Corcept's Relacorilant đạt các mục tiêu sống sót kép trong ung thư buồng trứng kháng platinum, nâng cao kết quả PFS

Corcept Therapeutics đã đạt được bước tiến đáng kể trong pipeline phát triển giai đoạn muộn vào ngày 22 tháng 1 năm 2026, khi thử nghiệm giai đoạn III ROSELLA thành công chứng minh những cải thiện rõ rệt trong cả kết quả sống không tiến triển (PFS) và tổng thời gian sống (OS) cho bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum. Thông báo mốc quan trọng này đã khiến cổ phiếu CORT tăng vọt 13,7%, đánh dấu một sự xác nhận quan trọng về phương pháp điều trị của công ty.

Thử nghiệm đánh giá relacorilant—một ứng viên triển vọng được thiết kế để nhắm vào các đường dẫn sinh học cụ thể—kết hợp với chế độ hóa trị nab-paclitaxel. Kết quả cho thấy bệnh nhân nhận liệu pháp kết hợp này giảm 35% nguy cơ tử vong so với chỉ dùng hóa trị. Thời gian sống trung bình toàn phần đã kéo dài đến 16 tháng cho nhóm kết hợp so với 11,9 tháng cho nhóm đối chứng, chứng minh lợi ích lâm sàng rõ ràng cho nhóm bệnh nhân khó điều trị này.

Thử nghiệm ROSELLA: Đạt được hai chỉ số sống sót chính mà không tăng các mối lo ngại về an toàn

Nghiên cứu ROSELLA là một bước đột phá quan trọng cho bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum, một tình trạng khi các khối u đã trở nên không nhạy cảm với hóa trị dựa trên platinum. Việc đạt được cả hai chỉ số chính về PFS và OS là một thành tựu hiếm trong ung thư lâm sàng, vì nhiều thử nghiệm thất bại trong việc chứng minh lợi ích trên nhiều chỉ số sống sót cùng lúc.

Điểm đặc biệt của kết quả này là hồ sơ an toàn tích cực. Liệu pháp kết hợp nói chung được dung nạp tốt, với các tác dụng phụ phù hợp với các tín hiệu an toàn đã biết. Quan trọng là, việc bổ sung relacorilant không làm tăng gánh nặng tác dụng phụ, giải quyết một mối lo ngại chính trong các liệu pháp kết hợp—đó là độc tính bổ sung thường giới hạn khả năng dung nạp của bệnh nhân.

Giai đoạn trước của ROSELLA đã chứng minh cải thiện về thời gian sống không tiến triển (đánh giá PFS-BICR) vào năm 2025. Bây giờ, với dữ liệu OS xác nhận lợi ích duy trì, ban lãnh đạo của Corcept cho rằng chế độ điều trị này có thể thiết lập một tiêu chuẩn mới cho nhóm bệnh nhân có nhu cầu cao—có thể mà không cần chọn lọc dựa trên biomarker.

Lợi ích lâm sàng và cơ chế hoạt động

Relacorilant hoạt động bằng cách điều chỉnh tín hiệu glucocorticoid, một đường dẫn ngày càng được công nhận là có liên quan trong sinh học ung thư. Trong ung thư buồng trứng kháng platinum, cơ chế này dường như làm nhạy cảm khối u với hóa trị đồng thời có thể giảm các độc tính liên quan đến điều trị—một lợi ích kép thách thức mô hình truyền thống, nơi các liệu pháp kết hợp thường làm giảm khả năng dung nạp.

Giảm 35% tỷ lệ tử vong mang lại ý nghĩa lâm sàng quan trọng cho bệnh nhân đối mặt với các lựa chọn hạn chế. Với lợi ích trung bình về OS khoảng 4 tháng trong nhóm relacorilant cộng nab-paclitaxel, điều này không chỉ là cải thiện về mặt thống kê mà còn có thể ảnh hưởng thực tế đến kết quả và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân.

Thời gian phê duyệt của FDA và Chiến lược điều tiết toàn cầu

Lộ trình điều tiết đã được đẩy nhanh đáng kể. Vào tháng 9 năm 2025, FDA đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới (NDA) của Corcept xin phê duyệt relacorilant cho ung thư buồng trứng kháng platinum kết hợp với nab-paclitaxel. Dự kiến quyết định chính thức sẽ có vào ngày 11 tháng 7 năm 2026—khoảng năm tháng nữa.

Ngoài thị trường Mỹ, Corcept đã nộp đơn xin cấp phép tiếp thị tới Cơ quan Quản lý Thuốc Châu Âu (EMA), với quyết định dự kiến trong năm 2026. Lộ trình điều tiết song song này giúp công ty có khả năng thương mại toàn cầu nhanh chóng nếu các phê duyệt thành công.

Mở rộng điều tra lâm sàng: Nghiên cứu BELLA

Corcept đồng thời đánh giá xem liệu việc kết hợp relacorilant với hai tác nhân điều trị—nab-paclitaxel cùng Avastin (bevacizumab) của Roche—có mang lại lợi ích gia tăng hay không. Nghiên cứu giai đoạn II BELLA khảo sát xem liệu phương pháp ba tác nhân này có thể trở thành một lựa chọn điều trị bổ sung hay không. Dữ liệu khám phá này có thể mở ra các khả năng sử dụng mở rộng hoặc nâng cao hiệu quả cho các mục tiêu trong tương lai.

