DAWNZERA 迈向欧洲批准：CHMP 支持 HAE 治疗的批准

Ionis Pharmaceuticals 在欧洲取得了重要的监管里程碑，继人用药品委员会（CHMP）建议批准 DAWNZERA 作为遗传性血管性水肿（HAE）的预防治疗后。此次积极的评估现已提交欧洲委员会审议，预计最终决定将在2026年第一季度做出。

理解临床挑战

遗传性血管性水肿是一种罕见但严重的遗传性疾病，全球约每50,000人中就有1人受到影响。该疾病会引发多处身体部位（手、脚、腹部、面部特征和喉咙）不可预测的严重肿胀发作，为患者带来巨大临床和生活质量负担。缺乏有效的预防措施长期限制了对这一脆弱人群的治疗方案。

DAWNZERA 在 HAE 预防中的作用机制

DAWNZERA 通过一种新颖的机制发挥作用，抑制血浆前激肽原（PKK），这是一种在引发 HAE 发作的炎症级联反应中起关键作用的蛋白质。这种靶向RNA的方法区别于现有疗法，是首个专门为遗传性血管性水肿管理设计的RNA基础预防解决方案。

支持批准路径的试验证据

CHMP 的推荐基于由 OASIS-HAE 和 OASISplus 临床试验生成的全面3期数据。这些研究招募了经历反复发作的青少年（12岁及以上）和成人。结果显示在所有测量终点中发作频率显著降低，且在整个试验期间持续具有治疗益处。值得注意的是，该药物保持了良好的安全性，为其通过自动注射器自我给药的可行性提供支持，提升了患者的便利性和可及性。

监管时间表与市场影响

DAWNZERA 已于2025年8月获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，成为北美首个RNA靶向预防药物，确立了其在 HAE 预防领域的先驱地位。欧洲的认可使该疗法有望在更广泛的全球范围内推广，可能改变多个地区 HAE 患者的治疗范式。

股价表现背景

Ionis 的股价在过去12个月内表现出波动，区间在23.95美元至76.78美元之间。截至2025年11月14日，股价为71.55美元，当日交易中上涨了2.45%。