Étape importante en thérapie génique : GPX-002 de Genprex démontre une récupération de la production d'insuline dans des modèles de diabète de type 2

Genprex Inc. (GNPX) a annoncé des résultats révolutionnaires pour sa thérapie génique expérimentale GPX-002, marquant une avancée significative dans le traitement du diabète de type 2 par le rajeunissement cellulaire. Les études précliniques de la société sur des primates non humains et des souris ont fourni des preuves convaincantes que la thérapie peut restaurer la capacité de produire de l’insuline dans des cellules bêta endommagées — une caractéristique de la pathologie du diabète de type 2.

La technologie derrière GPX-002

Au cœur de cette approche, GPX-002 utilise une méthode de livraison innovante : un vecteur virus adéno-associé (AAV) transporte directement les gènes Pdx1 et MafA dans le canal pancréatique. Ce mécanisme de livraison ciblée est conçu pour résoudre le problème fondamental du diabète de type 2 : la perte progressive de la capacité des cellules bêta à produire et sécréter de l’insuline. En introduisant ces gènes spécifiques, la thérapie vise à reprogrammer et réactiver ces cellules épuisées, inversant essentiellement les dommages cellulaires liés à la maladie.

Les études sur primates montrent une réponse remarquable

La recherche sur primates non humains a donné des résultats particulièrement encourageants. Le premier sujet a reçu GPX-002 par infusion intraductale — une technique permettant aux gènes thérapeutiques d’atteindre les cellules cibles dans le pancréas. En sept mois, cet animal est passé d’un diabète de type 2 sévère à une tolérance normale au glucose, une inversion spectaculaire d’un trouble métabolique généralement irréversible.

Un second primate a été traité par injection directe dans le pancréas et a montré une amélioration substantielle, bien que la normalisation complète n’ait pas été atteinte. Ces résultats différenciés suggèrent que la méthode d’administration par infusion intraductale pourrait offrir une efficacité supérieure pour cibler les populations cellulaires affectées.

Les chercheurs ont observé que les sujets recevant une thérapie à base d’AAV nécessitaient une immunosuppression temporaire pendant le traitement. Il est important de noter que les réponses immunitaires ont tendance à diminuer après environ six mois, ce qui pourrait ouvrir la voie à des protocoles améliorés pour une meilleure tolérance et des résultats à long terme.

Modèle chez la rongeur confirme le mécanisme

En complément des résultats sur primates, GPX-002 a démontré une activité robuste chez des souris diabétiques de type 2. Les animaux traités ont montré une augmentation de la sécrétion d’insuline stimulée par le glucose et une inversion complète de l’hyperglycémie — avec des niveaux de glucose sanguin normalisés en quatre semaines après le traitement. Ces délais accélérés chez les rongeurs confirment que la thérapie inverse avec succès la dysfonction des cellules bêta dans plusieurs modèles de la maladie.

Expansion au-delà du diabète de type 1

Des études antérieures sur GPX-002 dans des modèles de diabète de type 1 ont montré que la thérapie pouvait convertir des cellules alpha en cellules bêta fonctionnelles capables de produire de l’insuline. Ces nouveaux résultats pour le diabète de type 2 représentent une extension cruciale du champ d’action du candidat, étant donné que le diabète de type 2 concerne une population de patients bien plus large que le type 1. Ce marché adressable multiplié augmente considérablement l’impact commercial potentiel.

Perspectives pour la voie clinique

Genprex poursuit plusieurs études de prochaine étape, en continuant la recherche étendue sur primates non humains dans les deux types de diabète tout en préparant simultanément des évaluations toxicologiques formelles. Ces étapes réglementaires sont conçues pour soutenir une future demande d’Investigational New Drug, ouvrant la voie aux essais humains.

Réaction du marché

Le marché a pris note de ces développements. Les actions GNPX ont clôturé la séance précédente à 1,80 $, enregistrant une hausse de 0,86 %, et ont commencé la préouverture à 1,90 $ — une augmentation de 5,55 % qui reflète l’optimisme des investisseurs quant au potentiel de la thérapie pour traiter l’un des troubles métaboliques les plus répandus au monde.