DMX-200 Marco: A Dimerix Alcança o Enrolamento Completo de Adultos no Estudo Crítico de Tratamento de FSGS

A Dimerix alcançou um marco clínico importante ao completar a fase de recrutamento de pacientes adultos para o ensaio pivotal ACTION3, que avalia o DMX-200 como potencial tratamento para a glomeruloesclerose segmentar focal (FSGS). A empresa recrutou e administrou com sucesso a todos os 286 participantes adultos nesta fase 3 histórica, representando um avanço crucial no combate a uma doença renal grave com opções terapêuticas limitadas.

Compreendendo o Desafio Clínico

A glomeruloesclerose segmentar focal representa uma condição renal progressiva definida por cicatrizes dentro do aparato de filtração dos néfrons. Este processo patológico geralmente manifesta-se por excreção elevada de proteína na urina e compromete progressivamente a função renal, levando muitos pacientes à diálise ou transplante renal. A disponibilidade limitada de modalidades de tratamento eficazes reforça a importância clínica do desenvolvimento do DMX-200.

Desenho do Ensaio e Protocolo de Tratamento

A investigação ACTION3 utiliza uma estrutura rigorosa de duplo-cego, controlada por placebo, em vários centros médicos. Os participantes adultos recebem ou DMX-200 (administrado em cápsulas de 120 mg duas vezes ao dia), complementando a terapia padrão com bloqueador do receptor de angiotensina II, ou apenas placebo, durante um período de intervenção de 24 meses. Os principais resultados do estudo concentram-se na quantificação das reduções nos níveis de proteinúria e na avaliação da trajetória de preservação da função renal através do cálculo da inclinação do eGFR.

Progresso do Recrutamento e Perfil de Segurança

Entre os 286 participantes adultos administrados, 69 concluíram a fase completa de tratamento de dois anos. Notavelmente, 65 desses pacientes — representando uma taxa de recrutamento de 94% — transitaram voluntariamente para a extensão de rótulo aberto do estudo. O ensaio manteve um excelente histórico de segurança, passando com sucesso por sete avaliações independentes do Comitê de Monitoramento de Dados, sem disparar modificações no protocolo ou sinais de segurança emergentes.

Planos de Expansão e Caminho Regulatório

A Dimerix continua recrutando pacientes pediátricos como uma coorte de estudo distinta. Caso esta coorte pediátrica demonstre eficácia, o caminho permitirá a expansão da aplicação do DMX-200 para populações adolescentes nos mercados prioritários. Com base na validação da colaboração PARASOL — uma iniciativa mundial que estabelece a proteinúria como uma medida surrogate validada — a Dimerix e seu colaborador nos EUA, a Amicus Therapeutics, planejam envolver a FDA em consultas sobre os endpoints propostos do ACTION3 antes de realizar a análise de eficácia cega.

Posição Financeira e Desempenho de Mercado

A empresa mantém reservas financeiras robustas que suportam a continuidade das operações do ACTION3 e possibilitam a avaliação de oportunidades emergentes de P&D. As ações da Dimerix (DXB.AX) encerraram o pregão a AU$0,60, refletindo um aumento de 0,83%, com a cotação oscilando entre AU$0,30 e AU$0,78 ao longo do período de doze meses anterior.