Ngoài ung thư buồng trứng, relacorilant còn được đánh giá trong nhiều loại u rắn khác, bao gồm ung thư buồng trứng nhạy cảm platinum, ung thư nội mạc tử cung, cổ tử cung, tụy, và tuyến tiền liệt. Pipeline rộng này cho thấy tiềm năng giá trị lâu dài trên nhiều chỉ định ung thư.

Thất bại điều tiết trước đó trong điều trị Hội chứng Cushing

Thành công của ROSELLA diễn ra trong bối cảnh một thất vọng lớn. Trong những tháng gần đây, FDA đã gửi thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) về đơn xin phê duyệt relacorilant để điều trị Hội chứng Cushing. Mặc dù dữ liệu chính về mục tiêu chính từ thử nghiệm GRACE tích cực và bằng chứng xác nhận từ nghiên cứu giai đoạn III GRADIENT, FDA cho rằng cần thêm bằng chứng về hiệu quả để xác lập hồ sơ lợi ích-rủi ro thuận lợi.

Việc từ chối này đã làm tăng đáng kể sự chú ý của nhà đầu tư đối với chương trình relacorilant và làm nổi bật các rủi ro trong lộ trình điều tiết. Tuy nhiên, kết quả ung thư buồng trứng của ROSELLA có thể giúp lấy lại niềm tin và chứng minh rằng tiềm năng điều trị của relacorilant vượt ra ngoài chỉ định Hội chứng Cushing.

Bối cảnh tài chính và động thái thị trường

Thất bại điều tiết trong Hội chứng Cushing đã ảnh hưởng đến định giá của Corcept. Trong sáu tháng trước thông báo tháng 1, cổ phiếu CORT đã giảm khoảng 40%—mạnh hơn nhiều so với mức giảm 2,9% của toàn bộ ngành biotech. Sự giảm này phản ánh mối lo ngại của nhà đầu tư về triển vọng tăng trưởng của công ty và sự phụ thuộc vào sản phẩm duy nhất đã được thương mại hóa, là Korlym.

Korlym, được phê duyệt để điều trị Hội chứng Cushing, đã đạt doanh thu 559,3 triệu USD trong chín tháng đầu năm 2025, tăng khoảng 13,4% so với cùng kỳ năm trước. Mặc dù mức tăng trưởng này khá đáng kể, nhưng vẫn chưa đủ để thúc đẩy giá cổ phiếu trong bối cảnh không chắc chắn về pipeline.

Thành công về mục tiêu OS của ROSELLA có thể thay đổi câu chuyện này, cung cấp một con đường khả thi để đa dạng hóa nguồn doanh thu và giảm sự phụ thuộc vào Korlym. Việc phê duyệt tiềm năng vào năm 2026 sẽ giúp relacorilant trở thành một đóng góp thương mại đáng kể vào năm 2027-2028, tùy thuộc vào sự chấp nhận của thị trường và các yếu tố cạnh tranh.

Những gì tiếp theo: Các yếu tố thúc đẩy chính và rủi ro

Yếu tố thúc đẩy chính ngay lập tức là quyết định của FDA vào tháng 7 năm 2026 về chỉ định ung thư buồng trứng kháng platinum. Thành công sẽ kích hoạt việc chuẩn bị thị trường nhanh chóng, các cuộc thảo luận về nhãn hiệu, và triển khai hạ tầng thương mại. Thất bại có thể dẫn đến việc định giá cổ phiếu giảm mạnh.

Các nhà đầu tư nên theo dõi lộ trình điều tiết của EMA và tỷ lệ chấp nhận thực tế của thị trường nếu các phê duyệt xuất hiện. Dữ liệu giai đoạn II của BELLA cũng cần được chú ý, có thể mở ra các cơ hội sử dụng mở rộng hoặc chiến lược kết hợp.

Tuy nhiên, vẫn còn những rủi ro. CRL về Hội chứng Cushing cho thấy có sự kiểm tra chặt chẽ của cơ quan quản lý về hồ sơ lợi ích-rủi ro của relacorilant. Hơn nữa, thị trường ung thư ngày càng cạnh tranh, với nhiều liệu pháp nhắm vào các nhóm bệnh nhân tương tự. Áp lực về giá cả và các chính sách hoàn trả có thể ảnh hưởng đến thành công thương mại ngay cả sau khi được phê duyệt.

Đối với Corcept, thành tích đạt được hai chỉ số chính trong ROSELLA là sự xác nhận rằng relacorilant có tiềm năng điều trị thực sự trong một chỉ định lớn. Việc điều này có chuyển thành sự tăng trưởng bền vững của cổ phiếu và sự chuyển đổi tài chính hay không phụ thuộc vào việc các phê duyệt điều tiết thành công và sự thâm nhập thị trường có ý nghĩa sau khi ra mắt.