Pendekatan Terapi Ganda Ascendis Menunjukkan Manfaat Pertumbuhan Berkelanjutan untuk Pasien Achondroplasia

Ascendis Pharma A/S (ASND) merilis data minggu ke-52 yang menggembirakan dari uji coba Fase 2 COACH, yang mengevaluasi regimen kombinasi TransCon CNP sekali seminggu dipadukan dengan injeksi TransCon hGH pada pasien anak dengan achondroplasia. Temuan ini menegaskan bagaimana terapi kombinasi yang terarah dapat mencapai peningkatan yang berarti dalam kecepatan pertumbuhan sambil mempertahankan profil keamanan yang kuat selama periode pengobatan.

Memahami Achondroplasia dan Kebutuhan Klinis

Achondroplasia, yang menyumbang mayoritas kasus dwarfisme, berasal dari mutasi gen FGFR3 yang mengganggu perkembangan tulang normal. Selain postur pendek, anak-anak yang terkena harus menghadapi rasio anggota badan terhadap torso yang tidak proporsional dan komplikasi kesehatan terkait. Opsi terapi saat ini terbatas, menjadikan pendekatan kombinasi baru sebagai langkah maju yang signifikan dalam mengelola gangguan genetik langka ini.

Hasil Uji Coba Gambarkan Gambaran yang Menarik

Uji coba COACH melibatkan pasien anak yang berpengalaman dan yang belum pernah menjalani pengobatan sebelumnya. Pada titik 52 minggu, subjek yang belum pernah menjalani terapi mencapai kecepatan pertumbuhan tahunan sebesar 8,8 cm—meningkat 3,9 cm dari pengukuran baseline. Mereka yang sebelumnya terpapar monoterapi TransCon CNP mencapai 8,42 cm per tahun, dengan kenaikan baseline sebesar 3,28 cm. Skor Z tinggi badan yang meningkat di kedua kohort membuktikan bahwa pendekatan kombinasi mengungguli terapi agen tunggal.

Data keamanan menunjukkan hasil yang meyakinkan: regimen ini umumnya ditoleransi dengan baik dengan kejadian efek samping yang ringan. Yang penting, tidak ada hipotensi simptomatik maupun fraktur yang muncul sebagai komplikasi, dan semua anak yang terlibat menyelesaikan seluruh durasi pengobatan tanpa berhenti.

Mengapa Terapi Kombinasi Penting

Efek sinergis dari memadukan TransCon CNP dengan suplementasi hGH secara intermiten mengatasi dampak multifaset dari achondroplasia. Selain peningkatan tinggi badan secara bertahap, pasien menunjukkan perbaikan yang terukur dalam proporsionalitas tubuh dan jarak lengan—metrik yang berkontribusi pada hasil fungsional yang lebih baik dan kualitas hidup, bukan hanya metrik pertumbuhan di grafik.

Konsistensi hasil selama 52 minggu menunjukkan manfaatnya tetap tahan lama daripada sementara, menempatkan kerangka kerja terapi ganda ini sebagai strategi pengelolaan jangka panjang potensial untuk achondroplasia.

Melihat ke Depan: Uji Coba Generasi Berikutnya dan Posisi Pasar

Ascendis telah merancang peta jalan regulasi yang ambisius. Perusahaan berencana meluncurkan program Fase 3 penting yang membandingkan monoterapi TransCon CNP dengan regimen kombinasi, sekaligus melanjutkan pengajuan regulasi TransCon CNP mandiri di AS dan Eropa. Tujuan jangka panjang termasuk mengembangkan formulasi injeksi tunggal, menyederhanakan administrasi bagi pasien dan pengasuh.

Selain achondroplasia, Ascendis bermaksud memanfaatkan teknologi platform TransCon ke ruang endokrin dan penyakit langka yang berdekatan, memperluas jejak terapeutik dari pendekatan kepemilikannya ini.

Ikhtisar Keuangan dan Performa Saham

Per Q3, Ascendis mempertahankan sekitar €539 juta dalam kas, setara kas, dan sekuritas yang dapat dipasarkan, menyediakan dana untuk inisiatif pengembangan yang sedang berlangsung. Saham ASND berfluktuasi antara $118,03 dan $229,94 selama 12 bulan terakhir, dengan penutupan sesi terakhir di $208,75, menurun 2,12%.

Hasil uji coba COACH menandai momen penting bagi terapi achondroplasia, menandakan bahwa regimen kombinasi yang dirancang dengan cermat dapat memberikan kemajuan klinis nyata bagi populasi pasien yang secara historis kurang terlayani oleh inovasi farmasi.