UPLIZNA Mendapatkan Persetujuan FDA sebagai Pengobatan Terobosan untuk Myasthenia Gravis Umum pada Dewasa

Amgen mengungkapkan bahwa otoritas regulasi di AS telah menyetujui UPLIZNA (inebilizumab-cdon), memperluas opsi pengobatan untuk dewasa yang hidup dengan myasthenia gravis umum yang menunjukkan hasil positif untuk antibodi reseptor asetilkolin (AChR) dan antibodi tirosin kinase khusus otot (MuSK).

Memahami Penyakit dan Mekanisme Pengobatan

Myasthenia gravis umum merupakan kondisi autoimun langka dan kronis yang ditandai oleh episode kelemahan otot yang tidak dapat diprediksi yang berasal dari gangguan sinyal neuromuskuler. Pada intinya, gangguan ini didorong oleh autoantibodi berbahaya—khususnya antibodi AChR dan MuSK—yang dihasilkan oleh sel B CD19+, termasuk plasmablast dan beberapa populasi sel plasma.

Terapi yang baru disetujui ini menargetkan mekanisme sel B ini, menawarkan rejimen dosis yang nyaman bagi pasien: dua dosis awal pemuatan diikuti oleh injeksi pemeliharaan hanya dua kali setahun, memberikan potensi pengelolaan penyakit yang berkelanjutan dalam jangka panjang.

Dampak Pasar dan Prevalensi Penyakit

Diperkirakan antara 80.000 dan 100.000 individu di seluruh Amerika Serikat hidup dengan myasthenia gravis, menjadikan persetujuan ini tonggak penting bagi populasi pasien yang mencari alternatif terapeutik yang ditargetkan.

Rekam Jejak Regulasi

Otorisasi ini menandai indikasi FDA utama ketiga untuk UPLIZNA dalam portofolio perusahaan. Obat ini sebelumnya mendapatkan persetujuan untuk mengobati neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) yang positif antibodi anti-aquaporin-4 (AQP4) pada Juni 2020, diikuti dengan persetujuan untuk penyakit terkait IgG4 (IgG4-RD) pada April 2025.

Persetujuan berturut-turut ini menegaskan fleksibilitas obat dalam menangani berbagai kondisi autoimun yang dimediasi sel B, menegaskan posisinya sebagai pemain penting dalam lanskap imunoterapi.