Crineticsは、成人先天性副腎過形成患者向けの重要な治療法を、フェーズ3の登録マイルストーンで前進させる

Crinetics Pharmaceuticals Inc. (CRNX)は、成人の古典的先天性副腎過形成（(CAH)）を標的とした調査中のACTH受容体拮抗薬、Atumelnantの重要な調査であるCALM-CAH第3相試験に最初の参加者を登録しました。このマイルストーンは、正常な副腎機能を妨げる希少な遺伝性疾患であり、生涯にわたるグルココルチコイド補充療法を必要とすることが一般的な疾患にとって重要な進展を示しています。

臨床的負担と未充足のニーズ

CAHは依然として困難な疾患の状況です。現在の標準治療はしばしば著しい副作用を伴い—成長障害、代謝障害、生活の質の低下など—疾患のコントロールは不完全です。Atumelnantのメカニズムは、過剰な副腎アンドロゲンを正常化し、患者の高用量ステロイドへの依存を減らすことを目的としています。1日1回の経口投与によるホルモンバランスの回復により、既存のアプローチでは十分に管理できない疾患の症状に対処する重要なギャップを埋めます。

以前の成功に基づく展開

第3相試験は、第2相データに基づいており、疾患バイオマーカーの迅速かつ持続的な改善と臨床的利益の指標を示しています。これらの初期段階の結果は、副腎ホルモン過剰の有意な低減とグルココルチコイド療法への依存度の低下を示しました。CALM-CAH研究は、これをより広範な成人先天性副腎過形成患者集団に拡大し、ホルモンコントロールと臨床結果に焦点を当てた有効性と安全性のエンドポイントを設定しています。

規制の認知とパイプラインの拡大

Crineticsのプログラムは、FDAから孤児薬指定を受けており、未充足の医療ニーズと商業的潜在性を強化しています。今後の展望として、同社の開発ロードマップには以下が含まれます：

• 小児患者を対象とした第2/3相試験のBALANCE-CAHの登録開始、2025年第4四半期を予定
• 2026年初頭にグルココルチコイド削減と13週間延長データの発表
• ACTH依存性クッシング症候群を対象とした第2/3相試験の2026年前半の開始予定

財務状況と株価動向

Crineticsは、2025年第3四半期に11億ドルの現金を保有し、2029年までの運営資金を確保しています。CRNX株は、この期間中に24.10ドルから56.53ドルの範囲で取引されてきました。最終取引日は49.31ドルで終了し（+2.60%）、しかし夜間には48.20ドルに下落（-2.52%）しました。同社はまた、神経内分泌腫瘍や固形腫瘍のための第1/2相候補薬CRN09682の開発も進めています。

最初の患者登録は2025年12月に行われ、成人先天性副腎過形成療法の有望な初期証拠から確定的な第3相試験への移行を示しています。