Kenaikan Bioteknologi Berlanjut: FDA Setujui Terapi Profil Tinggi Sementara Kesepakatan Besar Mengubah Lanskap Industri

Sektor farmasi dan bioteknologi menyelesaikan minggu yang sangat sibuk meskipun ada penutupan liburan, dengan badan regulasi di berbagai wilayah mempercepat pengembangan pengobatan di berbagai bidang terapeutik. Momentum ini didorong oleh kombinasi persetujuan FDA, persetujuan internasional, dan konsolidasi strategis perusahaan—meskipun beberapa kekecewaan klinis menjadi pengingat yang nyata akan risiko pengembangan.

Kemenangan Regulasi Mendominasi Minggu

Pipeline persetujuan FDA bergerak dengan kecepatan yang tidak biasa. Di antara kemenangan utama adalah formulasi subkutan baru Lunsumio VELO dari anak perusahaan Genentech(Roche), sebuah antibodi bispesifik CD20xCD3 yang dirancang untuk limfoma folikular yang kambuh atau refrakter. Kemajuan di sini bukan hanya terapeutik—revisi cara pemberian ini memotong waktu pengobatan dari jam menjadi sekitar satu menit, secara signifikan meningkatkan kenyamanan pasien dan kemungkinan efisiensi alur kerja klinik.

Badan regulasi Jepang dan China tetap mengikuti. PTC Therapeutics mendapatkan persetujuan untuk Sephience(sepiapterin) di Jepang untuk fenilketonuria, membangun dari otorisasi di AS dan Eropa yang sudah ada. Sementara itu, Zai Lab meraih kemenangan besar dengan mendapatkan persetujuan NMPA China untuk Cobenfy(xanomeline-trospium chloride) dalam skizofrenia—pilihan pertama yang secara mekanisme baru dalam lebih dari tujuh dekade untuk indikasi ini.

Incyte memperkuat jejak internasionalnya dengan persetujuan di Jepang untuk kombinasi terapi berbasis Minjuvi(tafasitamab) dalam limfoma folikular dan Zynyz(retifanlimab) dikombinasikan dengan kemoterapi untuk kanker anus stadium lanjut. Edwards Lifesciences sekaligus mencatat kemenangan besar perangkat, mendapatkan otorisasi FDA untuk penggantian katup mitral transkateter SAPIEN M3—pilihan transseptal pertama untuk regurgitasi mitral sedang hingga berat pada pasien yang tidak memenuhi syarat operasi.

Persetujuan tambahan datang dari Regeneron dan Sanofi untuk Dupixent pada anak-anak Jepang dengan asma berat yang refrakter, KalVista untuk Ekterly dalam angioedema herediter di Jepang, dan Agios untuk AQVESME dalam anemia terkait talasemia. Omeros juga merayakan persetujuan FDA untuk YARTEMLEA dalam trombotik mikroangiopati terkait transplantasi setelah penolakan sebelumnya.

Ketika Kemunduran Terjadi

Tidak semua berita bergerak ke atas. Sanofi menghadapi surat respons lengkap dari FDA terkait tolebrutinib untuk multiple sclerosis progresif sekunder non-relapsing, menunda kemungkinan persetujuan meskipun sudah mendapatkan penunjukan terobosan sebelumnya. Reviva Pharmaceuticals menghadapi jalur regulasi yang lebih sulit ketika FDA meminta uji coba fase 3 tambahan untuk brilaroxazine dalam skizofrenia, menunda pengajuan NDA hingga paling cepat 2027. Galectin Therapeutics menerima panduan FDA tentang jalur regulasinya untuk belapectin, meskipun perusahaan mendapatkan kredit sebesar $10 juta untuk mendukung operasinya hingga awal 2027.

Aktivitas M&A Menandai Konsolidasi Pasar

Manuver korporasi minggu ini mengungkapkan niat strategis yang besar. BioMarin Pharmaceutical setuju untuk mengakuisisi Amicus Therapeutics dengan harga $14,50 per saham($4,8 miliar nilai ekuitas total), dengan penutupan diharapkan pada Q2 2026. Konsolidasi ini menyatukan portofolio penyakit langka dan kemampuan manufaktur yang saling melengkapi.

Sanofi secara bersamaan bergerak untuk mengakuisisi Dynavax Technologies seharga $15,50 per saham($2,2 miliar nilai ekuitas total) melalui tender tunai. Akuisisi yang berfokus pada vaksin ini menambahkan imunisasi hepatitis B yang sudah dipasarkan dan kandidat shingles yang berbeda ke portofolio Sanofi.

Secara terpisah, Repare Therapeutics setuju untuk menjual inhibitor polimerase theta ATPase RP-3467 ke Gilead Sciences dengan nilai hingga $30 juta($25 juta di muka plus $5 juta dalam tonggak transfer teknologi), memungkinkan Repare memfokuskan kembali upaya onkologi presisinya sambil memberi Gilead akses ke inhibisi polimerase theta yang baru.

Data Klinis: Kemajuan Campuran

Kalender hasil uji coba menyajikan dorongan sekaligus kekecewaan. Altimmune menunjukkan peningkatan yang signifikan secara statistik pada penanda fibrosis non-invasif dan penurunan berat badan yang bertahan hingga 48 minggu dalam uji coba IMPACT fase 2b untuk steatohepatitis terkait disfungsi metabolik. NeuroSense melaporkan temuan keamanan yang menguntungkan dari studi fase 2 PrimeC pada penyakit Alzheimer, tanpa kejadian buruk serius terdeteksi.

Dogwood Therapeutics menunjukkan pereda nyeri dengan uji coba fase 2b halneuron dalam nyeri neuropatik akibat kemoterapi, menunjukkan pemisahan yang jelas dari plasebo. Lexaria Bioscience mencapai titik akhir utama keamanan dan tolerabilitas fase 1b dengan pengujian kombinasi CBD yang diformulasikan DehydraTECH dan semaglutide pada populasi kelebihan berat badan dan diabetes. Edgewise Therapeutics melaporkan data interim bagian D dari uji coba CIRRUS-HCM yang menunjukkan EDG-7500 umumnya ditoleransi dengan baik tanpa pengurangan LVEF yang bermakna secara klinis.

Namun, Biohaven melaporkan hasil fase 2 yang mengecewakan untuk BHV-7000 dalam gangguan depresi mayor, gagal memenuhi titik akhir utama untuk pengurangan gejala depresi dibanding plasebo selama enam minggu. Kemunduran ini menyoroti sifat tak terduga dari pengembangan obat CNS dan mengapa investor tahap klinis tetap berhati-hati meskipun industri penuh semangat.

Apa Selanjutnya

Kalender regulasi tetap padat hingga akhir tahun dan hingga 2026, dengan banyak hasil fase 3 dan pengajuan ulang yang diantisipasi. Pengamat industri menyarankan bahwa gelombang M&A mencerminkan repositioning strategis yang lebih besar—pemain besar mengkonsolidasikan aset langka dan onkologi yang berbeda sambil menjual program dengan jalur yang tidak pasti. Apakah konsolidasi ini akhirnya menguntungkan pemegang saham atau sekadar mereshuffle kepemilikan aset tetap menjadi pertanyaan terbuka yang akan dipantau secara ketat oleh pelaku pasar dalam beberapa kuartal mendatang.