Chứng Khoán Sinh Học Tiếp Tục Tăng Trưởng: FDA Phê Duyệt Các Liệu Pháp Đình Đám Trong Khi Các Giao Dịch Lớn Định Hình Lại Cảnh Quang Ngành

Các lĩnh vực dược phẩm và công nghệ sinh học đã kết thúc một tuần cực kỳ bận rộn mặc dù có các ngày nghỉ lễ, với các cơ quan quản lý trên nhiều khu vực đang thúc đẩy nhanh quá trình phê duyệt các phương pháp điều trị trong nhiều lĩnh vực điều trị khác nhau. Đà này được thúc đẩy bởi sự kết hợp giữa các phê duyệt của FDA, các chấp thuận quốc tế và sự hợp nhất chiến lược của các tập đoàn—mặc dù một số thất vọng trong các thử nghiệm lâm sàng đã nhắc nhở mọi người về những rủi ro trong phát triển.

Chiến thắng về quy định chiếm ưu thế trong tuần

Quy trình phê duyệt của FDA đã diễn ra với tốc độ bất thường. Trong số các chiến thắng nổi bật là sản phẩm mới dạng tiêm dưới da của công ty con (Roche) của Genentech, Lunsumio VELO, một kháng thể bispecific CD20xCD3 được thiết kế cho bệnh lymphoma nang tái phát hoặc kháng thuốc. Sự tiến bộ ở đây không chỉ mang tính điều trị—việc sửa đổi cách quản lý giúp rút ngắn thời gian điều trị từ hàng giờ xuống còn khoảng một phút, cải thiện đáng kể sự tiện lợi cho bệnh nhân và có khả năng nâng cao hiệu quả quy trình làm việc tại phòng khám.

Các cơ quan quản lý Nhật Bản và Trung Quốc cũng theo kịp. PTC Therapeutics đã được cấp phép cho Sephience (sepiapterin) tại Nhật Bản để điều trị phenylketonuria, dựa trên các chấp thuận đã có tại Mỹ và châu Âu. Trong khi đó, Zai Lab đã đạt được một chiến thắng lớn khi nhận được phê duyệt của NMPA Trung Quốc cho Cobenfy (xanomeline-trospium chloride) trong điều trị tâm thần phân liệt—lần đầu tiên có một lựa chọn cơ chế mới trong hơn bảy thập kỷ cho chỉ định này.

Incyte đã mở rộng phạm vi quốc tế của mình với các phê duyệt tại Nhật Bản cho cả Minjuvi (tafasitamab-based combination therapy) trong lymphoma nang và Zynyz (retifanlimab) kết hợp với hóa trị trong ung thư hậu môn tiến triển. Edwards Lifesciences đồng thời ghi nhận một chiến thắng quan trọng về thiết bị y tế, được FDA chấp thuận cho thiết bị thay van động mạch nhân tạo SAPIEN M3—lần đầu tiên có một lựa chọn qua vách liên nhĩ cho bệnh nhân không đủ điều kiện phẫu thuật bị hở van hai lá mức độ trung bình đến nặng.

Các phê duyệt khác bao gồm Dupixent của Regeneron và Sanofi cho trẻ em Nhật Bản mắc hen suyễn nặng kháng trị, Ekterly của KalVista cho phù nề mạch máu di truyền tại Nhật Bản, và AQVESME của Agios cho thiếu máu do thalassemia gây ra. Omeros cũng vui mừng khi FDA chấp thuận YARTEMLEA trong điều trị viêm tắc tiểu cầu liên quan đến ghép tạng sau khi bị từ chối trước đó.

Khi gặp phải thất bại

Không phải tất cả các tin tức đều tích cực. Sanofi đã nhận được thư phản hồi hoàn toàn từ FDA về tolebrutinib cho bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không tái phát, gây trì hoãn khả năng phê duyệt mặc dù đã có chỉ định đột phá trước đó. Reviva Pharmaceuticals gặp khó khăn hơn trong quy trình quản lý khi FDA yêu cầu thêm một thử nghiệm giai đoạn 3 cho brilaroxazine trong điều trị tâm thần phân liệt, đẩy việc nộp NDA đến không sớm hơn năm 2027. Galectin Therapeutics đã nhận được hướng dẫn từ FDA về lộ trình quy định cho belapectin, mặc dù công ty đã đảm bảo một khoản vay tín dụng $10 triệu đô la để duy trì hoạt động đến đầu năm 2027.

