A abordagem de terapia dupla da Ascendis mostra benefícios de crescimento sustentado para pacientes com acondroplasia

Ascendis Pharma A/S (ASND) divulgou dados encorajadores da Semana 52 do seu ensaio de fase 2 COACH, que avalia um regime de combinação de TransCon CNP administrado semanalmente juntamente com injeções de TransCon hGH em pacientes pediátricos com acondroplasia. Os resultados destacam como a terapia de combinação direcionada pode alcançar melhorias significativas na velocidade de crescimento, mantendo um perfil de segurança robusto ao longo de todo o período de tratamento.

Compreendendo a Acondroplasia e a Necessidade Clínica

A acondroplasia, responsável pela maioria dos casos de nanismo, resulta de mutações no gene FGFR3 que perturbam o desenvolvimento normal dos ossos. Para além da estatura baixa, as crianças afetadas enfrentam proporções desproporcionais entre os membros e o tronco, além de complicações de saúde associadas. As opções terapêuticas atuais têm sido limitadas, tornando as abordagens de combinação inovadoras um avanço importante na gestão deste distúrbio genético raro.

Resultados do Ensaio Pintam um Quadro Convincente

O ensaio COACH incluiu tanto pacientes pediátricos com experiência prévia de tratamento quanto de tratamento novo. No ponto de 52 semanas, os sujeitos sem experiência prévia de tratamento atingiram uma velocidade de crescimento anualizada de 8,8 cm por ano—representando uma melhoria de 3,9 cm em relação às medições de baseline. Aqueles previamente expostos à monoterapia com TransCon CNP alcançaram 8,42 cm por ano, com um ganho de 3,28 cm em relação ao baseline. Os escores Z de altura aprimorados em ambas as coortes validaram que a abordagem de combinação superou a terapia com um único agente.

Os dados de segurança foram tranquilizadores: o regime foi geralmente bem tolerado, com eventos adversos predominantemente leves. Notavelmente, nem hipotensão sintomática nem fraturas surgiram como complicações, e todas as crianças inscritas completaram a duração total do tratamento sem desistências.

Por que a Terapia de Combinação Importa

O efeito sinérgico de combinar TransCon CNP com suplementação intermitente de hGH aborda o impacto multifacetado da acondroplasia. Para além dos ganhos incrementais de altura, os pacientes mostraram melhorias mensuráveis na proporcionalidade do corpo e no comprimento do braço—métricas que se traduzem em melhores resultados funcionais e qualidade de vida, não apenas em métricas de crescimento num gráfico.

A consistência dos resultados ao longo de 52 semanas sugere que os benefícios permanecem duradouros, ao invés de transitórios, posicionando esta estrutura de terapia dupla como uma potencial estratégia de gestão a longo prazo para a acondroplasia.

Olhando para o Futuro: Ensaios de Próxima Geração e Posicionamento no Mercado

A Ascendis traçou um roteiro regulatório ambicioso. A empresa planeja lançar um programa pivotal de fase 3 comparando a monoterapia com TransCon CNP e o regime de combinação, enquanto avança simultaneamente com as submissões regulatórias independentes de TransCon CNP nos EUA e na Europa. Um objetivo de longo prazo inclui desenvolver uma formulação de injeção única, simplificando a administração para pacientes e cuidadores.

Além da acondroplasia, a Ascendis pretende aproveitar sua tecnologia de plataforma TransCon para expandir para áreas endócrinas adjacentes e doenças raras, ampliando o impacto terapêutico desta abordagem proprietária.

Visão Geral Financeira e Desempenho das Ações

Até o terceiro trimestre, a Ascendis mantinha aproximadamente €539 milhões em caixa, equivalentes de caixa e valores mobiliários negociáveis, garantindo recursos para iniciativas de desenvolvimento contínuo. As ações ASND oscilaram entre $118,03 e $229,94 ao longo dos últimos 12 meses, encerrando a sessão mais recente a $208,75, refletindo uma queda de 2,12%.

Os resultados do ensaio COACH representam um momento decisivo para os tratamentos de acondroplasia, sinalizando que regimes de combinação cuidadosamente planejados podem oferecer progresso clínico tangível para uma população de pacientes que, historicamente, tem sido pouco atendida pela inovação farmacêutica.