UPLIZNA Nhận được sự chấp thuận của FDA như một phương pháp điều trị đột phá cho Bệnh nhược cơ toàn thể ở người lớn

Amgen tiết lộ rằng các cơ quan quản lý tại Mỹ đã phê duyệt UPLIZNA (inebilizumab-cdon), mở rộng các lựa chọn điều trị cho người lớn sống chung với bệnh nhược cơ toàn thân, có kết quả xét nghiệm dương tính với kháng thể kháng thụ thể acetylcholine (AChR) và kháng thể kháng kinase đặc hiệu cơ (MuSK).

Hiểu về Bệnh và Cơ Chế Điều Trị

Bệnh nhược cơ toàn thân là một tình trạng tự miễn hiếm gặp, mãn tính, đặc trưng bởi các cơn yếu cơ không thể dự đoán được do rối loạn truyền tín hiệu thần kinh cơ. Bệnh này chủ yếu do các kháng thể tự miễn có hại—cụ thể là kháng thể AChR và MuSK—được tạo ra bởi các tế bào B CD19+, bao gồm plasmablasts và một số quần thể tế bào plasma.

Liệu pháp mới được phê duyệt nhắm vào các cơ chế của các tế bào B này, cung cấp cho bệnh nhân chế độ liều lượng tiện lợi: hai liều tải ban đầu sau đó tiêm duy trì chỉ hai lần mỗi năm, mang lại khả năng kiểm soát bệnh lâu dài.

Ảnh hưởng Thị Trường và Tỷ lệ Phổ biến Bệnh

Ước tính có từ 80.000 đến 100.000 người tại Hoa Kỳ sống chung với bệnh nhược cơ, khiến việc phê duyệt này trở thành một cột mốc quan trọng cho nhóm bệnh nhân đang tìm kiếm các phương pháp điều trị nhắm mục tiêu.

Hồ sơ Quản lý và Phê duyệt Trước Đó

Việc phê duyệt này đánh dấu lần thứ ba trong danh mục của công ty cho UPLIZNA. Thuốc trước đó đã được chấp thuận để điều trị kháng thể kháng aquaporin-4 (AQP4) trong bệnh lý quang tuyến thần kinh nội tủy dạng spectrum (NMOSD) vào tháng 6 năm 2020, tiếp theo là sự chấp thuận cho bệnh lý liên quan đến Immunoglobulin G4 (IgG4-RD) vào tháng 4 năm 2025.

Các lần phê duyệt liên tiếp này nhấn mạnh tính đa dạng của thuốc trong việc điều trị các bệnh tự miễn liên quan đến tế bào B, khẳng định vị thế của nó như một nhân tố quan trọng trong lĩnh vực miễn dịch trị liệu.