INO-3107 vượt qua thử thách xem xét BLA của FDA: Điều này có ý nghĩa gì đối với bệnh nhân RRP

INOVIO Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng về mặt quy định khi FDA chấp nhận Đơn đăng ký Giấy phép Sinh phẩm cho INO-3107, liệu pháp miễn dịch thử nghiệm nhắm vào bệnh phì đại khí quản tái phát. Thư chấp nhận, được gửi gần đây, đặt ngày PDUFA là tháng 10 năm 2026 và mở đường cho việc xem xét nhanh theo trạng thái phê duyệt tăng tốc—mặc dù cơ quan quản lý đã cảnh báo rằng có thể cần thêm dữ liệu bổ sung để hoàn toàn chứng minh cho việc phân loại tăng tốc này.

Hiểu rõ về Thách thức Lâm sàng

Bệnh phì đại khí quản tái phát đại diện cho một nhu cầu y tế chưa được đáp ứng nghiêm trọng. Tình trạng hiếm gặp này, chủ yếu do các chủng virus HPV-6 và HPV-11 gây ra, gây ra sự phát triển không ngừng của các khối u lành tính trong toàn bộ đường hô hấp. Những khối u này gây tắc nghẽn đường thở và làm giảm chất lượng giọng nói, ảnh hưởng nghiêm trọng đến chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Hiện tại, các can thiệp phẫu thuật lặp đi lặp lại vẫn là phương pháp điều trị tiêu chuẩn duy nhất. Tuy nhiên, phẫu thuật mang theo những rủi ro đáng kể—tổn thương mô dây thanh quản tích tụ theo từng thủ thuật, và bệnh thường xuyên tái phát, khiến bệnh nhân rơi vào vòng lặp của các ca phẫu thuật.

Bằng chứng Lâm sàng Hỗ trợ Việc Nộp Đơn BLA

Việc nộp đơn quy định dựa trên dữ liệu thử nghiệm giai đoạn 1/2 vững chắc. Trong số người lớn mắc RRP đã trải qua ít nhất hai ca phẫu thuật trong năm trước, liệu pháp đã cho thấy kết quả thuyết phục: 72% số người tham gia đạt mức giảm từ 50-100% số ca phẫu thuật trong năm đầu tiên sau điều trị. Thêm vào đó, phân tích theo dõi dài hạn cho thấy 86% bệnh nhân có thể đánh giá được duy trì cải thiện lâm sàng sang năm thứ hai mà không cần liều lặp lại—và đặc biệt, một nửa số bệnh nhân này không cần thêm ca phẫu thuật nào nữa.

Các phát hiện nghiên cứu đã xuất hiện trên tạp chí Nature Communications và The Laryngoscope, cung cấp sự xác nhận đã qua bình duyệt về tiềm năng tác động của INO-3107.

Cơ Chế và Hồ Sơ An Toàn

INO-3107 hoạt động như một liệu pháp miễn dịch nhằm kích hoạt phản ứng T-cell đặc hiệu kháng nguyên, trực tiếp nhắm vào các tế bào nhiễm HPV-6 và HPV-11. Bằng cách kích hoạt hệ miễn dịch tế bào này, liệu pháp nhằm mục tiêu ức chế hoặc ngăn chặn sự phát triển của phì đại tại nguồn gốc. Dữ liệu về khả năng dung nạp lâm sàng cho thấy khả quan, chủ yếu là các tác dụng phụ nhẹ như phản ứng tại chỗ tiêm và mệt mỏi—không có dấu hiệu an toàn nghiêm trọng nào xuất hiện.

Tình Trạng Quy Định và Tình Hình Tài Chính

FDA đã cấp cho INO-3107 hai trạng thái đặc biệt phản ánh tầm quan trọng tiềm năng của nó: Chương trình Thuốc hiếm và Phân loại Liệu pháp Đột phá. Bảng cân đối kế toán của INOVIO cho thấy 50,8 triệu đô la trong tiền mặt, các khoản tương đương và đầu tư ngắn hạn tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, dự kiến duy trì hoạt động đến Quý 2 năm 2026.

Dù đã được chấp nhận BLA, các nhà đầu tư thị trường phản ứng thận trọng. Hiệu suất cổ phiếu phản ánh mối lo ngại về cảnh báo của FDA liên quan đến yêu cầu thêm thông tin để đủ điều kiện phê duyệt tăng tốc. Cổ phiếu INO đã dao động trong khoảng từ $1.30 đến $2.98 trong 12 tháng qua và hiện đang giao dịch trước giờ mở cửa ở mức $1.85, giảm 19.21%.

Các Bước Tiếp Theo

INOVIO dự định sẽ họp với các quan chức FDA để làm rõ các yêu cầu thông tin còn lại và thúc đẩy quá trình hướng tới khả năng phê duyệt. Công ty bày tỏ tự tin rằng INO-3107 đáp ứng một khoảng trống điều trị thực sự cho nhóm bệnh nhân mắc bệnh hô hấp hiếm gặp này.