OnvansertibはCMMLにおいて単剤の活性を示す：Cardiff Oncologyのフェーズ1 ASH 2025データ

Cardiff Oncology, Inc. (CRDF)は、2025年12月8日に開催された第67回アメリカ血液学会年次総会において、治療抵抗性の慢性骨髄単球性白血病患者の治療において、新規経口PLK1阻害剤であるonvansertibの有望な予備的有効性データを発表しました。ポスター発表は、メイヨークリニックのMrinal Patnaik博士が主導し、この難治性血液疾患への取り組みの進展を示しています。

臨床課題の理解

慢性骨髄単球性白血病は、2つの疾患カテゴリーの境界を曖昧にする稀な血液悪性腫瘍です。血球の異常な産生を特徴とする骨髄異形成症候群と、過剰な細胞増殖を伴う骨髄増殖性腫瘍の両方の特徴を示します。この二重性により、患者は血球数の低下と急性骨髄性白血病への変化リスクの増加という、非常に難しい臨床状況に直面します。現在の治療選択肢は限られており、新規治療法の開発が極めて重要です。

試験の設計と安全性プロフィール

フェーズ1の用量漸増試験には、onvansertibを単剤で投与された9人の患者が参加しました。この薬剤は、細胞分裂の重要な調節因子であるPLK1（ポロ様キナーゼ1）を選択的に標的とし、管理可能な安全性プロフィールを示しました。ほとんどの治療関連有害事象は耐容性が良好であり、限られた患者群から重大な安全性の兆候は報告されませんでした。

有効性の兆候と作用機序

約40％の患者が予備的な有効性を示し、この治療困難な集団において注目に値する結果となりました。1人の患者は9 mg/m²の用量レベルで骨髄反応の最適な改善を達成し、onvansertibの単剤としての潜在能力を裏付けました。これらの結果は、小細胞肺癌における以前の観察結果を補完し、PLK1阻害が血液腫瘍および固形腫瘍の両方において抵抗性メカニズムを克服できる可能性を示唆しています。

より広い開発戦略

Cardiff Oncologyは、現時点ではCMMLのさらなる開発を追求しない決定を下しましたが、同社のパイプライン戦略は依然として野心的です。主な焦点は、RAS変異を伴う転移性大腸がんにおいて、PLK1阻害と標準治療の併用にあります。さらに、研究者主導の試験が進行中であり、これらのアプローチを転移性膵管腺癌、小細胞肺癌、トリプルネガティブ乳がんにおいても探索しています。

市場の反応

CRDFの株価はこのアップデートに対して好意的に反応し、前回の取引終了時は2.34ドルで10.90％の上昇を示し、アフターマーケットでは2.35ドルまで上昇しました。過去12か月間の株価は1.90ドルから5.64ドルの範囲で推移し、同社の臨床進展とパイプラインの潜在性に対する市場の見方を反映しています。