INO-3107 Đạt Mốc Quan Trọng FDA: Điều Gì Nghĩa Là Chiến Thắng Lâm Sàng của Inovio Đối Với Bệnh Nhân RRP

Inovio Pharmaceuticals (INO) vừa ghi nhận một chiến thắng quan trọng về mặt quy định. Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm (FDA) đã chấp nhận Đơn xin Cấp phép Sinh học của công ty cho INO-3107, một bước đột phá tiềm năng cho bệnh nhân đang chiến đấu với bệnh u nhú đường hô hấp tái phát (RRP). Cơ quan này đã đặt ngày PDUFA là 30 tháng 10 năm 2026 và cho biết sẽ không yêu cầu cuộc họp ủy ban tư vấn—mặc dù đã cảnh báo rằng có thể cần thêm bằng chứng để hỗ trợ đầy đủ trạng thái phê duyệt tăng tốc.

Dữ liệu lâm sàng thu hút sự chú ý của FDA

Đây là lý do thị trường nên quan tâm: thử nghiệm giai đoạn 1/2 của INO-3107 đã mang lại kết quả thuyết phục. Trong số bệnh nhân RRP đã trải qua ít nhất hai cuộc phẫu thuật trong năm trước, 72% đã giảm tần suất phẫu thuật từ 50-100% trong năm đầu sau điều trị. Thậm chí ấn tượng hơn, 86% số bệnh nhân có thể đánh giá được duy trì những thành quả đó sang năm thứ hai mà không cần liều lại, trong đó một nửa không cần phẫu thuật nào.

Đây không phải là những con số để khoe khoang. RRP, chủ yếu do HPV-6 và HPV-11 gây ra, buộc bệnh nhân phải trải qua chu kỳ các thủ thuật phẫu thuật lặp đi lặp lại để loại bỏ các u nhú lành tính gây tắc nghẽn đường thở. Mỗi cuộc phẫu thuật đều có nguy cơ gây tổn thương dây thanh âm vĩnh viễn và ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống. Một liệu pháp giảm thiểu gánh nặng phẫu thuật có thể mang lại bước đột phá.

Cơ chế hoạt động của INO-3107

Cơ chế của thuốc khá đơn giản: nó kích thích hệ miễn dịch tấn công các tế bào nhiễm HPV bằng phản ứng T-cell đặc hiệu kháng nguyên, có khả năng ngăn chặn hoặc làm chậm sự tái phát của u nhú. Các thử nghiệm lâm sàng cho thấy thuốc được dung nạp tốt, chủ yếu gây ra các tác dụng phụ nhẹ như đau tại chỗ tiêm và mệt mỏi.

INO-3107 đã nhận được cả Chỉ định Thuốc Orphan và Chỉ định Liên minh Đột phá, phản ánh nhu cầu chưa được đáp ứng trong lĩnh vực bệnh hiếm này. Công ty dự định sẽ liên hệ với FDA về các bước tiếp theo, mặc dù cảnh báo của cơ quan về việc cần thêm thông tin cho thấy vẫn còn một số công việc quy định cần hoàn tất.

Thực tế tài chính

Điểm đáng chú ý là: Inovio kết thúc quý 3 năm 2025 với 50,8 triệu USD tiền mặt và các khoản tương đương—đủ để duy trì hoạt động đến quý 2 năm 2026. Thời hạn này gần sát với quyết định PDUFA, tạo ra những điểm áp lực tiềm năng trong tương lai.

Phản ứng của thị trường khá phân hóa. Trong khi việc FDA chấp nhận là tích cực rõ ràng, các nhà đầu tư tập trung vào sự không chắc chắn về quy trình phê duyệt tăng tốc. Cổ phiếu INO giảm 19,21% trong phiên giao dịch trước thị trường xuống còn 1,85 USD, phản ánh lo ngại rằng con đường phê duyệt có thể gặp nhiều trắc trở hơn mong đợi. Trong năm qua, cổ phiếu dao động từ 1,30 USD đến 2,98 USD.

Tiếp theo cho INO và bệnh nhân RRP là gì?

INO-3107 là một trong số ít các phương pháp dược phẩm dành cho RRP, một tình trạng đã tàn phá các nhóm bệnh nhân trong nhiều thập kỷ. Với hiệu quả lâm sàng đã được chứng minh và sự tham gia của FDA đang diễn ra, 12 tháng tới sẽ quyết định liệu liệu pháp này có thể đến tay bệnh nhân và định hình lại các phương pháp điều trị RRP hay không.