DAWNZERA se rapproche de l'autorisation européenne : le CHMP donne son aval pour l'approbation du traitement contre le HAE

Ionis Pharmaceuticals a obtenu une étape réglementaire importante en Europe suite à la décision du (CHMP) (Comité des médicaments à usage humain) de recommander l’approbation de DAWNZERA en tant que thérapie préventive pour l’angio-œdème héréditaire (HAE). L’évaluation positive est désormais en cours pour l’examen par la Commission européenne, avec une décision finale attendue au premier trimestre 2026.

Comprendre le défi clinique

L’angio-œdème héréditaire représente un trouble génétique rare mais grave affectant environ 1 personne sur 50 000 dans le monde. La maladie déclenche des épisodes imprévisibles de gonflements sévères dans plusieurs zones du corps — mains, pieds, régions abdominales, traits du visage et gorge — créant un fardeau clinique et une réduction de la qualité de vie importants pour les patients. L’absence d’options préventives efficaces a longtemps limité les approches thérapeutiques pour cette population vulnérable.

Comment DAWNZERA agit dans la prévention de l’HAE

DAWNZERA fonctionne par un mécanisme innovant en supprimant la plasma prekallikréine (PKK), une protéine essentielle impliquée dans la cascade inflammatoire qui déclenche les attaques d’HAE. Cette approche ciblée à base d’ARN la distingue des traitements existants et représente la première solution préventive basée sur l’ARN spécifiquement conçue pour la gestion de l’angio-œdème héréditaire.

Données d’essai soutenant la voie d’approbation

La recommandation du (CHMP) provient de données complètes de Phase 3 issues des essais cliniques OASIS-HAE et OASISplus. Ces études ont inclus des adolescents (à partir de 12 ans) et des adultes souffrant d’épisodes récurrents d’HAE. Les résultats ont montré des réductions substantielles de la fréquence des attaques sur tous les points d’évaluation, avec des bénéfices thérapeutiques maintenus tout au long de la durée de l’essai. Notamment, le médicament a conservé un profil de sécurité favorable, soutenant sa viabilité pour une utilisation en auto-injection — améliorant l’accessibilité et la commodité pour les patients.

Calendrier réglementaire et implications pour le marché

DAWNZERA a déjà obtenu l’approbation de la FDA (Food and Drug Administration des États-Unis) en août 2025, établissant son statut de premier agent prophylactique ciblant l’ARN pour l’HAE en Amérique du Nord. L’approbation européenne positionne cette thérapie pour une disponibilité mondiale plus large, pouvant transformer les paradigmes de traitement pour les patients atteints d’HAE dans plusieurs régions.

Contexte de la performance boursière

Les actions Ionis ont montré une volatilité au cours des 12 derniers mois, oscillant entre 23,95 $ et 76,78 $. Au 14 novembre 2025, l’action s’échangeait à 71,55 $, enregistrant une hausse de 2,45 % lors de cette séance de négociation.