Hito en terapia génica: GPX-002 de Genprex demuestra recuperación de la producción de insulina en modelos de diabetes tipo 2

Genprex Inc. (GNPX) ha anunciado hallazgos revolucionarios para su terapia génica en investigación GPX-002, marcando un avance significativo en la lucha contra la diabetes tipo 2 mediante la rejuvenecimiento celular. Los estudios preclínicos de la compañía en primates no humanos y ratones han proporcionado evidencia convincente de que la terapia puede restaurar la capacidad de producir insulina en células beta dañadas, una característica distintiva de la patologí­a de la diabetes tipo 2.

La tecnología detrás de GPX-002

En su núcleo, GPX-002 emplea un enfoque de entrega innovador: un vector de virus adeno-asociado (AAV) transporta los genes Pdx1 y MafA directamente al conducto pancreático. Este mecanismo de entrega génica dirigido está diseñado para abordar el problema fundamental en la diabetes tipo 2: las células beta pierden progresivamente su capacidad para producir y secretar insulina. Al introducir estos genes específicos, la terapia busca reprogramar y reactivar estas células agotadas, invirtiendo esencialmente el daño celular de la enfermedad.

Los estudios en primates muestran una respuesta notable

La investigación en primates no humanos arrojó resultados particularmente alentadores. El primer sujeto recibió GPX-002 mediante un método de infusión intraductal, una técnica que permite que los genes terapéuticos lleguen a las células objetivo dentro del páncreas. En siete meses, este animal pasó de tener diabetes tipo 2 severa en la línea base a demostrar una tolerancia normal a la glucosa, una reversión dramática de lo que suele ser un trastorno metabólico irreversible.

Un segundo primate fue tratado mediante inyección pancreática directa y mostró una mejora sustancial, aunque no se logró una normalización completa. Estos resultados diferenciales sugieren que el método de infusión intraductal puede ofrecer una eficacia superior para dirigirse a las poblaciones de células afectadas.

Los investigadores observaron que los sujetos que recibieron terapia basada en AAV requirieron inmunosupresión temporal durante el tratamiento. Es importante destacar que las respuestas inmunitarias disminuyeron aproximadamente después de seis meses, lo que podría abrir puertas a protocolos refinados que mejoren la tolerabilidad y los resultados a largo plazo.

El modelo en roedores confirma el mecanismo

Apoyando los hallazgos en primates, GPX-002 demostró una actividad robusta en ratones con diabetes tipo 2. Los animales tratados mostraron una secreción de insulina estimulada por glucosa elevada y una reversión completa de la hiperglucemia, con niveles de glucosa en sangre normalizándose en cuatro semanas tras el tratamiento. Estos plazos acelerados en roedores validan aún más que la terapia invierte con éxito la disfunción de las células beta en múltiples modelos de enfermedad.

Expansión más allá de la diabetes tipo 1

Estudios anteriores de GPX-002 en modelos de diabetes tipo 1 mostraron que la terapia podía convertir células alfa en células beta funcionales capaces de producir insulina. Estos nuevos resultados en la diabetes tipo 2 representan una expansión crítica del alcance del candidato, dado que la diabetes tipo 2 afecta a una población de pacientes mucho mayor que la tipo 1. Este mercado direccionable multiplicado aumenta significativamente el impacto comercial potencial.

Camino clínico a seguir

Genprex está avanzando en múltiples estudios de próxima etapa, continuando con investigaciones ampliadas en primates no humanos en ambos tipos de diabetes, mientras prepara evaluaciones toxicológicas formales. Estos hitos regulatorios están diseñados para respaldar una futura solicitud de Nuevo Medicamento en Investigación, preparando el camino para ensayos en humanos.

Respuesta del mercado

El mercado ha tomado nota de estos desarrollos. Las acciones de GNPX cerraron la sesión de negociación anterior en $1.80, lo que representa una ganancia del 0.86%, y entraron en negociación previa al mercado a $1.90, un aumento del 5.55% que refleja el optimismo de los inversores respecto al potencial de la terapia para abordar uno de los trastornos metabólicos más prevalentes a nivel mundial.