INO-3107 通過 FDA 的 BLA 審查障礙：這對 RRP 患者意味著什麼

INOVIO Pharmaceuticals 在 FDA 接受其針對反覆呼吸道乳頭瘤病的研發免疫療法 INO-3107 的生物製劑許可申請（BLA）方面取得了重要的監管里程碑。最近收到的接受函件設定了 2026 年 10 月 30 日的 PDUFA 日期，並為加速審查提供了通路——儘管監管機構指出，可能需要補充資料以充分證明此加速資格。

理解臨床挑戰

反覆呼吸道乳頭瘤病代表一個嚴重的未滿足醫療需求。這種罕見疾病，主要由 HPV-6 和 HPV-11 病毒株引發，導致良性腫瘤在呼吸道中不斷生長。這些腫瘤阻塞氣道並影響聲音質量，嚴重降低患者的生活品質。目前，反覆手術仍是唯一的標準治療選擇。然而，手術伴隨著重大風險——聲帶組織損傷會隨著每次手術累積，且疾病常常復發，使患者陷入手術的循環。

支持 BLA 申請的臨床證據

該監管申請基於堅實的第1/2期試驗數據。在過去一年內接受至少兩次手術的成人 RRP 患者中，該療法展現了令人信服的結果：72% 的參與者在治療後的第一年內，手術次數減少了 50-100%。更長期的追蹤分析顯示，86% 的可評估患者在第二年仍持續臨床改善，且不需要再次用藥——值得注意的是，這些患者中有一半完全不需要額外手術。

研究結果刊登於《Nature Communications》和《The Laryngoscope》，提供了同行評審的驗證，證明 INO-3107 具有潛在的影響力。

機制與安全性概述

INO-3107 作為一種免疫療法，旨在動員抗原特異性 T 細胞反應，直接針對 HPV-6 和 HPV-11 感染的細胞。通過激活這種細胞免疫，該療法旨在抑制或阻止乳頭瘤的增生源頭。臨床耐受性數據令人鼓舞，主要的不良事件包括局部注射部位反應和疲勞——未出現嚴重的安全信號。

監管狀況與財務狀況

FDA 給予 INO-3107 雙重認可，反映其潛在的重要性：孤兒藥地位和突破性療法分類。根據 2025 年 9 月 30 日的數據，INOVIO 的現金、等價物和短期投資合計為 5080 萬美元，預計可支持公司運營至 2026 年第二季度。

儘管 BLA 被接受，市場參與者反應謹慎。股價表現反映出對 FDA 提出額外資料需求的擔憂。過去 12 個月，INO 股價在 1.30 美元至 2.98 美元之間波動，目前在盤前交易為 1.85 美元，較前一交易日下跌 19.21%。

下一步

INOVIO 計劃與 FDA 官員會面，以澄清剩餘的資料需求並加快獲批的步伐。公司表示有信心，INO-3107 能夠填補這一罕見呼吸疾病患者的治療空白。