UPLIZNAは、成人の全身性重症筋無力症の画期的治療薬としてFDAの承認を取得

アムジェンは、米国の規制当局が**UPLIZNA (inebilizumab-cdon)**を承認したことを明らかにしました。これにより、抗アセチルコリン受容体 (AChR)および抗筋特異性チロシンキナーゼ (MuSK)抗体陽性の成人の全身性重症筋無力症の治療選択肢が拡大されます。

疾患と治療メカニズムの理解

全身性重症筋無力症は、神経筋伝達の障害により予測不能な筋力低下のエピソードを伴う稀な慢性自己免疫疾患です。根本的には、有害な自己抗体—特にAChRおよびMuSK抗体—によって引き起こされ、これらはCD19+ B細胞（プラスマブラストや特定の形質細胞集団を含む）によって生成されます。

新たに承認された治療は、これらのB細胞のメカニズムを標的とし、患者にとって便利な投与スケジュールを提供します。最初のローディング投与2回、その後は年に2回の維持注射で、長期的な疾患管理の可能性をもたらします。

市場への影響と疾患の有病率

米国では、約80,000人から100,000人が重症筋無力症と推定されており、この承認はターゲット療法を求める患者集団にとって重要なマイルストーンです。

規制履歴

この承認は、UPLIZNAが同社のポートフォリオ内で3つ目の主要なFDA適応となります。同薬は2020年6月に抗アクアポリン-4 (AQP4)抗体陽性の神経脊髄炎スペクトラム障害 (NMOSD)の治療薬として承認を受け、その後2025年4月に免疫グロブリンG4関連疾患 (IgG4-RD)の適応も承認されました。

これらの連続した承認は、さまざまなB細胞媒介の自己免疫疾患に対応できる薬の多様性を示しており、免疫療法の分野において重要な役割を果たしています。