ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社 (HRMY)は、進行中のARGUS試験の最新の拡張フェーズの結果を発表する準備を進めており、この試験はDravet症候群患者の補助療法としてEPX-100を評価する第3相臨床試験です。同社は、2025年12月8日に予定されているアメリカてんかん学会年次総会で、これらの新しいオープンラベル拡張結果を紹介します。ARGUS試験は、4週間の観察ベースライン、その後16週間の二重盲検治療期間、そして最大156週間続く拡張オープンラベルフェーズを含む、包括的な3段階の研究設計を表しています。この多段階の拡張アプローチにより、研究者はこの難治性神経疾患を持つ小児および成人患者集団において、EPX-100の短期的な有効性と長期的な安全性の両方を評価することが可能です。EPX-100は、2024年4月にEpygenix Therapeuticsの買収を通じてハーモニー・バイオサイエンシズの開発パイプラインに入り、この有望なリード候補をもたらしました。ハーモニーは、2026年までに第3相ARGUSプログラム全体のトップラインデータパッケージを公開し、EPX-100の治療効果の全体像をより詳しく示す予定です。Dravet症候群は、最も重篤なてんかんの一つであり、通常は幼少期に発症し、頻繁な長時間の発作、発達遅延、そしててんかんに伴う突然の予期せぬ夜間死亡（SUDEP）の深刻なリスクを特徴とします。この状態は約15,700人に1人が影響を受けており、稀ながらも壊滅的な神経疾患です。市場の観点から見ると、HRMYは過去12か月間で顕著な取引範囲を示しており、1株あたり25.52ドルから40.93ドルの間で変動しています。株価は火曜日の取引終了時に36.01ドルで、1.41％の一日の上昇を記録しました。
HRMYのEPX-100が新たなデータマイルストーンに到達：フェーズ3の延長結果がAESプレゼンテーションの準備完了
ハーモニー・バイオサイエンシズ・ホールディングス株式会社 (HRMY)は、進行中のARGUS試験の最新の拡張フェーズの結果を発表する準備を進めており、この試験はDravet症候群患者の補助療法としてEPX-100を評価する第3相臨床試験です。同社は、2025年12月8日に予定されているアメリカてんかん学会年次総会で、これらの新しいオープンラベル拡張結果を紹介します。
ARGUS試験は、4週間の観察ベースライン、その後16週間の二重盲検治療期間、そして最大156週間続く拡張オープンラベルフェーズを含む、包括的な3段階の研究設計を表しています。この多段階の拡張アプローチにより、研究者はこの難治性神経疾患を持つ小児および成人患者集団において、EPX-100の短期的な有効性と長期的な安全性の両方を評価することが可能です。
EPX-100は、2024年4月にEpygenix Therapeuticsの買収を通じてハーモニー・バイオサイエンシズの開発パイプラインに入り、この有望なリード候補をもたらしました。ハーモニーは、2026年までに第3相ARGUSプログラム全体のトップラインデータパッケージを公開し、EPX-100の治療効果の全体像をより詳しく示す予定です。
Dravet症候群は、最も重篤なてんかんの一つであり、通常は幼少期に発症し、頻繁な長時間の発作、発達遅延、そしててんかんに伴う突然の予期せぬ夜間死亡（SUDEP）の深刻なリスクを特徴とします。この状態は約15,700人に1人が影響を受けており、稀ながらも壊滅的な神経疾患です。
市場の観点から見ると、HRMYは過去12か月間で顕著な取引範囲を示しており、1株あたり25.52ドルから40.93ドルの間で変動しています。株価は火曜日の取引終了時に36.01ドルで、1.41％の一日の上昇を記録しました。