Tonggak Terapi Gen: GPX-002 dari Genprex Menunjukkan Pemulihan Produksi Insulin pada Model Diabetes Tipe 2

Genprex Inc. (GNPX) telah mengumumkan temuan terobosan untuk terapi gen investigasinya GPX-002, menandai langkah penting dalam mengatasi diabetes Tipe 2 melalui peremajaan seluler. Studi prainklinis perusahaan pada primata non-manusia dan tikus telah memberikan bukti yang meyakinkan bahwa terapi ini dapat memulihkan kapasitas produksi insulin pada sel beta yang rusak—sebagai ciri khas patologi diabetes Tipe 2.

Teknologi di Balik GPX-002

Pada intinya, GPX-002 menggunakan pendekatan pengantaran inovatif: vektor virus adeno-associated (AAV) membawa gen Pdx1 dan MafA langsung ke dalam duktus pankreas. Mekanisme pengantaran gen yang ditargetkan ini dirancang untuk mengatasi masalah mendasar pada diabetes Tipe 2: sel beta secara bertahap kehilangan kemampuan mereka untuk memproduksi dan mensekresikan insulin. Dengan memperkenalkan gen-gen tertentu ini, terapi ini bertujuan untuk memprogram ulang dan mengaktifkan kembali sel-sel yang kelelahan ini, secara efektif membalikkan kerusakan seluler penyakit tersebut.

Studi Primata Tampilkan Respon Luar Biasa

Penelitian pada primata non-manusia menghasilkan hasil yang sangat menggembirakan. Subjek pertama menerima GPX-002 melalui metode infus intraduktal—teknik yang memungkinkan gen terapeutik mencapai sel target di dalam pankreas. Dalam waktu tujuh bulan, hewan ini berkembang dari diabetes Tipe 2 yang parah menjadi menunjukkan toleransi glukosa normal, sebuah pembalikan dramatis dari gangguan metabolik yang biasanya tidak dapat dibalik.

Primata kedua menjalani pengobatan melalui injeksi langsung ke pankreas dan menunjukkan peningkatan yang substansial, meskipun normalisasi lengkap tidak tercapai. Hasil yang berbeda ini menunjukkan bahwa metode pengantaran infus intraduktal mungkin menawarkan efikasi yang lebih baik untuk menargetkan populasi sel yang terdampak.

Para peneliti mengamati bahwa subjek yang menerima terapi berbasis AAV memerlukan imunospresif sementara selama pengobatan. Yang penting, respons imun diketahui menurun setelah sekitar enam bulan, berpotensi membuka peluang untuk protokol yang lebih disempurnakan yang dapat meningkatkan tolerabilitas dan hasil jangka panjang.

Model Tikus Mengonfirmasi Mekanisme

Mendukung temuan pada primata, GPX-002 menunjukkan aktivitas yang kuat pada tikus diabetes Tipe 2. Hewan yang diobati menunjukkan peningkatan sekresi insulin yang dipicu glukosa dan pembalikan lengkap hiperglikemia—dengan tingkat glukosa darah yang normal dalam waktu empat minggu setelah pengobatan. Timeline yang dipercepat ini pada tikus further memvalidasi bahwa terapi ini berhasil membalikkan disfungsi sel beta di berbagai model penyakit.

Memperluas Di Luar Diabetes Tipe 1

Studi awal GPX-002 pada model diabetes Tipe 1 menunjukkan bahwa terapi ini dapat mengubah sel alpha menjadi sel beta yang fungsional dan mampu memproduksi insulin. Hasil baru ini untuk Tipe 2 mewakili perluasan penting dari cakupan kandidat ini, mengingat bahwa diabetes Tipe 2 mempengaruhi populasi pasien yang jauh lebih besar dibandingkan Tipe 1. Pasar yang dapat dijangkau ini secara signifikan meningkatkan potensi dampak komersialnya.

Jalur Klinis ke Depan

Genprex sedang mengembangkan beberapa studi tahap berikutnya, melanjutkan penelitian primata non-manusia yang diperluas pada kedua tipe diabetes sambil secara bersamaan mempersiapkan penilaian toksikologi formal. Tonggak regulasi ini dirancang untuk mendukung aplikasi Obat Baru Investigasi di masa depan, membuka jalan untuk uji klinis manusia.

Respon Pasar

Pasar telah memperhatikan perkembangan ini. Saham GNPX ditutup pada sesi perdagangan sebelumnya di $1.80, menunjukkan kenaikan 0.86%, dan memasuki perdagangan pra-pasar di $1.90—peningkatan 5.55% yang mencerminkan optimisme investor terhadap potensi terapi ini untuk mengatasi salah satu gangguan metabolik paling umum secara global.