Kymera's KT-621 Bước vào giai đoạn thử nghiệm hen phế quản 2b sau khi tiêm liều cho bệnh nhân đầu tiên

Kymera Therapeutics đã bắt đầu đánh giá lâm sàng Giai đoạn BREADTH 2b của KT-621, đánh dấu một cột mốc quan trọng trong việc phát triển phương pháp điều trị mới cho bệnh nhân mắc hen phế quản eosinophilic vừa đến nặng. Việc tuyển dụng bệnh nhân đầu tiên báo hiệu cam kết của công ty trong việc thúc đẩy một lựa chọn điều trị mới trong lĩnh vực bệnh mà các phương pháp điều trị hiện tại vẫn còn hạn chế.

Hen phế quản eosinophilic đại diện cho một phân nhóm riêng biệt của bệnh hen, đặc trưng bởi mức eosinophil cao trong đường thở, dẫn đến viêm mãn tính, hẹp đường thở và khó thở. Trong khi các phương pháp điều trị hiện có như khí dung và sinh học tiêm cung cấp quản lý triệu chứng, chúng không hoàn toàn giải quyết các cơ chế bệnh lý nền cho tất cả bệnh nhân. Khoảng trống điều trị này đã tạo ra nhu cầu lâm sàng lớn đối với các phương pháp điều trị mới.

Tiến tới Giai đoạn 2b: Thiết kế thử nghiệm và nhóm bệnh nhân

Giai đoạn BREADTH 2b là một bước ngoặt quan trọng trong lộ trình phát triển lâm sàng của KT-621. Nghiên cứu này là một thử nghiệm ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược toàn cầu, được cấu trúc như một thử nghiệm phân liều nhằm tuyển khoảng 264 bệnh nhân trưởng thành trong vòng 12 tuần. Thử nghiệm chọn lọc cẩn thận các bệnh nhân đáp ứng các tiêu chí cụ thể: số lượng eosinophil trong máu tuyệt đối ít nhất 300 tế bào/µL, mức nitric oxide thở ra phân số (FeNO) từ 25 ppb trở lên, và thể tích khí thở cưỡng bức trong một giây (FEV1) trước thuốc giãn phế quản từ 40% đến 80% giá trị dự đoán bình thường. Các tham số này đảm bảo nghiên cứu thu thập dữ liệu từ những bệnh nhân có biểu hiện bệnh hoạt động trong khi duy trì đặc điểm nền nhất quán trong toàn bộ nhóm nghiên cứu.

Điểm chính đo lường sự thay đổi so với ban đầu trong FEV1, đóng vai trò là chỉ số chính về cải thiện chức năng phổi. Các điểm cuối phụ sẽ đánh giá các yếu tố an toàn rộng hơn, các chỉ số hiệu quả, và cải thiện chất lượng cuộc sống—những yếu tố thường quyết định tính hữu ích lâm sàng và lợi ích thực tế cho bệnh nhân.

Phá vỡ cơ chế STAT6: Cơ chế mới lần đầu tiên trong lớp

KT-621 hoạt động như degrader hướng đến STAT6 đầu tiên tiến qua đánh giá lâm sàng, đại diện cho một cơ chế mới nhắm vào các đường dẫn viêm Type 2. Thuốc đặc biệt phá vỡ tín hiệu IL-4/IL-13, đóng vai trò trung tâm trong phản ứng viêm Type 2, không chỉ liên quan đến hen mà còn ở nhiều chỉ định khác như viêm da dị ứng và các tình trạng liên quan đến Type 2 khác.

Các nghiên cứu Giai đoạn 1 trước đó đã chứng minh kết quả khả quan: hợp chất đạt được sự phân hủy STAT6 sâu, giảm mạnh các biomarker liên quan đến bệnh, mang lại cải thiện lâm sàng ý nghĩa, và duy trì hồ sơ an toàn tích cực ở bệnh nhân viêm da dị ứng. Những phát hiện này cung cấp nền tảng vững chắc cho đánh giá Giai đoạn 2b trong nhóm bệnh nhân hen.

Lịch trình và Chiến lược Phát triển

Kymera theo đuổi chiến lược Giai đoạn 2b song song, đồng thời thúc đẩy KT-621 trong thử nghiệm BROADEN2 dành cho bệnh nhân viêm da dị ứng, với dữ liệu Giai đoạn 2b dự kiến vào giữa năm 2027. Phương pháp hai giai đoạn 2b này được thiết kế chiến lược nhằm rút ngắn thời gian phát triển tổng thể và tạo điều kiện chọn liều cho các nghiên cứu đăng ký Giai đoạn 3 tiếp theo, có thể bao gồm nhiều chỉ định Type 2. Kết quả từ thử nghiệm hen BREADTH dự kiến sẽ có trong năm 2027.

Công ty đã kết thúc năm 2025 với 1,6 tỷ USD dự trữ tiền mặt, cung cấp khả năng hoạt động kéo dài đến năm 2029 và hỗ trợ tiếp tục phát triển chương trình KT-621 qua nhiều giai đoạn lâm sàng. Trong năm qua, cổ phiếu của Kymera đã thể hiện sự biến động, giao dịch trong phạm vi từ $19.44 đến $103.00 mỗi cổ phiếu, phản ánh hồ sơ rủi ro-lợi nhuận điển hình liên quan đến các chương trình phát triển thuốc giai đoạn lâm sàng.