La reprise du secteur biotech se poursuit : la FDA approuve des thérapies de haut niveau tandis que d'importants accords reshaping le paysage de l'industrie

Les secteurs pharmaceutique et biotechnologique ont clôturé une semaine remarquablement chargée malgré les fermetures liées aux fêtes, avec des agences réglementaires de plusieurs régions accélérant le traitement de diverses thérapies dans différents domaines thérapeutiques. L’élan a été alimenté par une combinaison d’autorisations de la FDA, d’approbations internationales et de consolidations stratégiques d’entreprises — bien que plusieurs déceptions cliniques aient servi de rappels sobres des risques liés au développement.

Victoires réglementaires dominent la semaine

Le pipeline d’approbation de la FDA a avancé à une vitesse inhabituelle. Parmi les succès remarquables, la nouvelle formulation sous-cutanée de Lunsumio VELO de la filiale (Roche) de Genentech, un anticorps bispécifique CD20xCD3 conçu pour le lymphome folliculaire en rechute ou réfractaire. L’avancée ici n’est pas seulement thérapeutique — la nouvelle administration réduit le temps de traitement de plusieurs heures à environ une minute, améliorant significativement la commodité pour le patient et probablement l’efficacité du flux de travail en clinique.

Les organismes réglementaires japonais et chinois ont suivi le rythme. PTC Therapeutics a obtenu l’autorisation pour Sephience (sepiapterin) au Japon pour la phénylcétonurie, s’appuyant sur l’autorisation déjà en place aux États-Unis et en Europe. Par ailleurs, Zai Lab a remporté une victoire majeure en obtenant l’approbation de la NMPA chinoise pour Cobenfy (xanomeline-trospium chloride) dans la schizophrénie — la première option mécanistiquement innovante en plus de sept décennies pour cette indication.

Incyte a renforcé sa présence internationale avec des approbations au Japon pour la thérapie combinée à base de Tafasitamab Minjuvi (, dans le lymphome folliculaire, et Zynyz )retifanlimab( associée à la chimiothérapie pour le cancer anal avancé. Edwards Lifesciences a simultanément enregistré une victoire significative en obtenant l’autorisation de la FDA pour son remplacement valvulaire mitral par transcatheter SAPIEN M3 — la première option transseptale pour la régurgitation mitrale modérée à sévère chez les patients inéligibles à la chirurgie.

D’autres approbations ont été obtenues pour Dupixent de Regeneron et Sanofi chez des enfants japonais souffrant d’asthme sévère réfractaire, Ekterly de KalVista pour l’angioedème héréditaire au Japon, et AQVESME d’Agios pour l’anémie liée à la thalassémie. Omeros a également célébré l’approbation de la FDA pour YARTEMLEA dans la microangiopathie thrombotique transplantée, après un rejet antérieur.

Quand les revers surviennent

Toutes les nouvelles ne sont pas positives. Sanofi a reçu une lettre de réponse négative complète de la FDA concernant le tolebrutinib pour la sclérose en plaques secondaire progressive non récurrente, retardant une éventuelle approbation malgré une désignation de percée antérieure. Reviva Pharmaceuticals a rencontré un chemin réglementaire plus difficile lorsque la FDA a demandé un essai de phase 3 supplémentaire pour le brilaroxazine dans la schizophrénie, repoussant toute soumission NDA à 2027 au plus tôt. Galectin Therapeutics a reçu des orientations de la FDA concernant sa voie réglementaire pour le belapectin, bien que la société ait obtenu une ligne de crédit de )million pour soutenir ses opérations jusqu’au début de 2027.

Activité de fusions-acquisitions et consolidation du marché

Les manœuvres d’entreprise de la semaine ont révélé une intention stratégique importante. BioMarin Pharmaceutical a accepté d’acquérir Amicus Therapeutics pour 14,50 $ par action $10 $4,8 milliards de valeur totale en actions(, avec une clôture prévue au deuxième trimestre 2026. Cette consolidation rassemble des portefeuilles complémentaires de maladies rares et des capacités de fabrication.

Sanofi a également avancé dans l’acquisition de Dynavax Technologies pour 15,50 $ par action )$2,2 milliards de valeur totale en actions( via une offre de rachat en numéraire. L’acquisition axée sur les vaccins ajoute à la fois une immunisation contre l’hépatite B commercialisée et un candidat shingles différencié au portefeuille de Sanofi.

Par ailleurs, Repare Therapeutics a accepté de céder son inhibiteur de l’ATPase de la polymérase theta RP-3467 à Gilead Sciences pour jusqu’à )million $30 (million en avance plus $25 million en étapes de transfert technologique$5 , permettant à Repare de recentrer ses efforts sur l’oncologie de précision tout en offrant à Gilead une entrée dans l’inhibition innovante de la polymérase theta.

Données cliniques : progrès mitigés

Le calendrier des résultats d’essais a livré à la fois encouragements et déceptions. Altimmune a montré des améliorations statistiquement significatives dans les marqueurs de fibrose non invasive et une perte de poids soutenue jusqu’à 48 semaines dans son essai de phase 2b IMPACT pour la stéatohépatite associée à un dysfonctionnement métabolique. NeuroSense a rapporté des résultats favorables en matière de sécurité dans son étude PrimeC de phase 2 dans la maladie d’Alzheimer, sans événements indésirables graves détectés.

Dogwood Therapeutics a démontré une soulagement de la douleur avec son essai de phase 2b halneuron dans la douleur neuropathique induite par la chimiothérapie, montrant une séparation claire par rapport au placebo. Lexaria Bioscience a atteint son objectif principal de sécurité et de tolérabilité en phase 1b en testant des combinaisons de CBD et de semaglutide formulés avec DehydraTECH chez des populations en surpoids et diabétiques. Edgewise Therapeutics a rapporté des données intermédiaires de la partie D de son essai CIRRUS-HCM montrant que EDG-7500 était généralement bien toléré, sans réduction cliniquement significative de la FEVG.

Cependant, Biohaven a rapporté des résultats décevants en phase 2 pour BHV-7000 dans le trouble dépressif majeur, ne parvenant pas à atteindre son objectif principal de réduction des symptômes dépressifs par rapport au placebo sur six semaines. Ce revers souligne la nature imprévisible du développement de médicaments pour le SNC et explique pourquoi les investisseurs en phase clinique restent prudents malgré l’enthousiasme de l’industrie.

Quelles suites ?

Le calendrier réglementaire reste chargé jusqu’à la fin de l’année et en 2026, avec plusieurs résultats de phase 3 et de nouvelles soumissions attendues. Les observateurs de l’industrie suggèrent que la vague de fusions-acquisitions reflète un repositionnement stratégique plus large — des acteurs plus importants consolidant des actifs différenciés en maladies rares et en oncologie tout en cédant des programmes dont le chemin reste incertain. La question de savoir si cette consolidation profitera finalement aux actionnaires ou ne fera que redistribuer la propriété des actifs reste ouverte, et les acteurs du marché suivront cela de près dans les trimestres à venir.