INO-3107 franchit l'étape de l'examen BLA par la FDA : ce que cela signifie pour les patients RRP

INOVIO Pharmaceuticals a franchi une étape réglementaire importante avec l’acceptation par la FDA de la demande de licence biologique pour INO-3107, son immunothérapie expérimentale ciblant la papillomatose respiratoire récidivante. La lettre d’acceptation, récemment délivrée, fixe une date PDUFA au 30 octobre 2026 et ouvre la voie à un examen accéléré dans le cadre d’une approbation accélérée—bien que l’agence réglementaire ait signalé que des données supplémentaires pourraient être nécessaires pour justifier pleinement cette désignation accélérée.

Comprendre le défi clinique

La papillomatose respiratoire récidivante représente un besoin médical non satisfait grave. Cette maladie rare, principalement déclenchée par les souches virales HPV-6 et HPV-11, entraîne une croissance incessante de tumeurs bénignes dans tout le tractus respiratoire. Ces excroissances obstruent les voies respiratoires et altèrent la qualité de la voix, diminuant fortement la qualité de vie des patients. Actuellement, les interventions chirurgicales répétées restent la seule option de traitement standard. Cependant, la chirurgie comporte des risques importants—les lésions des cordes vocales s’accumulent à chaque intervention, et la maladie récidive fréquemment, piégeant les patients dans un cycle d’opérations.

Données cliniques soutenant la soumission de la BLA

La soumission réglementaire repose sur des données robustes issues d’essais de phase 1/2. Parmi les adultes atteints de RRP ayant subi au moins deux interventions chirurgicales au cours de l’année précédente, le traitement a montré des résultats convaincants : 72 % des participants ont obtenu une réduction de 50 à 100 % des interventions chirurgicales durant la première année après le traitement. Plus impressionnant encore, une analyse de suivi à plus long terme a révélé que 86 % des patients évaluables ont maintenu des améliorations cliniques jusqu’à la deuxième année sans nécessiter de doses répétées—et, de manière notable, la moitié de ces patients n’ont eu besoin d’aucune chirurgie supplémentaire.

Les résultats de la recherche ont été publiés dans Nature Communications et The Laryngoscope, apportant une validation par des pairs du potentiel impact d’INO-3107.

Mécanisme et profil de sécurité

INO-3107 fonctionne comme une immunothérapie conçue pour mobiliser des réponses T-cellulaires spécifiques à l’antigène, ciblant directement les cellules infectées par HPV-6 et HPV-11. En activant cette immunité cellulaire, le traitement vise à supprimer ou à arrêter la prolifération du papillome à sa source. Les données sur la tolérance clinique ont été encourageantes, avec principalement des effets indésirables bénins, notamment des réactions localisées au site d’injection et de la fatigue—aucun signal de sécurité grave n’a été détecté.

Statut réglementaire et situation financière

La FDA a attribué à INO-3107 une double désignation reflétant son potentiel : statut de médicament orphelin et classification en tant que thérapie innovante. La situation financière d’INOVIO montrait 50,8 millions de dollars en liquidités, équivalents et investissements à court terme au 30 septembre 2025, ce qui devrait permettre de soutenir les opérations jusqu’au deuxième trimestre 2026.

Malgré l’acceptation de la BLA, les acteurs du marché ont réagi prudemment. La performance boursière a reflété des préoccupations concernant la réserve de la FDA sur la nécessité d’informations supplémentaires pour l’éligibilité à l’approbation accélérée. Les actions INO ont fluctué entre 1,30 $ et 2,98 $ au cours des 12 derniers mois et se négocient actuellement à 1,85 $ en pré-marché, soit une baisse de 19,21 %.

Prochaines étapes

INOVIO prévoit de rencontrer les responsables de la FDA pour clarifier les besoins en informations restantes et accélérer le processus vers une éventuelle approbation. La société a exprimé sa confiance dans le fait qu’INO-3107 comble une véritable lacune thérapeutique pour cette population atteinte de cette maladie respiratoire rare.