INO-3107 Mengatasi Rintangan Tinjauan BLA FDA: Apa Artinya bagi Pasien RRP

INOVIO Pharmaceuticals telah mencapai tonggak regulasi yang signifikan dengan diterimanya Permohonan Lisensi Biologik (BLA) oleh FDA untuk INO-3107, imunoterapi investigasi yang menargetkan papillomatosis respiratori berulang. Surat penerimaan tersebut, yang disampaikan baru-baru ini, menetapkan tanggal PDUFA 30 Oktober 2026 dan membuka jalan untuk tinjauan dipercepat di bawah status persetujuan akselerasi—meskipun badan regulasi menandai bahwa data tambahan mungkin diperlukan untuk membenarkan penetapan percepatan ini secara penuh.

Memahami Tantangan Klinis

Papillomatosis respiratori berulang merupakan kebutuhan medis yang belum terpenuhi secara serius. Kondisi langka ini, yang sebagian besar dipicu oleh strain virus HPV-6 dan HPV-11, menyebabkan pertumbuhan tumor jinak yang tak henti-hentinya di seluruh saluran pernapasan. Pertumbuhan ini menyumbat saluran udara dan mengganggu kualitas suara, secara serius menurunkan kualitas hidup pasien. Saat ini, intervensi bedah berulang tetap menjadi satu-satunya pilihan pengobatan standar. Namun, operasi membawa risiko besar—kerusakan jaringan pada pita suara bertambah dengan setiap prosedur, dan penyakit ini sering kambuh, membuat pasien terjebak dalam siklus operasi.

Bukti Klinis Mendukung Pengajuan BLA

Pengajuan regulasi didasarkan pada data uji coba fase 1/2 yang kuat. Di antara orang dewasa dengan RRP yang telah menjalani minimal dua operasi dalam satu tahun sebelumnya, terapi ini menunjukkan hasil yang meyakinkan: 72% peserta mencapai pengurangan intervensi bedah sebesar 50-100% selama tahun pertama setelah pengobatan. Lebih mengesankan lagi, analisis tindak lanjut jangka panjang mengungkapkan bahwa 86% pasien yang dapat dievaluasi mempertahankan perbaikan klinis hingga tahun kedua tanpa memerlukan dosis ulang—dan yang menarik, setengah dari pasien ini tidak memerlukan operasi tambahan sama sekali.

Hasil penelitian ini dipublikasikan di Nature Communications dan The Laryngoscope, memberikan validasi peer-reviewed terhadap potensi dampak INO-3107.

Mekanisme dan Profil Keamanan

INO-3107 berfungsi sebagai imunoterapi yang dirancang untuk mengaktifkan respons sel T spesifik antigen yang secara langsung menargetkan sel yang terinfeksi HPV-6 dan HPV-11. Dengan mengaktifkan imun cellular ini, pengobatan bertujuan untuk menekan atau menghentikan proliferasi papilloma dari sumbernya. Data tolerabilitas klinis menunjukkan hasil yang menggembirakan, dengan kejadian efek samping ringan yang didominasi oleh reaksi lokal di tempat injeksi dan kelelahan—tidak muncul sinyal keamanan serius.

Status Regulasi dan Posisi Keuangan

FDA memberikan INO-3107 dua penetapan yang mencerminkan potensi pentingnya: status Obat Penderita (Orphan Drug) dan klasifikasi Terobosan Terapi (Breakthrough Therapy). Neraca keuangan INOVIO menunjukkan saldo sebesar $50,8 juta dalam bentuk kas, setara, dan investasi jangka pendek per 30 September 2025, yang diperkirakan akan mendukung operasi hingga Q2 2026.

Meskipun BLA diterima, pelaku pasar bereaksi hati-hati. Performa saham mencerminkan kekhawatiran tentang catatan FDA terkait kebutuhan informasi tambahan untuk kelayakan persetujuan percepatan. Saham INO berkisar antara $1,30-$2,98 selama 12 bulan terakhir dan saat ini diperdagangkan di aktivitas pra-pasar pada $1,85, menandai penurunan sebesar 19,21%.

Langkah Selanjutnya

INOVIO bermaksud untuk mengadakan pertemuan dengan pejabat FDA untuk memperjelas kebutuhan informasi yang tersisa dan mempercepat jalur menuju kemungkinan persetujuan. Perusahaan menyatakan percaya diri bahwa INO-3107 menjawab kekurangan terapeutik nyata untuk populasi penderita penyakit pernapasan langka ini.