Corcept's Relacorilant atteint deux critères de survie dans le cancer de l'ovaire résistant au platine, améliorant les résultats de la PFS

Corcept Therapeutics a fait des progrès significatifs dans son pipeline de développement en phase avancée le 22 janvier 2026, lorsque l’essai de phase III ROSELLA a démontré avec succès des améliorations significatives tant en survie sans progression (PFS) qu’en survie globale (OS) pour les patients atteints de cancer de l’ovaire résistant au platine. L’annonce de cette étape importante a fait bondir les actions CORT de 13,7 %, marquant une validation cruciale de l’approche thérapeutique de la société.

L’essai a évalué relacorilant — un candidat prometteur conçu pour cibler des voies biologiques spécifiques — en association avec le régime de chimiothérapie nab-paclitaxel. Les résultats ont révélé que les patients recevant cette thérapie à deux agents ont connu une réduction de 35 % du risque de mortalité par rapport à la chimiothérapie seule. La survie globale médiane s’est étendue à 16 mois pour le groupe en combinaison contre 11,9 mois pour le groupe témoin, démontrant un bénéfice clinique tangible pour cette population de patients difficile à traiter.

Essai ROSELLA : Atteinte des deux endpoints de survie sans préoccupations accrues en matière de sécurité

L’étude ROSELLA représente une avancée majeure pour les patients atteints de cancer de l’ovaire résistant au platine, une condition où les tumeurs sont devenues insensibles à la chimiothérapie à base de platine. La réalisation des deux endpoints primaires PFS et OS constitue une réussite rare en oncologie clinique, car de nombreux essais ne parviennent pas à démontrer des bénéfices sur plusieurs mesures de survie simultanément.

Ce qui distingue ce résultat, c’est le profil de sécurité favorable. La thérapie combinée a été généralement bien tolérée, avec des événements indésirables conformes aux signaux de sécurité connus. Crucialement, l’ajout de relacorilant n’a pas augmenté la charge en effets secondaires, répondant à une préoccupation clé dans les thérapies combinées où une toxicité supplémentaire limite souvent la tolérance des patients.

La phase précédente de ROSELLA avait déjà montré des améliorations en survie sans progression (évaluation PFS-BICR) en 2025. Désormais, avec des données sur l’OS confirmant des bénéfices soutenus, la direction de Corcept suggère que ce régime pourrait établir un nouveau cadre de référence pour le traitement de cette population de patients à besoins élevés — potentiellement sans nécessiter une sélection basée sur des biomarqueurs.

Bénéfices cliniques et mécanisme d’action

Relacorilant agit en modulant la signalisation des glucocorticoïdes, une voie de plus en plus reconnue comme pertinente dans la biologie du cancer. Dans le cancer de l’ovaire résistant au platine, ce mécanisme semble sensibiliser les tumeurs à la chimiothérapie tout en réduisant potentiellement la toxicité liée au traitement — un double avantage qui remet en question le paradigme traditionnel où les traitements combinés compromettent souvent la tolérabilité.

La réduction de 35 % de la mortalité traduit une importance clinique significative pour les patients disposant de peu d’options. Avec un gain en survie globale médiane d’environ 4 mois dans le bras relacorilant-plus-nab-paclitaxel, cela représente non seulement une amélioration statistique mais aussi un impact potentiel dans la vie réelle sur les résultats et la qualité de vie des patients.

Calendrier d’approbation par la FDA et stratégie réglementaire mondiale

Le processus réglementaire s’est accéléré de manière significative. En septembre 2025, la FDA a accepté la nouvelle demande de médicament (NDA) de Corcept pour l’approbation de relacorilant dans le traitement du cancer de l’ovaire résistant au platine en association avec nab-paclitaxel. Une décision réglementaire formelle est attendue le 11 juillet 2026 — dans environ cinq mois.

Au-delà du marché américain, Corcept a soumis une demande d’autorisation de mise sur le marché à l’Agence européenne des médicaments (EMA), avec une décision prévue plus tard en 2026. Cette voie réglementaire parallèle positionne la société pour une commercialisation mondiale potentiellement rapide si les approbations se concrétisent.

