Liệu pháp đột phá kết hợp hai phương pháp chống ung thư cho bệnh nhân ung thư bàng quang đối mặt với các lựa chọn hạn chế

FDA đã phê duyệt một liệu pháp kết hợp hai thuốc sáng tạo đánh dấu lần đầu tiên một tác nhân kiểm soát điểm kiểm soát miễn dịch PD-1 kết hợp với kháng thể-kháng sinh liên hợp để điều trị ung thư bàng quang xâm lấn cơ ở những bệnh nhân không thể dung nạp hóa trị cisplatin tiêu chuẩn. KEYTRUDA và KEYTRUDA QLEX của Merck, được sử dụng cùng với Padcev—một thuốc phối hợp do Astellas đồng phát triển và hiện thuộc sở hữu của Seattle Genetics (Pfizer)—đại diện cho một bước chuyển lớn trong cách quản lý loại ung thư hung hãn này vào thời điểm phẫu thuật.

Giải quyết khoảng trống điều trị quan trọng

Ung thư bàng quang xâm lấn cơ xâm nhập sâu vào thành bàng quang, thường yêu cầu phẫu thuật cắt bỏ toàn bộ bàng quang. Tuy nhiên, gần 50% bệnh nhân bị tái phát ung thư ngay cả sau phẫu thuật, trong khi một số lớn không thể nhận hóa trị dựa trên cisplatin do các yếu tố sức khỏe hoặc sở thích của bệnh nhân. Điều này để lại một khoảng trống điều trị đáng kể cho nhóm bệnh nhân dễ bị tổn thương đang tìm kiếm các phương pháp thay thế ngoài phẫu thuật đơn thuần, khiến các trích dẫn của bệnh nhân nhấn mạnh sự cần thiết của các lựa chọn điều trị bổ sung đặc biệt phù hợp với quyết định này.

Cách các thuốc hoạt động

KEYTRUDA cung cấp hoạt chất pembrolizumab qua đường tĩnh mạch để mở khóa hệ miễn dịch chống lại tế bào ung thư. KEYTRUDA QLEX, được phê duyệt chỉ vài tháng trước đó, cung cấp cùng hoạt chất pembrolizumab trong dạng tiêm dưới da cố định phối hợp với berahyaluronidase alfa để dễ dàng hơn trong việc sử dụng. Padcev hoạt động qua một cơ chế khác—là một kháng thể-kháng sinh liên hợp nhắm mục tiêu và vận chuyển các hợp chất độc trực tiếp đến tế bào ung thư. Cách tiếp cận kép này kích hoạt cả hệ miễn dịch và tiêu diệt mục tiêu tế bào.

Bằng chứng lâm sàng thúc đẩy việc phê duyệt

Thử nghiệm giai đoạn 3 KEYNOTE-905 đã kiểm tra sự kết hợp này được sử dụng quanh phẫu thuật ở những bệnh nhân không đủ điều kiện nhận cisplatin, theo dõi kết quả trong trung bình 25.6 tháng. Kết quả cho thấy chế độ kết hợp KEYTRUDA cộng với Padcev giảm 60% nguy cơ sống không còn sự kiện so với phẫu thuật đơn thuần. Thời gian sống chung tăng 50%, trong khi phản ứng hoàn toàn về mô học—nghĩa là không phát hiện ung thư trong mẫu phẫu thuật—đạt 57.1% so với chỉ 8.6% với phẫu thuật. Các trích dẫn của bệnh nhân từ các người tham gia thử nghiệm thường nhấn mạnh hy vọng mà các tỷ lệ phản ứng này mang lại.

Các yếu tố an toàn

Ít nhất 20% bệnh nhân điều trị gặp phản ứng phụ trong quá trình điều trị. Các biến chứng nghiêm trọng liên quan đến hệ miễn dịch như viêm phổi, viêm đại tràng, viêm gan và viêm thận xảy ra với tỷ lệ phù hợp với hồ sơ an toàn của các inhibitor PD-1. Những rủi ro này có thể kiểm soát được nhưng đáng chú ý, cần cân nhắc so với lợi ích về thời gian sống và phản ứng rõ rệt cho các ứng viên phù hợp.

Ảnh hưởng thị trường và các triển vọng trong tương lai

Merck báo cáo rằng KEYTRUDA đã tạo ra doanh thu 8.1 tỷ USD trong quý 3 năm 2025, phản ánh sự mở rộng mạnh mẽ 10% so với cùng kỳ năm trước. Cổ phiếu MRK dao động từ 73.31 USD đến 105.07 USD trong vòng mười hai tháng qua, kết thúc tuần giao dịch gần nhất ở mức 97.76 USD, tăng 2.94%. Các nhà phân tích ngành nhận định rằng việc phê duyệt này có thể thay đổi thực hành điều trị ung thư bàng quang, thiết lập một tiêu chuẩn mới trong chăm sóc, nơi phẫu thuật đơn thuần không còn là phương pháp mặc định cho những bệnh nhân không đủ điều kiện nhận cisplatin. Sự kết hợp này vừa là bước tiến trong điều trị, vừa thể hiện nhận thức rằng các phương pháp cá nhân hóa và đa dạng ngày càng định hình chiến lược ung thư hiện đại.