生技熱潮持續：FDA批准高知名度療法 重大交易重塑產業格局

儘管假期休市，醫藥和生物科技行業仍迎來了一個異常繁忙的一周，各地監管機構加快了多個治療領域的審批流程。這股動能主要由FDA的批准、國際認可以及企業戰略整合推動——儘管一些臨床試驗的失利也提醒我們研發的風險。

監管勝利主導本週

FDA的審批流程展現出異常的速度。其中一個亮點是基因泰克（Genentech）(羅氏（Roche）子公司)推出的Lunsumio VELO新型皮下注射劑，這是一款針對復發或難治性濾泡性淋巴瘤的CD20xCD3雙特異性抗體。這次進展不僅在治療上具有意義——改良的給藥方式將治療時間從數小時縮短到約1分鐘，顯著提升患者便利性，也可能改善診所的工作流程效率。

日本和中國的監管機構也保持同步。PTC Therapeutics在日本獲得Sephience (sepiapterin)的批准，用於苯酮尿症，這是在美國和歐洲已獲得授權的基礎上進一步拓展。同時，再鼎（Zai Lab）在中國NMPA獲批Cobenfy (xanomeline-trospium chloride)用於精神分裂症，這是七十多年來首個具有機制創新性的治療選擇。

英克泰（Incyte）擴展其國際版圖，獲批在日本用於濾泡性淋巴瘤的Minjuvi (以Tafasitamab為基礎的聯合療法)，以及用於晚期肛門癌的Zynyz (retifanlimab)與化療聯合治療。同時，愛德華茲生命科學（Edwards Lifesciences）取得一項重要的器械突破，獲得FDA批准其SAPIEN M3經導管二尖瓣置換術——這是首個適用於中重度二尖瓣返流且手術不適患者的經隔膜途徑選擇。

此外，Regeneron和Sanofi的Dupixent在日本兒童重度難治性哮喘患者中的批准，KalVista的Ekterly用於日本遺傳性血管性水腫，以及艾吉奧斯（Agios）的AQVESME用於地中海貧血相關貧血也獲得批准。奧梅羅斯（Omeros）則慶祝其YARTEMLEA在移植相關血栓性微血管病變中的FDA批准，此前曾遭遇排斥反應。

挫折與挑戰

並非所有消息都向上。賽諾菲（Sanofi）收到FDA關於非復發性次進行性多發性硬化症的tolebrutinib的完全回應信，推遲了潛在的批准，儘管此前已獲突破性療法認定。Reviva Pharmaceuticals在FDA要求其在精神分裂症中進行額外的第三期臨床試驗時遇到更嚴峻的監管挑戰，這使得新藥申請（NDA）最早也要等到2027年。Galectin Therapeutics則獲得FDA關於belapectin的監管路徑指導，儘管如此，該公司已獲得$10 百萬美元的信貸額度，以維持運營直到2027年初。

併購活動預示市場整合

本週的企業動作展現出明確的戰略意圖。BioMarin Pharmaceutical同意以每股14.50美元($48億美元的總股權價值)收購Amicus Therapeutics，預計將於2026年第二季度完成交易。此次整合將補充彼此的罕見病產品組合和製造能力。

賽諾菲同時以每股15.50美元($22億美元的總股權價值)，通過現金收購Dynavax Technologies。這次疫苗為重點的收購，將已上市的乙型肝炎疫苗和一款差異化的帶狀皰疹候選疫苗加入賽諾菲的產品線。

另外，Repare Therapeutics同意將其聚合酶θATP酶抑制劑RP-3467出售給Gilead Sciences，最高價為$30 百萬美元($25 ，包括預付的$5 百萬美元)以及技術轉讓里程碑，使Repare能重新聚焦其精準腫瘤學努力，同時為Gilead進入新型聚合酶θ抑制提供機會。

臨床數據：喜憂參半

臨床試驗的結果既令人振奮，也令人失望。Altimmune的雙重胰高血糖素/GLP-1激動劑pemvidutide，在其針對代謝功能障礙相關脂肪肝炎的Phase 2b IMPACT試驗中，顯示出在非侵入性纖維化標誌物和持續體重減輕方面具有統計學意義的改善，持續48週。NeuroSense則在其阿茲海默症的Phase 2 PrimeC研究中報告了良好的安全性結果，未發現嚴重不良事件。

Dogwood Therapeutics在其針對化療引起的神經病理性疼痛的Phase 2b halneuron試驗中證明了疼痛緩解效果，與安慰劑明顯區分。Lexaria Bioscience在超重和糖尿病患者中測試DehydraTECH配方CBD和Semaglutide組合的Phase 1b試驗中，達到了其主要安全性和耐受性目標。Edgewise Therapeutics則報告了其CIRRUS-HCM試驗的中期Part D數據，顯示EDG-7500整體耐受良好，未出現臨床意義上的LVEF下降。

然而，Biohaven在其BHV-7000的重度抑鬱症Phase 2試驗中結果令人失望，未能在六週內達到其主要終點，即抑鬱症狀的改善與安慰劑相比。這一挫折凸顯了中樞神經系統藥物研發的不可預測性，也提醒投資者儘管行業熱情高漲，臨床階段的投資仍需謹慎。

下一步展望

監管日程仍然擁擠，直至年底及2026年，預計將有多個第三期試驗結果和重新提交申請。業界觀察人士認為，這波併購潮反映出更大的戰略調整——大型企業整合差異化的罕見病和腫瘤資產，同時剝離那些前景不明的項目。這種整合最終是否能惠及股東，或僅僅是資產所有權的重新洗牌，仍是市場密切關注的未來議題。