Phương pháp điều trị kép của Ascendis cho thấy lợi ích tăng trưởng duy trì cho bệnh nhân mắc chứng loạn sản sụn

Ascendis Pharma A/S (ASND) công bố dữ liệu khích lệ từ tuần 52 của thử nghiệm giai đoạn 2 COACH, đánh giá liệu trình kết hợp của TransCon CNP tiêm mỗi tuần kết hợp với tiêm TransCon hGH ở bệnh nhân trẻ mắc chứng loạn sản sương nhỏ. Các phát hiện nhấn mạnh cách liệu pháp kết hợp mục tiêu có thể đạt được những cải thiện ý nghĩa về tốc độ tăng trưởng trong khi duy trì hồ sơ an toàn vững chắc trong suốt thời gian điều trị.

Hiểu về Loạn sản sương nhỏ và Nhu cầu lâm sàng

Loạn sản sương nhỏ, chiếm phần lớn các trường hợp còi xương, bắt nguồn từ đột biến gen FGFR3 gây gián đoạn phát triển xương bình thường. Ngoài chiều cao thấp, trẻ mắc bệnh còn phải đối mặt với tỷ lệ chi to so với thân và các biến chứng sức khỏe liên quan. Các lựa chọn điều trị hiện tại còn hạn chế, khiến các phương pháp kết hợp mới trở thành bước tiến quan trọng trong việc quản lý rối loạn di truyền hiếm gặp này.

Kết quả thử nghiệm vẽ nên bức tranh thuyết phục

Thử nghiệm COACH tuyển chọn cả bệnh nhân trẻ đã điều trị và chưa điều trị. Ở mốc 52 tuần, các đối tượng chưa từng điều trị đạt tốc độ tăng trưởng hàng năm là 8.8 cm—tăng 3.9 cm so với các số đo ban đầu. Những người đã từng tiếp xúc với TransCon CNP đơn trị liệu đạt 8.42 cm mỗi năm, với mức tăng 3.28 cm so với ban đầu. Các điểm số Z chiều cao tăng lên ở cả hai nhóm xác nhận rằng phương pháp kết hợp vượt trội hơn so với điều trị đơn lẻ.

Dữ liệu an toàn cho thấy kết quả yên tâm: liệu trình nói chung được dung nạp tốt, chủ yếu các tác dụng phụ nhẹ. Đáng chú ý, không có trường hợp hạ huyết áp triệu chứng hay gãy xương nào xuất hiện như các biến chứng, và tất cả trẻ tham gia đều hoàn thành toàn bộ thời gian điều trị mà không bỏ cuộc.

Tại sao liệu pháp kết hợp lại quan trọng

Hiệu ứng cộng hưởng của việc kết hợp TransCon CNP với bổ sung hGH định kỳ giải quyết tác động đa diện của loạn sản sương nhỏ. Ngoài việc tăng chiều cao từng bước, bệnh nhân còn cho thấy những cải thiện rõ rệt về tỷ lệ cơ thể và chiều dài cánh tay—những chỉ số này chuyển thành kết quả chức năng nâng cao và chất lượng cuộc sống, không chỉ đơn thuần là các số đo tăng trưởng trên biểu đồ.

Sự nhất quán của kết quả trong 52 tuần cho thấy lợi ích có thể kéo dài chứ không chỉ tạm thời, định vị khung điều trị hai phương pháp này như một chiến lược quản lý lâu dài tiềm năng cho loạn sản sương nhỏ.

Nhìn về phía trước: Các thử nghiệm thế hệ tiếp theo và Vị trí thị trường

Ascendis đã vạch ra lộ trình điều chỉnh quy định đầy tham vọng. Công ty dự định bắt đầu một chương trình giai đoạn 3 then chốt so sánh TransCon CNP đơn trị liệu với liệu trình kết hợp, đồng thời tiến hành các hồ sơ đăng ký độc lập của TransCon CNP tại Mỹ và châu Âu. Mục tiêu dài hạn bao gồm phát triển dạng tiêm một lần, giúp đơn giản hóa việc quản lý cho bệnh nhân và người chăm sóc.

Ngoài loạn sản sương nhỏ, Ascendis dự định tận dụng công nghệ nền tảng TransCon của mình để mở rộng vào các lĩnh vực nội tiết và bệnh hiếm liên quan, mở rộng phạm vi điều trị của phương pháp sở hữu này.

Tóm tắt tài chính và Hiệu suất cổ phiếu

Tính đến Quý 3, Ascendis duy trì khoảng €539 triệu tiền mặt, các khoản tương đương tiền và chứng khoán có thể giao dịch, cung cấp nguồn lực cho các sáng kiến phát triển liên tục. Cổ phiếu ASND dao động giữa $118.03 và $229.94 trong 12 tháng qua, đóng cửa phiên gần nhất ở mức $208.75, giảm 2.12%.

Kết quả thử nghiệm COACH đánh dấu một bước ngoặt quan trọng cho điều trị loạn sản sương nhỏ, báo hiệu rằng các liệu trình kết hợp được thiết kế cẩn thận có thể mang lại tiến bộ lâm sàng rõ rệt cho một nhóm bệnh nhân vốn bị bỏ quên trong đổi mới dược phẩm.