DAWNZERA Tiến Gần Hơn Với Phê Duyệt Tại Châu Âu: CHMP Phê Chuẩn Cho Việc Phê Duyệt Điều Trị HAE

Ionis Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng về mặt quy định tại châu Âu sau quyết định của Ủy ban Thuốc dùng cho Người (CHMP) đề xuất phê duyệt DAWNZERA như một liệu pháp phòng ngừa cho phù nề mạch máu di truyền (HAE). Đánh giá tích cực này hiện đang tiến tới xem xét bởi Ủy ban Châu Âu, với quyết định cuối cùng dự kiến vào Quý 1 năm 2026.

Hiểu về Thách Thức Lâm Sàng

Phù nề mạch máu di truyền là một rối loạn di truyền hiếm gặp nhưng nghiêm trọng ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 50.000 người trên toàn cầu. Tình trạng này gây ra các cơn phù nề không thể dự đoán được ở nhiều vùng trên cơ thể—tay, chân, vùng bụng, đặc điểm khuôn mặt và cổ họng—gây ra gánh nặng lớn về mặt lâm sàng và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân. Việc thiếu các lựa chọn phòng ngừa hiệu quả đã lâu nay đã hạn chế các phương pháp điều trị cho nhóm bệnh nhân dễ bị tổn thương này.

Cách DAWNZERA Hoạt Động Trong Việc Phòng Ngừa HAE

DAWNZERA hoạt động thông qua một cơ chế mới bằng cách ức chế plasma prekallikrein (PKK), một protein quan trọng tham gia vào chuỗi phản ứng viêm khởi phát các cơn HAE. Phương pháp RNA nhắm mục tiêu này phân biệt nó với các liệu pháp hiện có và là giải pháp phòng ngừa dựa trên RNA đầu tiên được thiết kế đặc biệt để quản lý phù nề mạch máu di truyền.

Bằng Chứng Thử Nghiệm Hỗ Trợ Con Đường Phê Duyệt

Khuyến nghị của CHMP xuất phát từ dữ liệu toàn diện giai đoạn 3 do các thử nghiệm lâm sàng OASIS-HAE và OASISplus thực hiện. Các nghiên cứu này đã tuyển chọn thanh thiếu niên (từ 12 tuổi trở lên) và người lớn gặp các cơn HAE tái phát. Kết quả cho thấy giảm đáng kể tần suất các cơn trong tất cả các điểm đo lường, với lợi ích điều trị duy trì suốt thời gian thử nghiệm. Đặc biệt, thuốc duy trì hồ sơ an toàn tích cực, hỗ trợ khả năng tự dùng thuốc qua autoinjector—tăng khả năng tiếp cận và tiện lợi cho bệnh nhân.

Thời Gian Quy Định và Ảnh Hưởng Thị Trường

DAWNZERA đã được Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào tháng 8 năm 2025, xác lập vị thế là thuốc dự phòng nhắm mục tiêu RNA tiên phong cho HAE tại Bắc Mỹ. Sự chấp thuận của châu Âu định vị liệu pháp này cho khả năng tiếp cận toàn cầu rộng hơn, có thể thay đổi các phương pháp điều trị cho bệnh nhân HAE ở nhiều khu vực khác nhau.

Bối cảnh Hiệu Suất Cổ Phiếu

Cổ phiếu Ionis thể hiện sự biến động trong 12 tháng qua, dao động từ $23.95 đến $76.78. Tính đến ngày 14 tháng 11 năm 2025, cổ phiếu giao dịch ở mức $71.55, tăng 2.45% trong phiên giao dịch đó.