UPLIZNA obtient l'autorisation de la FDA en tant que traitement révolutionnaire pour la myasthénie grave généralisée chez l'adulte

2025-12-26 02:07:30

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Amgen a révélé que les autorités réglementaires aux États-Unis ont approuvé UPLIZNA (inebilizumab-cdon), élargissant ainsi les options de traitement pour les adultes atteints de myasthénie grave généralisée qui testent positifs pour les anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (AChR) et anti-tyrosine kinase musculaire spécifique (MuSK).

Comprendre la maladie et le mécanisme de traitement

La myasthénie grave généralisée représente une maladie auto-immune rare et chronique caractérisée par des épisodes imprévisibles de faiblesse musculaire résultant d’une perturbation de la signalisation neuromusculaire. Au cœur du trouble, on trouve des auto-anticorps nuisibles — en particulier les anticorps AChR et MuSK — qui sont produits par des cellules B CD19+, y compris les plasmablastes et certaines populations de plasmocytes.

La thérapie récemment approuvée cible ces mécanismes des cellules B, offrant aux patients un régime posologique pratique : deux doses de charge initiales suivies d’injections d’entretien seulement deux fois par an, permettant une gestion durable de la maladie à long terme.

Impact sur le marché et prévalence de la maladie

On estime que entre 80 000 et 100 000 personnes aux États-Unis vivent avec la myasthénie grave, faisant de cette approbation une étape importante pour la population de patients recherchant des alternatives thérapeutiques ciblées.

Historique réglementaire

Cette autorisation marque la troisième indication majeure de la FDA pour UPLIZNA dans le portefeuille de la société. Le médicament a précédemment obtenu l’approbation pour le traitement du spectre de la neuromyélite optique à anticorps anti-aquaporine-4 (AQP4) en juin 2020, suivi d’une autorisation pour la maladie liée à l’immunoglobuline G4 (IgG4-RD) en avril 2025.

Les approbations successives soulignent la polyvalence du médicament dans le traitement de diverses maladies auto-immunes médiées par les cellules B, en faisant un acteur important dans le paysage de l’immunothérapie.

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