O ST-920 da Sangamo demonstra inclinação positiva na função renal—um avanço importante na terapia genética da doença de Fabry

A Sangamo Therapeutics revelou resultados encorajadores do seu ensaio clínico de fase 1/2 STAAR, demonstrando que a isaralgagene civaparvovec (ST-920), uma terapia genética experimental, está a alcançar melhorias significativas na função renal de pacientes com doença de Fabry. A inclinação positiva observada nas métricas de função renal representa um avanço importante no tratamento desta doença genética rara, na qual os pacientes normalmente experienciam danos progressivos nos órgãos devido à deficiência enzimática.

O que os Dados Mostram: Inclinação Positiva nos Resultados Clínicos

O ensaio acompanhou 32 pacientes com diferentes antecedentes de tratamento—aqueles atualmente em terapia de reposição enzimática (ERT), aqueles que interromperam a ERT por pelo menos seis meses, e aqueles que nunca receberam ERT. Entre todos os participantes, o ST-920 demonstrou uma inclinação anualizada positiva de 1,965 mL/min/1,73m² na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) aos 52 semanas, uma métrica que avalia a eficiência dos rins na filtração de resíduos do sangue. Para 19 pacientes acompanhados por dois anos, a inclinação positiva manteve-se em 1,747 mL/min/1,73m² por ano, indicando o benefício sustentado da terapia.

Para além da função renal, o ensaio documentou uma estrutura e função cardíaca estáveis ao longo de um ano, com resultados consistentes entre diferentes subgrupos de pacientes. Mais notavelmente, os pacientes que receberam o ST-920 mantiveram níveis elevados de atividade da alfa-galactosidase A (a-Gal A)—a enzima ausente na doença de Fabry—por até 4,5 anos no paciente com maior acompanhamento, demonstrando a durabilidade dos efeitos da terapia genética.

A Via Rápida Regulamentar: Aprovação Acelerada à Vista

O ST-920 recebeu várias designações da FDA reconhecendo o seu potencial: status de Medicamento Orfão, designação de Via Rápida e status RMAT (Terapia Avançada de Medicina Regenerativa). Mais significativamente, a FDA concordou que os dados de inclinação positiva do ensaio de fase 1/2—especificamente a melhoria na função renal aos 52 semanas—podem servir como base principal para aprovação acelerada, dispensando o processo de revisão tradicionalmente longo.

Em dezembro de 2025, a Sangamo iniciou uma submissão contínua de uma Solicitação de Licença de Biológicos (BLA) à FDA, buscando aprovação sob esta via acelerada. Isto significa que os pacientes com doença de Fabry poderão potencialmente aceder ao ST-920 muito mais cedo do que os prazos habituais de desenvolvimento farmacêutico. Notavelmente, o ST-920 não requer os regimes de pré-condicionamento intensivos exigidos por algumas outras terapias genéticas, reduzindo o peso do tratamento e os riscos de segurança.

Oportunidade de Mercado: Por Que Isto Importa

De acordo com pesquisas de mercado da Grandview Research, o mercado global para tratamentos da doença de Fabry atingiu 2,54 mil milhões de dólares em 2023. Com o ST-920 posicionado como uma terapia potencialmente transformadora, o mercado deverá expandir-se para 4,93 mil milhões de dólares até 2030, crescendo a uma taxa composta anual de 9,9%. Esta expansão reflete não só um aumento no diagnóstico e na consciencialização dos pacientes, mas também o valor significativo que investidores e sistemas de saúde atribuem a terapias capazes de interromper ou reverter a progressão da doença.

Para os pacientes com doença de Fabry—predominantemente crianças e jovens adultos que vivem com uma condição progressiva que afeta os rins, o coração, o sistema nervoso e a pele—uma terapia genética que ofereça uma melhoria duradoura na função renal representa um avanço médico genuíno. A trajetória de inclinação positiva observada nos ensaios do ST-920 sugere que os pacientes podem experimentar um benefício funcional sustentado, em vez de apenas estabilização da doença.

O Que Vem a Seguir

A equipa de dados clínicos da Sangamo apresentará resultados detalhados em várias sessões de plataformas e pôsteres na 22ª edição do WORLD Symposium, em fevereiro de 2026, fornecendo à comunidade médica uma análise abrangente revisada por pares sobre os resultados da inclinação positiva e as suas implicações. O processo de submissão contínua do BLA significa que a FDA revisará os dados à medida que estiverem disponíveis, potencialmente acelerando o cronograma de aprovação em comparação com os caminhos tradicionais.

Com dados de segurança favoráveis, benefícios clínicos duradouros e apoio regulatório, o ST-920 posiciona-se como uma opção de tratamento potencialmente revolucionária para a doença de Fabry—uma condição rara onde, historicamente, as opções terapêuticas relevantes têm sido limitadas. A inclinação positiva nas métricas de função renal sugere que a terapia genética pode oferecer o que muitos pacientes com doenças raras há muito procuram: a possibilidade de uma melhoria significativa e sustentada, em vez de apenas uma desaceleração do declínio.