Harmony Biosciences đạt mốc sinh khả dụng sinh học cho Pitolisant GR; Ngày PDUFA dự kiến vào cuối năm 2027

Harmony Biosciences Holdings, Inc. (HRMY) công bố kết quả khả quan từ hai nghiên cứu quan trọng về dạng bào chế gastro-resistant của pitolisant, định vị công ty cho một cột mốc pháp lý vào năm tới. Nghiên cứu chính đã chứng minh rằng liều 17.8 mg pitolisant GR duy trì tính sinh khả dụng tương đương với dạng đã được thị trường hóa 17.8 mg của Wakix, liệu pháp điều trị chứng ngủ rũ của công ty đã được FDA chấp thuận.

Tiến bộ lâm sàng loại bỏ rào cản điều trị

Ngoài việc xác nhận tính sinh khả dụng tương đương, thử nghiệm tối ưu hóa liều lượng đã tiết lộ một lợi thế lâm sàng đáng kể: tất cả các bệnh nhân tham gia đều bắt đầu điều trị ở liều 17.8 mg đầy đủ mà không cần tăng liều dần dần. Phát hiện này giúp đơn giản hóa trải nghiệm của bệnh nhân và có thể thúc đẩy quá trình bắt đầu điều trị nhanh hơn so với các quy trình điều chỉnh liều thông thường.

Lộ trình pháp lý và thời gian thị trường

Dựa trên các kết quả này, Harmony Biosciences đang định vị để nộp đơn xin cấp phép thuốc mới (NDA) cho pitolisant GR vào đầu năm 2026. Công ty đã đặt mục tiêu ngày PDUFA trong quý đầu tiên của năm 2027, thiết lập một lộ trình rõ ràng cho quá trình xem xét pháp lý và khả năng phê duyệt. Việc nộp NDA thành công sẽ mở rộng danh mục điều trị chứng ngủ rũ của công ty với dạng bào chế cải tiến.

Phản hồi thị trường

Cổ phiếu HRMY đã tăng nhẹ trong hoạt động trước thị trường, tăng 0.32% lên $34.42, phản ánh tâm lý thận trọng của nhà đầu tư sau thông báo. Quá trình tiến tới nộp NDA đánh dấu một bước tiến quan trọng trong việc thúc đẩy dòng sản phẩm của Harmony và có thể chiếm lĩnh thêm thị phần trong phân khúc chứng ngủ rũ.