FDA phê duyệt lộ trình nghiên cứu nhanh chóng cho Gemini để chống lại tử vong do AKI và tiến triển của bệnh

Revelation Biosciences đã vượt qua một trở ngại quy định lớn, đạt được sự đồng thuận của FDA về một lộ trình hiệu quả đáng kể để đưa Gemini ra thị trường. Cơ quan này đã phê duyệt một nghiên cứu thích ứng giai đoạn 2/3 đơn lẻ, được kiểm soát tốt, làm nền tảng đủ để nộp đơn thuốc trong tương lai nhằm điều trị tổn thương thận cấp tính—một trong những tình trạng nguy hiểm và gây tàn phế nhất trong môi trường bệnh viện.

Điều gì làm cho thương vụ này trở nên đặc biệt? FDA về cơ bản đã rút ngắn quá trình thường yêu cầu nhiều thử nghiệm thành một nghiên cứu tối ưu hơn. Đối với bệnh nhân đang chiến đấu với AKI, điều này có nghĩa là sự cứu trợ tiềm năng có thể đến nhanh hơn.

Hiểu rõ về cuộc khủng hoảng Tổn Thương Thận Cấp Tính: Tại sao tử vong do AKI vẫn là mối đe dọa lớn

Tổn thương thận cấp tính xảy ra mà không cảnh báo trước. Tình trạng này liên quan đến sự suy giảm nhanh chóng chức năng thận và gây tử vong ở tỷ lệ đáng báo động. Hơn 10% tất cả bệnh nhân nhập viện trải qua AKI, trong đó hơn một nửa trong số đó ở các phòng chăm sóc đặc biệt phải đối mặt với tình trạng này. Đối với các trường hợp nặng cần hỗ trợ lọc máu, nguy cơ tử vong cực kỳ cao, đi kèm với thời gian nằm ICU kéo dài và tiến triển lâu dài thành bệnh thận mãn tính.

Các số liệu kể một câu chuyện ảm đạm: ước tính có khoảng 6,8 triệu lượt nhập viện tại Mỹ hàng năm liên quan đến biến chứng AKI, và Medicare chỉ chi hơn 10 tỷ đô la mỗi năm để quản lý chăm sóc liên quan đến AKI. Mặc dù gánh nặng này lớn, hiện chưa có liệu pháp nào được phê duyệt ngoài chăm sóc hỗ trợ và lọc máu. Đây là một trong những nhu cầu chưa được đáp ứng cấp thiết nhất của y học hiện đại—bệnh nhân phải đối mặt với lựa chọn giữa các can thiệp hạn chế và nguy cơ tử vong cao.

Khung phê duyệt đột phá của FDA cho Gemini

Theo thỏa thuận quy định, FDA đã phê duyệt hai yếu tố quan trọng giúp thúc đẩy tiến trình của Gemini:

Thứ nhất, cơ quan này công nhận một điểm cuối tổng hợp có ý nghĩa lâm sàng—đo lường tử vong hoặc yêu cầu lọc máu. Điều này phản ánh những gì thực sự quan trọng đối với bệnh nhân: tránh tử vong và tránh sự xâm lấn của việc phụ thuộc vào lọc máu.

Thứ hai, FDA đồng ý rằng một nghiên cứu thích ứng giai đoạn 2/3 duy nhất, tuyển khoảng 300 bệnh nhân, có thể cung cấp đủ bằng chứng để nộp đơn thuốc mới, miễn là kết quả tích cực. Điều này khá bất thường đối với các tình trạng nghiêm trọng như AKI.

Thiết kế thử nghiệm thích ứng cho phép chuyển tiếp liền mạch từ Giai đoạn 2 sang Giai đoạn 3. Các nhà nghiên cứu sẽ nhanh chóng xác định liều Gemini an toàn và hiệu quả nhất trong Phần 1, rồi chuyển trực tiếp sang một nghiên cứu xác nhận Giai đoạn 3 đầy đủ trong Phần 2. Dữ liệu từ cả hai phần có thể được kết hợp để phân tích chính và phụ, giúp rút ngắn con đường đến việc nộp hồ sơ quy định.

Gemini là gì và tại sao nó là bước đột phá

Gemini là công thức độc quyền của PHAD—một chất kích hoạt TLR4 được thiết kế để cân bằng lại phản ứng miễn dịch rối loạn. Về bản chất, thuốc hoạt động để đặt lại hệ miễn dịch bẩm sinh của cơ thể khi nó trở nên quá hoạt động nguy hiểm, một cơ chế chính trong AKI nặng.

Nghiên cứu tiền lâm sàng đã chứng minh tiềm năng của Gemini qua nhiều mô hình bệnh thận, nhiễm trùng và các tình trạng viêm. Ứng viên này đã hoàn thành hai nghiên cứu Giai đoạn 1 và cũng đang được khám phá cho bệnh thận mãn tính, viêm quá mức liên quan đến bỏng nặng, và phòng ngừa nhiễm trùng sau phẫu thuật.

Kế hoạch thực hiện của Revelation năm 2026

Trong suốt năm 2026, Revelation dự định thực hiện các hạ tầng cần thiết cho thử nghiệm then chốt. Các mốc quan trọng bao gồm:

• Hợp tác CRO: Tham gia một tổ chức nghiên cứu hợp đồng hàng đầu có kinh nghiệm sâu rộng trong các thử nghiệm thận tại bệnh viện
• Giám sát khoa học: Thành lập một hội đồng cố vấn khoa học chuyên gia để hướng dẫn thực hiện thử nghiệm
• Sản xuất thuốc: Hoàn tất sản xuất nguồn cung cấp Gemini đạt tiêu chuẩn lâm sàng

Ban lãnh đạo nhấn mạnh rằng công ty đang làm việc “một cách nhanh chóng” để tiến tới khởi động nghiên cứu, định vị Gemini như một liệu pháp tiềm năng đầu tiên trong lớp cho hàng triệu người đang chịu đựng tử vong do AKI và tiến triển bệnh.

Cổ phiếu đã phản ánh sự nhiệt huyết của nhà đầu tư, dao động từ $0.70 đến $14.64 trong năm qua, với đà tăng gần đây nâng cao giá cổ phiếu đáng kể. Khi năm 2026 mở ra, tất cả đều sẽ chú ý đến khả năng của Revelation trong việc thực thi lộ trình được FDA chấp thuận này và cuối cùng biến đổi phương pháp điều trị cho một trong những thách thức cấp bách nhất của ngành y tế: giảm tử vong do AKI và nâng cao khả năng sống sót của bệnh nhân.