DMX-200 マイルストーン：Dimerix、重要なFSGS治療研究において完全な成人登録を達成

Dimerixは、DMX-200を焦点性節段性糸球体硬化症（FSGS）の潜在的治療薬として評価する重要な臨床試験であるACTION3の成人患者登録段階を完了し、重要な臨床マイルストーンを達成しました。同社は、この画期的な第3相試験において、286人の成人参加者全員の募集と投与に成功し、治療選択肢が限られる深刻な腎疾患に対処する上で重要な進展を示しています。

臨床課題の理解

焦点性節段性糸球体硬化症は、糸球体の濾過装置内の瘢痕化によって定義される進行性の腎臓疾患です。この病理過程は、尿中のタンパク質排泄の増加を伴い、腎機能を徐々に損なうため、多くの患者が透析や腎移植を必要とします。効果的な治療法の限られた利用可能性は、DMX-200の開発経路の臨床的重要性を強調しています。

試験の設計と治療プロトコル

ACTION3の調査は、複数の医療センターで厳格な二重盲検、プラセボ対照の枠組みを採用しています。成人参加者は、標準的なアンジオテンシンII受容体拮抗薬療法を補完する形で、DMX-200 (120 mgカプセルを1日2回投与するか、プラセボのみを24ヶ月間の介入期間中に受けます。研究の主要な結果指標は、タンパク尿レベルの低減を定量化し、eGFRの傾斜計算を通じて腎機能の維持経過を評価することに焦点を当てています。

登録の進捗と安全性プロフィール

投与された286人の成人参加者のうち、69人が2年間の治療フェーズを完了しました。特に、これらの完了患者のうち65人—登録率94%に相当—は、自発的にオープンラベル拡張部分に移行しています。試験は優れた安全性記録を維持しており、7回の独立したデータモニタリング委員会の評価を安全にクリアし、プロトコルの変更や安全性の新たな兆候を引き起こすことなく進行しています。

拡大計画と規制経路

Dimerixは、小児患者を別の研究コホートとして引き続き募集しています。この小児コホートが有効性を示した場合、DMX-200の適用範囲を優先市場の青年層に拡大する道筋が開かれます。タンパク尿を検証済みの代理指標とする世界的な取り組みであるPARASOLコラボレーションの検証に基づき、Dimerixと米国の提携先であるAmicus Therapeuticsは、ブラインド効果の解析を実行する前に、FDAとの協議を行う計画です。

財務状況と市場パフォーマンス

同社は、継続的なACTION3の運営を支える堅実な財務準備金を保持しており、新たな研究開発の機会の評価も可能にしています。Dimerixの株式 )DXB.AX(は、AU$0.60で取引を終え、0.83%の上昇を示しました。株価は過去12ヶ月間でAU$0.30からAU$0.78の範囲で変動しています。