Expansion de l’investigation clinique : l’étude BELLA

Corcept évalue également simultanément si la combinaison de relacorilant avec deux agents thérapeutiques — nab-paclitaxel et Avastin (bevacizumab) de Roche — offre un bénéfice supplémentaire. L’étude de phase II BELLA examine si cette approche à trois agents pourrait représenter une option de traitement supplémentaire. Ces données exploratoires pourraient débloquer des cas d’utilisation élargis ou des profils d’efficacité améliorés pour un positionnement futur.

Au-delà du cancer de l’ovaire, relacorilant est également évalué dans plusieurs autres tumeurs solides, notamment le cancer de l’ovaire sensible au platine, ainsi que dans les cancers de l’endomètre, du col de l’utérus, du pancréas et de la prostate. Ce pipeline étendu suggère un potentiel de valeur à long terme dans plusieurs indications oncologiques.

Échec réglementaire précédent dans le syndrome de Cushing

Le succès de ROSELLA intervient dans un contexte de déception importante. Ces derniers mois, la FDA a émis une lettre de réponse complète (CRL) concernant la demande de relacorilant pour le traitement du syndrome de Cushing. Malgré des données positives sur l’endpoint primaire issues de l’essai GRACE et des preuves confirmatoires de l’étude de phase III GRADIENT, la FDA a estimé que des preuves supplémentaires d’efficacité étaient nécessaires pour établir un profil bénéfice-risque favorable.

Ce rejet a notablement accru la surveillance des investisseurs sur le programme relacorilant et a mis en évidence les risques liés au parcours réglementaire. Cependant, les résultats positifs de l’essai ROSELLA dans le cancer de l’ovaire pourraient contribuer à restaurer la confiance et à démontrer que le potentiel thérapeutique de relacorilant dépasse l’indication du syndrome de Cushing.

Contexte financier et dynamique du marché

La déception réglementaire concernant le syndrome de Cushing avait pesé sur la valorisation de Corcept. Au cours des six mois précédant l’annonce de janvier, les actions CORT ont chuté d’environ 40 % — dépassant largement la baisse de 2,9 % du secteur biotechnologique dans son ensemble. Cette sous-performance reflétait l’inquiétude des investisseurs quant aux perspectives de croissance de la société et à sa dépendance à son seul produit commercialisé, Korlym.

Korlym, approuvé pour le traitement du syndrome de Cushing, a généré 559,3 millions de dollars de ventes au cours des neuf premiers mois de 2025, soit une croissance d’environ 13,4 % en glissement annuel. Bien que respectable, cette croissance seule s’est avérée insuffisante pour faire apprécier le titre dans un contexte d’incertitude sur le pipeline.

La réussite de l’endpoint OS de ROSELLA pourrait transformer cette narration, offrant une voie viable pour diversifier les sources de revenus et réduire la dépendance à Korlym. Une approbation potentielle en 2026 positionnerait relacorilant comme un contributeur commercial significatif d’ici 2027-2028, sous réserve de l’adoption par le marché et des dynamiques concurrentielles.

Quelles sont les prochaines étapes : catalyseurs clés et facteurs de risque

Le catalyseur immédiat est la décision de la FDA en juillet 2026 concernant l’indication du cancer de l’ovaire résistant au platine. Un succès déclencherait une préparation rapide du marché, des discussions potentielles sur l’étiquette, et le déploiement de l’infrastructure commerciale. Un échec entraînerait probablement une réévaluation importante du cours de l’action.

Les investisseurs doivent suivre le calendrier réglementaire de l’EMA et les taux d’adoption dans le monde réel si les approbations sont obtenues. Les données de phase II BELLA mériteront également une attention particulière, car elles pourraient ouvrir la voie à des utilisations élargies ou à des stratégies de combinaison.

Cependant, des risques subsistent. La CRL pour le syndrome de Cushing suggère une surveillance réglementaire accrue concernant le profil risque-bénéfice de relacorilant. De plus, le marché de l’oncologie devient de plus en plus concurrentiel, avec plusieurs thérapies ciblant des populations similaires. La pression sur les prix et les dynamiques de remboursement pourraient impacter le succès commercial même après l’approbation.

Pour Corcept, la réalisation des deux endpoints dans ROSELLA constitue une validation que relacorilant possède un véritable mérite thérapeutique dans une indication majeure. La question de savoir si cela se traduira par une appréciation durable du titre et une relance financière dépendra de la concrétisation des approbations réglementaires et d’une traction commerciale significative après le lancement sur le marché.