Cột mốc điều trị gene: GPX-002 của Genprex thể hiện khả năng phục hồi sản xuất insulin trong các mô hình tiểu đường loại 2

Genprex Inc. (GNPX) đã công bố những phát hiện đột phá về liệu pháp gene điều tra GPX-002, đánh dấu bước tiến quan trọng trong việc giải quyết bệnh tiểu đường type 2 thông qua trẻ hóa tế bào. Các nghiên cứu tiền lâm sàng của công ty ở cả linh trưởng không phải người và chuột đã cung cấp bằng chứng thuyết phục rằng liệu pháp này có thể khôi phục khả năng sản xuất insulin ở các tế bào beta bị tổn thương—một đặc điểm điển hình của bệnh tiểu đường type 2.

Công nghệ đằng sau GPX-002

Ở cốt lõi, GPX-002 sử dụng phương pháp vận chuyển sáng tạo: một vector virus adeno-associated (AAV) mang các gene Pdx1 và MafA trực tiếp vào ống tụy. Cơ chế vận chuyển gene nhắm mục tiêu này được thiết kế để giải quyết vấn đề cơ bản của bệnh tiểu đường type 2: các tế bào beta dần mất khả năng sản xuất và tiết insulin. Bằng cách giới thiệu các gene đặc biệt này, liệu pháp nhằm mục đích lập trình lại và kích hoạt lại các tế bào đã kiệt quệ này, về cơ bản đảo ngược tổn thương tế bào của bệnh.

Nghiên cứu trên linh trưởng cho kết quả ấn tượng

Nghiên cứu trên linh trưởng không phải người đã cho kết quả đặc biệt khả quan. Đối tượng đầu tiên nhận GPX-002 qua phương pháp truyền qua ống dẫn tụy—một kỹ thuật cho phép các gene điều trị đến được các tế bào mục tiêu trong tuyến tụy. Trong vòng bảy tháng, con vật này đã tiến triển từ bệnh tiểu đường type 2 nặng nề ban đầu đến thể hiện khả năng dung nạp glucose bình thường, một sự đảo ngược rõ rệt của rối loạn chuyển hóa thường không thể chữa khỏi.

Một linh trưởng thứ hai đã được điều trị qua tiêm trực tiếp vào tuyến tụy và cho thấy sự cải thiện đáng kể, mặc dù chưa đạt được sự bình thường hoàn toàn. Những kết quả khác biệt này gợi ý rằng phương pháp truyền qua ống dẫn tụy có thể mang lại hiệu quả vượt trội trong việc nhắm mục tiêu các quần thể tế bào bị ảnh hưởng.

Các nhà nghiên cứu nhận thấy rằng các đối tượng nhận liệu pháp dựa trên AAV cần được ức chế miễn dịch tạm thời trong quá trình điều trị. Quan trọng là, phản ứng miễn dịch được ghi nhận giảm sau khoảng sáu tháng, có thể mở ra cơ hội cho các quy trình tinh chỉnh nhằm cải thiện khả năng dung nạp lâu dài và kết quả điều trị.

Mô hình chuột xác nhận cơ chế

Hỗ trợ các phát hiện trên linh trưởng, GPX-002 thể hiện hoạt động mạnh mẽ ở chuột mắc bệnh tiểu đường type 2. Các con vật được điều trị đã thể hiện sự tăng tiết insulin kích thích glucose và đảo ngược hoàn toàn tình trạng tăng đường huyết—với mức đường huyết trở lại bình thường trong vòng bốn tuần sau điều trị. Những thời gian nhanh hơn này ở chuột further xác nhận rằng liệu pháp thành công trong việc đảo ngược rối loạn chức năng tế bào beta trên nhiều mô hình bệnh khác nhau.

Mở rộng ra ngoài bệnh tiểu đường type 1

Các nghiên cứu trước đó về GPX-002 trong các mô hình bệnh tiểu đường type 1 cho thấy liệu pháp có thể chuyển đổi các tế bào alpha thành các tế bào beta chức năng có khả năng sản xuất insulin. Những kết quả mới về bệnh tiểu đường type 2 này đánh dấu sự mở rộng quan trọng phạm vi của ứng viên, vì bệnh tiểu đường type 2 ảnh hưởng đến số lượng lớn bệnh nhân hơn so với type 1. Thị trường có thể mở rộng này sẽ nâng cao đáng kể tác động thương mại tiềm năng.

Tiến trình lâm sàng tiếp theo

Genprex đang tiến hành nhiều nghiên cứu giai đoạn tiếp theo, tiếp tục mở rộng nghiên cứu trên linh trưởng không phải người ở cả hai loại bệnh tiểu đường đồng thời chuẩn bị các đánh giá độc tố chính thức. Các cột mốc pháp lý này nhằm hỗ trợ đơn xin thuốc thử nghiệm mới trong tương lai, mở đường cho các thử nghiệm trên người.

Phản ứng thị trường

Thị trường đã chú ý đến những phát triển này. Cổ phiếu GNPX đóng cửa phiên giao dịch trước ở mức $1.80, tăng 0.86%, và bước vào giao dịch trước thị trường ở mức $1.90—tăng 5.55% phản ánh sự lạc quan của nhà đầu tư về tiềm năng của liệu pháp trong việc giải quyết một trong những rối loạn chuyển hóa phổ biến nhất toàn cầu.