Sangamo's ST-920 affiche une pente positive dans la fonction rénale—une avancée majeure dans la thérapie génique de la maladie de Fabry

Sangamo Therapeutics a dévoilé des résultats encourageants issus de son essai clinique de phase 1/2, STAAR, montrant que l’isaralgagene civaparvovec (ST-920), une thérapie génique expérimentale, parvient à améliorer significativement la fonction rénale chez les patients atteints de la maladie de Fabry. La pente positive observée dans les indicateurs de la fonction rénale représente une avancée importante dans le traitement de cette maladie génétique rare, où les patients subissent généralement une progression des lésions organiques en raison d’un déficit enzymatique.

Ce que montrent les données : pente positive dans les résultats cliniques

L’essai a suivi 32 patients issus de différents profils de traitement — ceux sous thérapie de remplacement enzymatique (ERT), ceux ayant interrompu l’ERT depuis au moins six mois, et ceux n’ayant jamais été traités par ERT. Chez tous les participants, ST-920 a montré une pente annuelle positive de 1,965 mL/min/1,73m² en taux de filtration glomérulaire estimé (eGFR) à la 52e semaine, une métrique qui mesure l’efficacité du filtrage des déchets par les reins. Pour 19 patients suivis sur deux ans, la pente positive s’est maintenue à 1,747 mL/min/1,73m² par an, indiquant un bénéfice durable de la thérapie.

Au-delà de la fonction rénale, l’essai a documenté une stabilité de la structure et de la fonction cardiaque sur un an, avec des résultats cohérents dans différents sous-groupes de patients. Plus remarquable encore, les patients ayant reçu ST-920 ont maintenu des niveaux élevés d’activité de l’alpha-galactosidase A (a-Gal A) — l’enzyme manquante dans la maladie de Fabry — pendant jusqu’à 4,5 ans chez le patient le plus longtemps suivi, démontrant la durabilité des effets de la thérapie génique.

La voie réglementaire accélérée : approbation rapide en vue

ST-920 a reçu plusieurs désignations de la FDA reconnaissant son potentiel : statut de médicament orphelin, désignation Fast Track, et statut RMAT (Thérapie Régénérative Avancée). Plus important encore, la FDA a accepté que les données de pente positive issues de l’essai de phase 1/2 — notamment l’amélioration de la fonction rénale à 52 semaines — puissent servir de base principale pour une approbation accélérée, évitant ainsi le processus d’évaluation traditionnel long.

En décembre 2025, Sangamo a lancé une soumission progressive d’une demande de licence biologique (BLA) auprès de la FDA, dans le cadre de cette voie accélérée. Cela pourrait permettre aux patients atteints de la maladie de Fabry d’accéder à ST-920 bien plus rapidement que les délais habituels de développement pharmaceutique. Notons que ST-920 ne nécessite pas de régimes de conditionnement préalables intensifs, contrairement à d’autres thérapies géniques, ce qui réduit la charge de traitement et les risques pour la sécurité.

Opportunité de marché : pourquoi cela compte

Selon une étude de marché de Grandview Research, le marché mondial des traitements pour la maladie de Fabry a atteint 2,54 milliards de dollars en 2023. Avec ST-920 positionné comme une thérapie potentiellement transformative, le marché devrait atteindre 4,93 milliards de dollars d’ici 2030, avec un taux de croissance annuel composé de 9,9 %. Cette expansion reflète non seulement une augmentation du diagnostic et de la sensibilisation, mais aussi la valeur considérable que les investisseurs et les systèmes de santé accordent aux thérapies capables d’arrêter ou de inverser la progression de la maladie.

Pour les patients atteints de la maladie de Fabry — principalement des enfants et de jeunes adultes vivant avec une condition progressive affectant les reins, le cœur, le système nerveux et la peau — une thérapie génique offrant une amélioration durable de la fonction rénale constitue une avancée médicale réelle. La trajectoire de pente positive observée dans les essais de ST-920 suggère que les patients pourraient bénéficier d’un avantage fonctionnel soutenu plutôt que d’une simple stabilisation de la maladie.

Quelles sont les prochaines étapes

L’équipe de données cliniques de Sangamo présentera des résultats détaillés lors de plusieurs sessions de plateforme et de posters lors du 22e Symposium Annuel WORLD en février 2026, fournissant à la communauté médicale une analyse complète, revue par des pairs, des résultats de la pente positive et de leurs implications. Le processus de soumission progressive de la BLA permet à la FDA d’examiner les données au fur et à mesure de leur disponibilité, ce qui pourrait accélérer le calendrier d’approbation par rapport aux voies traditionnelles.

Avec des données de sécurité favorables, des bénéfices cliniques durables et un soutien réglementaire, ST-920 se positionne comme une option thérapeutique potentiellement révolutionnaire pour la maladie de Fabry — une maladie rare pour laquelle les options thérapeutiques significatives ont historiquement été limitées. La pente positive dans les indicateurs de la fonction rénale suggère que la thérapie génique pourrait offrir ce que recherchent depuis longtemps de nombreux patients atteints de maladies rares : la possibilité d’une amélioration significative et soutenue plutôt que d’un ralentissement du déclin.