Hoạt động M&A báo hiệu sự hợp nhất của thị trường

Các động thái của các công ty trong tuần cho thấy ý định chiến lược rõ ràng. BioMarin Pharmaceutical đồng ý mua lại Amicus Therapeutics với giá 14,50 đô la mỗi cổ phần ($4,8 tỷ tổng giá trị vốn cổ phần), dự kiến hoàn tất vào Quý 2 năm 2026. Sự hợp nhất này kết hợp các danh mục bệnh hiếm và khả năng sản xuất bổ sung lẫn nhau.

Sanofi cùng lúc tiến hành mua lại Dynavax Technologies với giá 15,50 đô la mỗi cổ phần ($2,2 tỷ tổng giá trị vốn cổ phần) qua đề nghị mua bằng tiền mặt. Việc mua lại tập trung vào vắc xin, bổ sung cả vắc xin phòng viêm gan B đã được thị trường chấp nhận và một ứng viên vắc xin zona thần kinh khác biệt vào danh mục của Sanofi.

Riêng biệt, Repare Therapeutics đồng ý bán lại chất ức chế ATPase polymerase theta RP-3467 cho Gilead Sciences với giá lên tới $30 triệu đô la ($25 triệu đô la trả trước cộng với $5 triệu đô la trong các cột mốc chuyển giao công nghệ), giúp Repare tập trung lại các nỗ lực về ung thư chính xác trong khi Gilead có cơ hội gia nhập vào lĩnh vực ức chế polymerase theta mới.

Dữ liệu lâm sàng: Tiến bộ hỗn hợp

Lịch trình công bố kết quả thử nghiệm mang lại cả khích lệ lẫn thất vọng. Altimmune đã cho thấy sự cải thiện đáng kể về các chỉ số xơ hóa không xâm lấn và giảm cân duy trì qua 48 tuần trong thử nghiệm giai đoạn 2b IMPACT cho bệnh gan nhiễm mỡ không do rượu liên quan đến rối loạn chuyển hóa. NeuroSense báo cáo các phát hiện an toàn tích cực từ nghiên cứu Phase 2 PrimeC trong bệnh Alzheimer, không phát hiện các tác dụng phụ nghiêm trọng.

Dogwood Therapeutics thể hiện giảm đau rõ rệt trong thử nghiệm Phase 2b halneuron trong đau thần kinh do hóa trị, cho thấy sự phân biệt rõ ràng so với giả dược. Lexaria Bioscience đạt được mục tiêu an toàn và dung nạp chính trong thử nghiệm Phase 1b khi thử nghiệm kết hợp CBD dạng DehydraTECH và semaglutide trên các nhóm người thừa cân và tiểu đường. Edgewise Therapeutics báo cáo dữ liệu tạm thời phần D từ thử nghiệm CIRRUS-HCM cho thấy EDG-7500 nói chung dung nạp tốt và không giảm LVEF có ý nghĩa lâm sàng.

Tuy nhiên, Biohaven đã báo cáo kết quả thất vọng trong giai đoạn 2 của BHV-7000 trong rối loạn trầm cảm chính, không đạt mục tiêu chính về giảm triệu chứng trầm cảm so với giả dược trong sáu tuần. Thất bại này làm nổi bật tính không thể đoán trước của quá trình phát triển thuốc CNS và nhấn mạnh lý do tại sao các nhà đầu tư giai đoạn lâm sàng vẫn còn thận trọng mặc dù ngành công nghiệp đang rất hưng phấn.

Những gì sắp tới

Lịch trình quy định vẫn còn nhiều hoạt động đến cuối năm và sang năm 2026, với nhiều kết quả giai đoạn 3 và các hồ sơ nộp lại dự kiến. Các nhà quan sát ngành cho rằng làn sóng M&A phản ánh sự định vị chiến lược lớn hơn—các tập đoàn lớn hơn đang hợp nhất các tài sản khác biệt trong lĩnh vực bệnh hiếm và ung thư trong khi bán đi các chương trình có khả năng phát triển không rõ ràng. Liệu sự hợp nhất này cuối cùng có mang lại lợi ích cho cổ đông hay chỉ đơn thuần là thay đổi quyền sở hữu tài sản vẫn còn là một câu hỏi mở mà các thị trường sẽ theo dõi chặt chẽ trong các quý tới.