DAYBUE STIX Nhận Phê Duyệt của FDA: Acadia Ra Mắt Phiên Bản Bột cho Điều Trị Hội Chứng Rett

Acadia Pharmaceuticals Inc. (ACAD) đã thành công trong việc đạt được sự chấp thuận của FDA cho DAYBUE STIX, giới thiệu một dạng bột của dung dịch uống DAYBUE được thiết kế dành cho bệnh nhân mắc hội chứng Rett từ hai tuổi trở lên. Cột mốc này đánh dấu sự mở rộng trong các lựa chọn điều trị cho một tình trạng ảnh hưởng đến khoảng 1 trong 10.000 đến 15.000 trẻ em gái sinh ra trên toàn cầu.

Hội chứng Rett là gì và Tại sao điều này quan trọng

Hội chứng Rett là một rối loạn phát triển thần kinh hiếm gặp gây ra những thách thức lâm sàng đáng kể. Tình trạng này chủ yếu ảnh hưởng đến các bé gái trong giai đoạn phát triển ban đầu, dẫn đến suy giảm thần kinh tiến triển. Việc phê duyệt DAYBUE STIX đáp ứng một nhu cầu cấp thiết trong nhóm bệnh nhân này bằng cách cung cấp một phương pháp dùng thuốc thay thế trong khi vẫn duy trì hiệu quả điều trị và đặc tính an toàn như của dung dịch uống ban đầu đã được FDA chấp thuận vào năm 2023.

Thông số kỹ thuật sản phẩm và Hồ sơ lâm sàng

Dạng bột mới được phê duyệt được thiết kế để mang lại kết quả hiệu quả và an toàn giống hệt như dung dịch uống dạng lỏng hiện có. Sự linh hoạt trong công thức này cho phép các nhà cung cấp dịch vụ y tế và người chăm sóc có khả năng thích nghi cao hơn trong việc quản lý điều trị, đặc biệt có lợi cho các nhóm trẻ em nơi độ chính xác liều lượng và dễ sử dụng là những yếu tố hàng đầu.

Thời gian ra mắt trên thị trường

DAYBUE STIX sẽ được triển khai theo phương thức phân đoạn bắt đầu từ quý đầu tiên của năm 2026, với dự kiến truy cập thị trường đầy đủ vào đầu quý hai. Công thức dung dịch uống ban đầu sẽ tiếp tục được duy trì song song với lựa chọn dạng bột mới, đảm bảo chuỗi cung ứng không bị gián đoạn và sự lựa chọn điều trị của bệnh nhân.