de médula ósea hacia el sistema circulatorio. Cuando se usa en combinación con propranolol y factor estimulante de colonias de granulocitos, la pequeña molécula en investigación facilita el movimiento rápido de las células madre CD34+ hacia la sangre periférica, donde pueden ser recolectadas mediante leucaféresis para fines de trasplante. Este enfoque responde a una necesidad crítica en el tratamiento del mieloma múltiple, una neoplasia hematológica rara que afecta las células plasmáticas en la médula ósea, interrumpiendo la producción normal de sangre, comprometiendo la función inmunológica y frecuentemente causando deterioro óseo y complicaciones renales.

Resultados del ensayo: eficiencia de recolección notable

El estudio de fase 2 evaluó si Burixafor podía optimizar la recolección de células CD34+ para pacientes que requieren trasplante autólogo de células hematopoyéticas (AHCT), el estándar establecido de atención tras quimioterapia de alta dosis en mieloma múltiple recién diagnosticado. Entre los 19 participantes del estudio, 17 individuos (89.5%) lograron recolectar el umbral mínimo requerido de 2 × 10^6 células CD34+ por kilogramo de peso corporal durante sus dos primeras sesiones de leucaféresis, mientras que solo 2 participantes requirieron una tercera sesión de recolección para alcanzar recuentos celulares adecuados.

Los datos de engraftment post-trasplante resultaron igualmente convincentes: los pacientes demostraron una recuperación mediana de neutrófilos en 13 días y una reconstitución de plaquetas en 17.5 días, indicando una recuperación hematopoyética robusta.

Ventaja de velocidad sobre terapias existentes

Lo que distingue a Burixafor de los antagonistas de CXCR4 aprobados por la FDA, como plerixafor y motixafortide, son sus kinetics de movilización. El fármaco alcanza niveles periféricos máximos de CD34+ en una hora tras la administración, haciendo factible la dosificación simultánea de Burixafor y leucaféresis en un protocolo de un solo día. En contraste, los inhibidores de CXCR4 existentes generalmente requieren un pretratamiento durante la noche antes de que puedan comenzar los procedimientos de aféresis.

XCUR cerró la sesión de negociación del lunes en $5.33, reflejando una ganancia del 3.50% antes del anuncio del ensayo. Los datos posicionan a Burixafor como un avance potencial en la simplificación de los procedimientos de movilización de células madre para pacientes con mieloma múltiple sometidos a trasplante.