**臨床試験の最新情報と疾患背景**Rhythm Pharmaceuticals (RYTM)は、SetmelanotideのPrader-Willi症候群治療効果を調査する第2相探索試験の初期結果を2025年12月11日にライブウェブキャストを通じて発表する予定です。Prader-Willi症候群は、稀な遺伝性の疾患であり、病的な飢餓感(hyperphagia)、重度の体重増加、多くの内分泌系の機能障害を特徴とします。この疾患は臨床的に大きな課題を抱えており、利用可能な治療法は限られており、患者は進行性の体重増加に伴う危険な健康合併症をしばしば経験します。従来の方法では効果的にコントロールできないことが多いです。**Setmelanotide：現行承認とパイプラインの進展**Setmelanotideは、1日1回の皮下投与で、米国およびその他15か国以上で肥満管理とBardet-Biedl症候群やPOMC、PCSK1、LEPRの遺伝的欠損に関連した飢餓抑制のための規制承認を既に取得しています。この薬はグローバルにIMCIVREEというブランド名で販売されています。製薬会社は、Setmelanotideの獲得性視床下部肥満に対するFDA承認を求める補足新薬申請@sNDA@を提出しており、規制当局の決定は2025年3月20日までに見込まれています。この適応症以外にも、Rhythmの広範な開発ポートフォリオには、さまざまな段階にある複数のMC4R受容体アゴニストが含まれており、次世代の調査化合物であるBivamelagonや差別化された治療候補RM-718も含まれます。同社はまた、先天性高インスリン血症のための小分子治療の前臨床研究も進めています。RM-718は現在第I相の評価を受けており、Bivamelagonの重要な第III相試験は、米国と欧州の規制当局との調整後、2026年に開始される見込みです。**財務実績と株価動向**2025年第3四半期の財務結果は堅調な商業的推進を示し、RhythmはIMCIVREEの販売から得た世界的純売上高を5130万ドル記録し、前年比で大きく拡大しました。米国内市場の売上は前期比19％増の3820万ドルに達しましたが、国際売上は注文パターンの変動により変動しました。2025年9月30日時点で、同社は現金、現金同等物、短期投資を合わせて4億1610万ドルの流動資産を保有しており、研究開発の継続に十分な資金基盤を確保しています。RYTMの株価は、2025年4月7日に最初に注目されたときに約(で取引を開始しました。過去12か月間、株価は45.90ドルから116.00ドルの範囲で推移しています。直近の終値は104.77ドルで、日中比4.03％上昇し、アフターマーケット取引では108.80ドルまで上昇し、さらに3.85％の上昇を記録しました。
Prader-Willi症候群におけるSetmelanotideの進展：Rhythm Pharmaceuticalsの最新臨床データと市場への影響
臨床試験の最新情報と疾患背景
Rhythm Pharmaceuticals (RYTM)は、SetmelanotideのPrader-Willi症候群治療効果を調査する第2相探索試験の初期結果を2025年12月11日にライブウェブキャストを通じて発表する予定です。
Prader-Willi症候群は、稀な遺伝性の疾患であり、病的な飢餓感(hyperphagia)、重度の体重増加、多くの内分泌系の機能障害を特徴とします。この疾患は臨床的に大きな課題を抱えており、利用可能な治療法は限られており、患者は進行性の体重増加に伴う危険な健康合併症をしばしば経験します。従来の方法では効果的にコントロールできないことが多いです。
Setmelanotide：現行承認とパイプラインの進展
Setmelanotideは、1日1回の皮下投与で、米国およびその他15か国以上で肥満管理とBardet-Biedl症候群やPOMC、PCSK1、LEPRの遺伝的欠損に関連した飢餓抑制のための規制承認を既に取得しています。この薬はグローバルにIMCIVREEというブランド名で販売されています。
製薬会社は、Setmelanotideの獲得性視床下部肥満に対するFDA承認を求める補足新薬申請@sNDA@を提出しており、規制当局の決定は2025年3月20日までに見込まれています。この適応症以外にも、Rhythmの広範な開発ポートフォリオには、さまざまな段階にある複数のMC4R受容体アゴニストが含まれており、次世代の調査化合物であるBivamelagonや差別化された治療候補RM-718も含まれます。同社はまた、先天性高インスリン血症のための小分子治療の前臨床研究も進めています。RM-718は現在第I相の評価を受けており、Bivamelagonの重要な第III相試験は、米国と欧州の規制当局との調整後、2026年に開始される見込みです。
財務実績と株価動向
2025年第3四半期の財務結果は堅調な商業的推進を示し、RhythmはIMCIVREEの販売から得た世界的純売上高を5130万ドル記録し、前年比で大きく拡大しました。米国内市場の売上は前期比19％増の3820万ドルに達しましたが、国際売上は注文パターンの変動により変動しました。2025年9月30日時点で、同社は現金、現金同等物、短期投資を合わせて4億1610万ドルの流動資産を保有しており、研究開発の継続に十分な資金基盤を確保しています。
RYTMの株価は、2025年4月7日に最初に注目されたときに約(で取引を開始しました。過去12か月間、株価は45.90ドルから116.00ドルの範囲で推移しています。直近の終値は104.77ドルで、日中比4.03％上昇し、アフターマーケット取引では108.80ドルまで上昇し、さらに3.85％の上昇を記録しました。