Chiến lược dựa trên DNA của Eli Lilly: Đặt cược 1,12 tỷ USD vào các giải pháp nghe dựa trên di truyền

Hợp tác gần đây giữa Eli Lilly và Seamless Therapeutics đánh dấu sự mở rộng đáng kể của gã khổng lồ dược phẩm này trong lĩnh vực y học di truyền — một lĩnh vực có thể định hình lại cách công ty cạnh tranh trong những năm tới. Trong khi Zepbound thu hút sự chú ý của các nhà đầu tư như một phương pháp điều trị béo phì đột phá, thì mối quan hệ hợp tác trị giá 1,12 tỷ USD được công bố vào cuối tháng 1 cho thấy một chiến lược tăng trưởng toàn diện dựa trên các liệu pháp ở cấp độ DNA.

Thỏa thuận này đưa Lilly vào điểm giao thoa của hai xu hướng mạnh mẽ: sự trỗi dậy của y học chính xác và khả năng lâm sàng ngày càng rõ ràng của các phương pháp chỉnh sửa gen. Động thái này thể hiện sự tự tin rằng y học di truyền cuối cùng sẽ tạo ra làn sóng các loại thuốc blockbuster mới trong nhiều lĩnh vực bệnh lý.

Lĩnh vực Di truyền mở rộng cho các Tập đoàn Dược lớn

Trong khi hầu hết các nhà quan sát tập trung vào sự thống trị của Lilly trong lĩnh vực giảm cân, thì công ty này đã âm thầm xây dựng một danh mục năng lực về y học di truyền. Quan hệ hợp tác với Seamless là bằng chứng mới nhất cho chiến lược có chủ đích nhằm xây dựng vị thế dẫn đầu trong các liệu pháp hướng DNA trước khi thị trường trở nên phổ biến.

Khác với phát triển thuốc truyền thống, y học di truyền hoạt động ở cấp độ tế bào. Seamless Therapeutics, công ty công nghệ sinh học của Đức đứng sau hợp tác này, chuyên tạo ra các recombinase có thể lập trình — các công cụ phân tử được thiết kế để xác định và sửa chữa các đột biến di truyền ngay tại nguồn gốc. Những protein này hoạt động độc lập với các cơ chế sửa chữa tự nhiên của cơ thể, mang lại độ chính xác mà các phương pháp truyền thống không thể sánh bằng.

Theo điều khoản của hợp đồng, Seamless sẽ thiết kế và tối ưu hóa recombinase nhằm mục tiêu cụ thể vào các rối loạn mất thính lực di truyền. Lilly sẽ có quyền cấp phép thương mại độc quyền để phát triển các công cụ di truyền này thành các loại thuốc có thể đưa ra thị trường. Cấu trúc thanh toán bao gồm phần trả trước không được tiết lộ cùng với phần thưởng dựa trên các cột mốc phát triển và thương mại hóa đạt được.

Xây dựng các giải pháp ở cấp độ DNA cho các bệnh chưa được điều trị

Ứng dụng mất thính lực là ví dụ điển hình cho lý do tại sao Lilly và các tập đoàn dược khác xem y học di truyền là lĩnh vực mang tính cách mạng. Các rối loạn mất thính lực di truyền ảnh hưởng đến hàng triệu người trên toàn cầu, nhưng các phương pháp điều trị vẫn còn rất hạn chế. Một liệu pháp dựa trên DNA có thể giải quyết nguyên nhân gốc rễ thay vì chỉ kiểm soát triệu chứng.

Đây không phải là khoản đầu tư lớn đầu tiên của Lilly vào các liệu pháp di truyền. Vào tháng 7 năm 2024, công ty đã hoàn tất việc mua lại Verve Therapeutics với giá 1,3 tỷ USD, công ty phát triển các phương pháp chỉnh sửa gen cho bệnh tim mạch, đặc biệt là xơ vữa động mạch. Giao dịch này thể hiện cam kết của Lilly trong việc thiết lập nhiều vị trí trong lĩnh vực y học gen ở các lĩnh vực điều trị khác nhau.

Nguồn tài chính hỗ trợ cho các khoản đầu tư này là đáng kể. Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, Lilly nắm giữ khoảng 9,8 tỷ USD tiền mặt, cung cấp nguồn vốn cần thiết để tài trợ cho các dự án phát triển y học di truyền dài hạn, có rủi ro cao. Sự linh hoạt về tài chính này giúp Lilly khác biệt so với các đối thủ nhỏ hơn, vốn phải lựa chọn giữa nhiều chương trình nghiên cứu khác nhau.

Tại sao Thị trường vẫn đánh giá thấp Y học Di truyền

Đáng chú ý, cổ phiếu của Lilly phản ứng khá trung lập với thông báo của Seamless. Điều này có thể phản ánh thái độ thận trọng của thị trường đối với liệu pháp gene như một lĩnh vực. Trong khi một số liệu pháp y học di truyền đã bước vào thực hành lâm sàng, thì lĩnh vực này vẫn chưa tạo ra một loại thuốc blockbuster thực sự — một loại thuốc mang lại doanh thu hàng tỷ đô la mỗi năm.

Vị trí chiến lược của Lilly cho thấy ban lãnh đạo tin rằng cột mốc này sẽ đến. Dù là qua các ứng viên xơ vữa của Verve hay từ các recombinase mất thính lực của Seamless, công ty dường như quyết tâm chiếm lĩnh thị phần khi y học di truyền chuyển từ giai đoạn mới nổi sang đã được thiết lập vững chắc.

Phép so sánh lịch sử là rất hữu ích: các nhà đầu tư sớm của Netflix và Nvidia — khi các công ty đó tập trung vào các thị trường sơ khai — đã thu về lợi nhuận phi thường trong các thập kỷ sau đó. Các cược vào y học di truyền của Lilly mang theo khả năng dài hạn tương tự, ngay cả khi các yếu tố thúc đẩy ngắn hạn còn hạn chế.

Lập luận Chiến lược cho Đổi mới Dựa trên DNA

Xét về danh mục đầu tư, chiến lược của Lilly kết hợp giữa các loại thuốc chủ lực đã thành công như Zepbound và các phương pháp di truyền mới nổi — giúp giảm thiểu rủi ro do sự gián đoạn đồng thời hướng tới tăng trưởng trong tương lai. Thỏa thuận với Seamless, cùng với việc mua lại Verve, cho thấy sự đầu tư có hệ thống vào một nền tảng công nghệ chuyển đổi chứ không chỉ là các thương vụ cơ hội.

Y học di truyền dựa trên các công cụ chỉnh sửa DNA có thể lập trình thực sự là một lĩnh vực khoa học mới mẻ với các quyền sở hữu trí tuệ có giá trị. Thành công trong lĩnh vực này đòi hỏi sự phân bổ vốn liên tục và kiên nhẫn vận hành — chính xác là những nguồn lực mà Lilly có thể huy động. Các đối thủ thiếu khả năng tài chính như vậy sẽ gặp bất lợi về cấu trúc.

Chiến lược của công ty cho thấy niềm tin rằng các liệu pháp di truyền cuối cùng sẽ được định giá cao khi bằng chứng lâm sàng tích lũy và các quy trình pháp lý rõ ràng hơn. Vị trí sớm trong nhiều lĩnh vực chỉ định — mất thính lực, bệnh tim mạch và có thể các lĩnh vực khác — giúp đa dạng hóa rủi ro trong khi tối đa hóa khả năng chiếm lĩnh ít nhất một tài sản mang tính chuyển đổi.