Marco importante na terapia genética: GPX-002 da Genprex demonstra recuperação da produção de insulina em modelos de diabetes tipo 2

Genprex Inc. (GNPX) anunciou descobertas inovadoras para a sua terapia genética experimental GPX-002, marcando um avanço significativo no combate ao diabetes tipo 2 através do rejuvenescimento celular. Os estudos pré-clínicos da empresa em primatas não humanos e ratos forneceram evidências convincentes de que a terapia pode restaurar a capacidade de produção de insulina em células beta danificadas—uma característica distintiva da patologia do diabetes tipo 2.

A Tecnologia por Trás de GPX-002

No seu núcleo, a GPX-002 emprega uma abordagem de entrega inovadora: um vetor de vírus adeno-associado (AAV) transporta os genes Pdx1 e MafA diretamente para o ducto pancreático. Este mecanismo de entrega genética direcionada é projetado para resolver o problema fundamental do diabetes tipo 2: as células beta perdem progressivamente a sua capacidade de produzir e secretar insulina. Ao introduzir esses genes específicos, a terapia visa reprogramar e reativar essas células exaustas, revertendo essencialmente os danos celulares causados pela doença.

Estudos em Primatas Mostram Resposta Notável

A pesquisa em primatas não humanos produziu resultados particularmente encorajadores. O primeiro sujeito recebeu GPX-002 através de um método de infusão intraductal—uma técnica que permite que os genes terapêuticos alcancem as células-alvo dentro do pâncreas. Em sete meses, este animal progrediu de um diabetes tipo 2 severo de base para demonstrar tolerância normal à glicose, uma reversão dramática de um distúrbio metabólico geralmente irreversível.

Um segundo primata foi tratado por injeção direta no pâncreas e mostrou melhorias substanciais, embora a normalização completa não tenha sido atingida. Esses resultados diferenciados sugerem que o método de infusão intraductal pode oferecer maior eficácia na targeting das populações celulares afetadas.

Os investigadores observaram que os sujeitos que receberam terapia baseada em AAV necessitaram de imunossupressão temporária durante o tratamento. Importa salientar que as respostas imunes diminuíram após aproximadamente seis meses, potencialmente abrindo portas para protocolos mais refinados que possam melhorar a tolerabilidade e os resultados a longo prazo.

Modelo em Rato Confirma o Mecanismo

Apoiado pelos resultados em primatas, a GPX-002 demonstrou uma atividade robusta em ratos diabéticos tipo 2. Os animais tratados apresentaram aumento na secreção de insulina estimulada pela glicose e reversão completa da hiperglicemia—com os níveis de glicose no sangue normalizando-se dentro de quatro semanas após o tratamento. Esses prazos acelerados em roedores validam ainda mais que a terapia consegue reverter a disfunção das células beta em múltiplos modelos da doença.

Expansão Além do Diabetes Tipo 1

Estudos anteriores com GPX-002 em modelos de diabetes tipo 1 mostraram que a terapia poderia converter células alfa em células beta funcionais capazes de produzir insulina. Esses novos resultados em diabetes tipo 2 representam uma expansão crítica do escopo do candidato, dado que o diabetes tipo 2 afeta uma população de pacientes muito maior do que o tipo 1. Este mercado ampliado aumenta significativamente o potencial impacto comercial.

Caminho Clínico a Seguir

A Genprex está avançando com múltiplos estudos de próxima fase, continuando a pesquisa expandida em primatas não humanos em ambos os tipos de diabetes, enquanto prepara avaliações toxicológicas formais. Esses marcos regulatórios são projetados para apoiar uma futura solicitação de Investigational New Drug, preparando o terreno para ensaios em humanos.

Reação do Mercado

O mercado tomou conhecimento desses desenvolvimentos. As ações da GNPX encerraram a sessão anterior a $1.80, representando um ganho de 0.86%, e entraram em negociação pré-mercado a $1.90—um aumento de 5.55% que reflete o otimismo dos investidores em relação ao potencial da terapia para tratar uma das doenças metabólicas mais prevalentes globalmente.