INO-3107 Supera o Obstáculo da Revisão BLA da FDA: O que Isto Significa para os Pacientes RRP

A INOVIO Pharmaceuticals alcançou um marco regulatório importante com a aceitação pela FDA da Biologics License Application para o INO-3107, a sua imunoterapia em investigação direcionada à papilomatose respiratória recorrente. A carta de aceitação, entregue recentemente, define uma data PDUFA para 30 de outubro de 2026 e abre caminho para uma revisão acelerada sob o status de aprovação acelerada—embora a agência reguladora tenha sinalizado que dados suplementares podem ser necessários para justificar totalmente esta designação acelerada.

Compreendendo o Desafio Clínico

A papilomatose respiratória recorrente representa uma necessidade médica não atendida grave. Esta condição rara, predominantemente desencadeada por cepas virais HPV-6 e HPV-11, causa crescimento incessante de tumores benignos ao longo do trato respiratório. Estes crescimentos obstruem as vias aéreas e prejudicam a qualidade da voz, diminuindo severamente a qualidade de vida dos pacientes. Atualmente, intervenções cirúrgicas repetidas permanecem como a única opção de tratamento padrão. No entanto, a cirurgia apresenta riscos substanciais—danos nos tecidos das cordas vocais acumulam-se a cada procedimento, e a doença recorre frequentemente, aprisionando os pacientes num ciclo de operações.

Evidência Clínica que Apoia a Submissão do BLA

A submissão regulatória baseia-se em dados robustos de ensaios de Fase 1/2. Entre adultos com RRP que haviam passado por pelo menos duas cirurgias no ano anterior, a terapia demonstrou resultados convincentes: 72% dos participantes alcançaram uma redução de 50-100% nas intervenções cirúrgicas durante o primeiro ano após o tratamento. Ainda mais impressionante, uma análise de acompanhamento a longo prazo revelou que 86% dos pacientes avaliáveis mantiveram melhorias clínicas até ao segundo ano sem necessidade de doses repetidas—e, notavelmente, metade desses pacientes não precisou de cirurgias adicionais.

Os resultados de pesquisa foram publicados na Nature Communications e The Laryngoscope, fornecendo validação revisada por pares do potencial impacto do INO-3107.

Mecanismo e Perfil de Segurança

O INO-3107 funciona como uma imunoterapia projetada para mobilizar respostas de células T específicas de antígenos, direcionadas diretamente às células infectadas por HPV-6 e HPV-11. Ao ativar esta imunidade celular, o tratamento visa suprimir ou interromper o crescimento do papiloma na sua origem. Os dados de tolerabilidade clínica mostraram-se encorajadores, com eventos adversos predominantemente leves, incluindo reações locais no local da injeção e fadiga—não surgiram sinais de segurança graves.

Estado Regulatório e Posição Financeira

A FDA concedeu ao INO-3107 designações duais, refletindo o seu potencial significado: status de Medicamento Orfão e classificação de Terapia Inovadora. O balanço financeiro da INOVIO mostrava $50,8 milhões em caixa, equivalentes e investimentos de curto prazo em 30 de setembro de 2025, projetados para sustentar as operações até ao segundo trimestre de 2026.

Apesar da aceitação do BLA, os participantes do mercado reagiram com cautela. O desempenho das ações refletiu preocupação com a advertência da FDA sobre requisitos adicionais de informação para elegibilidade à aprovação acelerada. As ações da INO variaram entre $1,30 e $2,98 nos últimos 12 meses e atualmente negociam em atividade pré-mercado a $1,85, representando uma queda de 19,21%.

Próximos Passos

A INOVIO pretende reunir-se com os responsáveis da FDA para esclarecer as necessidades de informação remanescentes e acelerar o caminho para uma possível aprovação. A empresa expressou confiança de que o INO-3107 preenche uma lacuna terapêutica genuína para esta população com esta doença respiratória rara.