Avanço do Setmelanotide na Síndrome de Prader-Willi: Os Dados Clínicos Mais Recentes da Rhythm Pharmaceuticals e o Impacto no Mercado

Atualização de Ensaios Clínicos e Contexto da Doença

Rhythm Pharmaceuticals (RYTM) está prestes a divulgar resultados preliminares do seu ensaio exploratório de Fase 2 que investiga a eficácia do Setmelanotide no tratamento da síndrome de Prader-Willi, com a apresentação a ocorrer via transmissão ao vivo em 11 de dezembro de 2025.

A síndrome de Prader-Willi é uma condição genética rara herdada, caracterizada por sensações patológicas de fome (hiperfagia), acumulação severa de peso e disfunção em múltiplos sistemas endócrinos. A condição apresenta desafios clínicos significativos, pois as intervenções terapêuticas disponíveis permanecem limitadas e os pacientes frequentemente enfrentam complicações de saúde perigosas decorrentes do ganho de peso progressivo que não pode ser controlado de forma eficaz pelos meios convencionais.

Setmelanotide: Aprovações Atuais e Progresso no Pipeline

Setmelanotide, administrado por injeção subcutânea diária, já recebeu aprovação regulatória nos Estados Unidos e em mais de 15 países adicionais para o manejo da obesidade e supressão da fome relacionada à síndrome de Bardet-Biedl ou deficiências genéticas em POMC, PCSK1 ou LEPR. O medicamento é comercializado globalmente sob a marca IMCIVREE.

A empresa farmacêutica submeteu uma solicitação suplementar de novo medicamento (sNDA) buscando aprovação da FDA para Setmelanotide no obesidade hipotalâmica adquirida, com decisão regulatória prevista para 20 de março de 2025. Além desta indicação, o portfólio de desenvolvimento mais amplo da Rhythm inclui múltiplos agonistas do receptor MC4R em várias fases de avanço, incluindo Bivamelagon — um composto investigacional de próxima geração — e RM-718, um candidato terapêutico diferenciado. A empresa também está conduzindo pesquisas pré-clínicas sobre tratamentos de moléculas pequenas para hiperinsulinismo congênito. O RM-718 está atualmente em avaliação de Fase I, enquanto o ensaio clínico pivotal de Fase III do Bivamelagon deve iniciar em 2026, após discussões de alinhamento regulatório com autoridades dos EUA e da Europa.

Desempenho Financeiro e Trajetória das Ações

Os resultados financeiros do terceiro trimestre de 2025 demonstraram forte tração comercial, com a Rhythm registrando $51,3 milhões em receita líquida global de produtos, especificamente com vendas de IMCIVREE, refletindo uma expansão substancial ano a ano. As vendas no mercado doméstico dos EUA aumentaram 19% sequencialmente, atingindo $38,2 milhões, embora a receita internacional tenha apresentado flutuações devido aos padrões de pedidos. Em 30 de setembro de 2025, a empresa mantinha $416,1 milhões em ativos líquidos — incluindo dinheiro, equivalentes de caixa e investimentos de curto prazo — proporcionando uma base financeira sólida para o avanço contínuo da pesquisa.

As ações da RYTM abriram aproximadamente $48 em 7 de abril de 2025, quando foram inicialmente destacadas. Ao longo dos últimos 12 meses, a ação variou entre $45,90 e $116,00. O fechamento mais recente foi de $104,77, representando um aumento diário de 4,03%, com a atividade de negociação após o horário elevando o preço para $108,80 — um ganho adicional de 3,85%.