遺伝子治療のブレークスルー：Solid BiosciencesのSGT-212が希少神経疾患に対してFDA孤児薬指定を獲得

Solid Biosciences Inc. (SLDB)は、FDAの孤児薬指定を受けて、SGT-212に関する重要な規制上のマイルストーンを達成し、フリードライヒ運動失調症(FA)の治療において重要な一歩を踏み出しました。この疾患は、神経系と心臓に影響を与える稀で現在治療法のない遺伝性疾患です。

臨床試験の進行中

バイオテクノロジー企業はすでに、FA患者で心肥大を伴う18歳から40歳までの患者を対象としたFALCON第1b相試験で最初の患者に投与を行っています。このオープンラベル、多施設試験の初期結果は、2026年後半に公開される予定であり、登録目標が達成されることに依存しています。

フリードライヒ運動失調症とSGT-212のアプローチの理解

フリードライヒ運動失調症は、米国で約5,000人、ヨーロッパで約15,000人に影響を与えています。この疾患は、FXN遺伝子の突然変異に起因し、健康なミトコンドリア機能を維持するために重要なタンパク質であるフラタキシンの産生を妨げます。十分なフラタキシンレベルがないと、患者は進行性の神経障害と心臓合併症を経験しますが、現在のところ治療法はありません。

SGT-212は、組換えAAVを用いた遺伝子置換技術を活用した革新的なソリューションです。この治療法は、二重投与メカニズムを採用しています。最初に、脳の特定の領域である小脳歯状核に直接投与される髄内核注入によりSGT-212を送達し、その後循環系に静脈内投与されます。この協調した二段階のアプローチは、神経系、心臓系、および全身の症状を同時にターゲットにします。

規制上の成果

孤児薬指定に加え、SGT-212は2025年1月にファストトラック指定を取得し、2025年12月にはFDAの希少小児疾患指定も獲得しており、開発と審査の道筋を加速させています。

パイプラインの拡大

Solid Biosciencesは、SGT-212を主候補とする遺伝子治療ポートフォリオの進展を続けています。同社はまた、デュシェンヌ型筋ジストロフィー用のSGT-003、カテコラミン作動性多形性心室頻拍(CPVT)に対するSGT-501、TNNT2を介した拡張型心筋症用のSGT-601、およびその他の希少な遺伝性神経筋疾患や心臓疾患に対する治療法も開発しています。

市場パフォーマンス

SLDBの株価は月曜日の取引終了時点で$5.24となり、当日の0.95%の下落を反映しています。